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  • Data di inizio: 2022-09-28

    Studio sull’uso di PTC923 (Sepiapterina) per la fenilchetonuria in pazienti adulti e pediatrici

    Reclutamento

    3 1 1

    La fenilchetonuria รจ una malattia metabolica in cui il corpo non riesce a scomporre correttamente un amminoacido chiamato fenilalanina, presente in molti alimenti. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato PTC923, noto anche come sepiapterina, che viene somministrato sotto forma di polvere per uso orale. L’obiettivo principale dello studio รจ valutare la sicurezza…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Germania Spagna Italia Danimarca Portogallo +4
  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio sull’efficacia e sicurezza di SYNB1934 in pazienti con fenilchetonuria

    Non in reclutamento

    3 1 1

    La ricerca si concentra sulla fenilchetonuria (PKU), una malattia genetica che causa alti livelli di fenilalanina nel sangue. Questo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato SYNB1934v1. Questo trattamento รจ una polvere per sospensione orale che contiene un ceppo modificato di Escherichia coli, progettato per aiutare a ridurre i…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Danimarca
  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio sulla sicurezza e tollerabilitร  di mRNA-3210 in pazienti con fenilchetonuria

    Non in reclutamento

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    La ricerca clinica si concentra sulla fenilchetonuria, una malattia genetica che colpisce il modo in cui il corpo processa un amminoacido chiamato fenilalanina. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilitร  di un nuovo trattamento chiamato mRNA-3210. Questo trattamento รจ somministrato tramite iniezione e non modifica il DNA del paziente, ma utilizza una…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia Spagna Italia
  • Data di inizio: 2022-10-25

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Pegvaliase in Adolescenti con Fenilchetonuria (PKU)

    Non in reclutamento

    3 1 1 1

    La fenilchetonuria (PKU) รจ una malattia genetica che rende difficile per il corpo gestire un amminoacido chiamato fenilalanina, presente in molti alimenti. Questo studio clinico si concentra su adolescenti di etร  compresa tra 12 e 17 anni affetti da PKU. L’obiettivo รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato pegvaliase, somministrato tramite iniezioni…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Germania
  • Data di inizio: 2024-05-10

    Studio sull’efficacia di Sepiapterina e Sapropterina in pazienti con Fenilchetonuria di etร  pari o superiore a 2 anni

    Non in reclutamento

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    La ricerca clinica si concentra sulla fenilchetonuria, una malattia genetica che causa alti livelli di fenilalanina nel sangue. Questo studio confronta due trattamenti: Sepiapterin e Kuvan (compresse solubili da 100 mg contenenti sapropterina dicloridrato). L’obiettivo รจ vedere quale dei due trattamenti รจ piรน efficace nel ridurre i livelli di fenilalanina nei partecipanti con fenilchetonuria. Lo…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Danimarca Spagna Italia Francia Germania Slovenia +3