#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa

Seleziona regione:

Optic glioma

Strategie di trattamento efficaci per i gliomi delle vie ottiche nei bambini

I gliomi delle vie ottiche (OPG) rappresentano una preoccupazione significativa nella neuro-oncologia pediatrica, colpendo principalmente le vie visive nei bambini e negli adolescenti. Questi tumori a basso grado possono portare a varie complicazioni, tra cui perdita della vista e problemi neurologici. La gestione dei gliomi ottici è complessa e prevede una combinazione di chemioterapia, terapie mirate a livello molecolare e, in alcuni casi, interventi chirurgici. I recenti progressi nelle opzioni di trattamento, inclusi gli studi clinici per nuove terapie, offrono speranza per risultati migliori. Comprendere le complessità di questi trattamenti e le loro implicazioni è fondamentale per gli operatori sanitari e le famiglie che affrontano questa condizione impegnativa.

Navigazione

    Introduzione ai gliomi delle vie ottiche

    I gliomi delle vie ottiche sono neoplasie di basso grado che colpiscono principalmente la via visiva precorticale nei bambini e negli adolescenti. Questi tumori possono interessare varie parti della via visiva, inclusi il nervo ottico, il chiasma ottico e i tratti ottici. Mentre alcuni casi sono sporadici, altri sono associati alla neurofibromatosi di tipo uno (NF1)[1]. Il trattamento di questi gliomi, in particolare quelli isolati al nervo ottico, rimane oggetto di continua ricerca e dibattito[1].

    La chemioterapia come trattamento primario

    La chemioterapia è il cardine del trattamento per i gliomi del nervo ottico. Funziona interferendo con la capacità delle cellule tumorali di crescere o riprodursi, riducendo così il tumore e stabilizzando o migliorando la visione[2]. La combinazione di vincristina e carboplatino è un trattamento di prima linea comune, che offre significativi tassi di sopravvivenza libera da progressione[5]. Tuttavia, l’efficacia della chemioterapia può variare e, in alcuni casi, i tumori possono diventare resistenti, richiedendo trattamenti alternativi[3].

    Terapie mirate molecolari

    I recenti progressi nelle terapie mirate molecolari hanno mostrato risultati promettenti nel trattamento dei gliomi del nervo ottico. Gli inibitori della protein-chinasi attivata da mitogeni e il bevacizumab, un anticorpo monoclonale anti-VEGF, stanno emergendo come opzioni valide, specialmente per il trattamento di salvataggio sia nei casi sporadici che in quelli associati a NF1[1]. Queste terapie mirano a specifici percorsi coinvolti nella crescita del tumore, potenzialmente offrendo meno effetti collaterali rispetto alla chemioterapia tradizionale[4].

    Interventi chirurgici

    Sebbene la chirurgia non sia comunemente eseguita per i gliomi del nervo ottico, può essere benefica in alcuni casi. L’intervento chirurgico può essere considerato per alleviare i sintomi, migliorare la visione o ottenere una diagnosi istologica[7]. In rari casi in cui il tumore ha una grande componente esofitica, può essere possibile una rimozione parziale senza significativi danni neurologici[7]. Tuttavia, la resezione completa è spesso difficile a causa dell’infiltrazione del tumore tra le fibre nervose normali[7].

    Radioterapia

    La radioterapia, che utilizza raggi ad alta energia per danneggiare o distruggere le cellule tumorali, è un’altra opzione di trattamento. Tuttavia, è tipicamente riservata ai casi in cui la chemioterapia è inefficace o non fattibile a causa dei suoi potenziali effetti collaterali a lungo termine, come il deterioramento cognitivo e le neoplasie secondarie[6]. Nei bambini con NF1, la radiazione è generalmente evitata a causa dei maggiori rischi[7].

    Terapia sostitutiva ormonale

    Se il tumore colpisce il sistema endocrino del bambino, potrebbe essere necessaria una terapia sostitutiva ormonale. Questo trattamento aiuta a gestire i livelli ormonali e potrebbe essere necessario per il resto della vita del bambino[2]. Il sistema endocrino è una rete di ghiandole che controllano gli ormoni, e la sua interruzione può avere impatti significativi sulla salute del bambino[3].

    Terapie emergenti e ricerca

    La ricerca in corso sta esplorando nuove strategie terapeutiche per i gliomi delle vie ottiche. Queste includono l’immunoterapia, la modulazione del microambiente tumorale e l’uso delle nanotecnologie[5]. Gli studi clinici stanno anche esaminando l’efficacia di nuovi farmaci che prendono di mira specifiche mutazioni genetiche associate a questi tumori[2]. Tali progressi promettono trattamenti più efficaci e meno tossici per il futuro[4].

    Farmaci utilizzati nel trattamento

    • Vincristine: La vincristina viene utilizzata in combinazione con il carboplatino come trattamento chemioterapico di prima linea per inibire la crescita delle cellule tumorali nei gliomi delle vie ottiche.
    • Carboplatin: Il carboplatino, spesso utilizzato con la vincristina, aiuta a ridurre i tumori e a stabilizzare la vista nei pazienti con glioma delle vie ottiche.
    • Bevacizumab: Il bevacizumab è un anticorpo monoclonale anti-VEGF utilizzato nella terapia mirata per inibire la crescita del tumore bloccando la formazione dei vasi sanguigni.
    • Selumetinib: Il selumetinib è un inibitore MEK utilizzato nella terapia mirata per i gliomi delle vie ottiche associati a NF1, con l’obiettivo di ridurre le dimensioni del tumore e migliorare la vista.

    Farmaci correlati nel nostro database

    Vivere con il Glioma del Nervo Ottico: Prognosi e Gestione della Vita

    Attenzione a queste patologie

    • Neurofibromatosi di tipo 1 (NF1): La NF1 è un disturbo genetico che aumenta il rischio di sviluppare gliomi del nervo ottico, con circa il 15-20% dei bambini con NF1 colpiti.
    • Disfunzione Endocrina: I gliomi del nervo ottico possono interessare l’ipotalamo e l’ipofisi, causando squilibri ormonali e richiedendo una terapia sostitutiva ormonale.
    • Compromissione Visiva: A causa della localizzazione del tumore nel percorso ottico, i pazienti spesso sperimentano una perdita della vista, che può essere progressiva e talvolta irreversibile.

    Panoramica della Prognosi

    La prognosi per i gliomi delle vie ottiche varia significativamente a seconda di diversi fattori, incluso se il paziente ha la neurofibromatosi di tipo uno (NF1). In generale, questi tumori hanno una prognosi favorevole, specialmente nei bambini, con un alto tasso di sopravvivenza. Per esempio, il tasso di sopravvivenza globale è circa del 94,8% cinque anni dopo la diagnosi e del 93,0% dieci anni dopo la diagnosi[9]. Tuttavia, la prognosi può essere influenzata dalla posizione del tumore e dalla presenza di NF1, che è associata a un esito migliore[8].

    Esiti sulla Vista

    Gli esiti sulla vista per i pazienti con gliomi delle vie ottiche possono variare. Circa il 55% dei pazienti mantiene una visione stabile o sperimenta un miglioramento, mentre il 45% può soffrire di una perdita progressiva della vista[8]. In alcuni casi, il trattamento del tumore può invertire il danno alla vista, specialmente se la visione originale era migliore[3]. Tuttavia, una volta che la vista è persa a causa della crescita del tumore, potrebbe non tornare[6].

    Comportamento del Tumore

    I gliomi delle vie ottiche sono tipicamente a crescita lenta e in molti casi possono smettere di crescere e persino scomparire senza trattamento. Questa regressione spontanea è più comune nei pazienti con NF1[11]. Tuttavia, fino alla metà dei casi, i tumori possono ricorrere e richiedere ulteriori trattamenti[10]. I gliomi maligni del nervo ottico, sebbene rari, hanno una prognosi sfavorevole con un alto tasso di mortalità[8].

    Trattamento Individualizzato

    Data la complessità della gestione dei gliomi delle vie ottiche, sono essenziali piani di trattamento altamente individualizzati. Mentre i trattamenti tradizionali come chirurgia, radioterapia e chemioterapia non hanno mostrato miglioramenti significativi nella sopravvivenza globale, gli approcci personalizzati basati sulle circostanze specifiche del paziente sono cruciali[9]. La diagnosi precoce e un attento monitoraggio sono vitali per preservare la vista e gestire efficacemente la condizione[12].

    Gestione a Lungo Termine

    La gestione a lungo termine dei gliomi delle vie ottiche comprende controlli regolari per monitorare lo stato del tumore e affrontare eventuali effetti a lungo termine del trattamento. Questo include la gestione dei problemi di vista e possibili disfunzioni endocrine dovute alla posizione del tumore[12]. L’assistenza di supporto, incluso il sostegno educativo per bambini ipovedenti, è anche un aspetto importante della gestione della vita con questa condizione[10].

    Studi clinici sul Glioma del nervo ottico: focus su sicurezza ed efficacia

    Find matching clinical trials
    for Optic glioma disease

    Mostra studi clinici corrispondenti
    Trial no. 1

    Double-blind Placebo-Controlled Randomized Clinical…

    #1

    Copper is a chemical element with symbol Cu (from Latin: cuprum) and atomic number 29. It is a soft, malleable, and ductile metal with very high thermal and electrical conductivity.

    More info

    Trial no. 2

    Prospective evaluation of potential effects of repeated…

    #2

    Silver is the metallic element with the atomic number 47. Its symbol is Ag, from the Latin argentum, derived from the Greek ὰργὀς, and ultimately from a Proto-Indo-European language root reconstructed as *h2erǵ-, “grey” or “shining”.

    More info

    Trial no. 3

    A study to learn about how itraconazole affects the level…

    #3

    Gold is a chemical element with symbol Au and atomic number 79. In its purest form, it is a bright, slightly reddish yellow, dense, soft, malleable, and ductile metal. Chemically, gold is a transition metal and a group 11 element.

    More info

    Trial no. 4

    Randomized, double-blind, parallel group clinical trial…

    #4

    Roentgenium is a chemical element with symbol Rg and atomic number 111. It is an extremely radioactive synthetic element (an element that can be created in a laboratory but is not found in nature).

    More info

    Introduzione agli studi clinici sul Glioma del nervo ottico

    Gli studi clinici sono essenziali per far progredire le conoscenze mediche e sviluppare nuovi trattamenti. Nel campo del Glioma del nervo ottico (OPG), un raro tipo di tumore cerebrale che colpisce i nervi ottici, gli studi clinici sono cruciali per comprendere la sicurezza e l’efficacia dei potenziali trattamenti. Uno di questi studi è attualmente in corso per valutare gli effetti di un nuovo trattamento, il PAINLESS Nerve Growth Factor CHF6467, in pazienti pediatrici.

    Dettagli dello studio CHF6467-OPG

    Lo studio intitolato “Sicurezza ed efficacia di dosi multiple del PAINLESS Nerve Growth Factor CHF6467 in soggetti pediatrici con Glioma del nervo ottico (OPG)” è uno studio clinico randomizzato (RCT) che integra gli studi di Fase I e Fase II. Questo studio viene condotto in Italia e si concentra sull’area terapeutica delle malattie oculari, mirando specificamente all’OPG. L’endpoint primario dello studio è misurare il raggio più ampio del campo visivo in gradi diria cinetica secondo Goldmann con l’obiettivo V/4e[13].

    Fasi dello studio e obiettivi

    Lo studio integrato di Fase I e Fase II mira a valutare sia la sicurezza che l’efficacia del trattamento. La Fase I tipicamente si concentra sulla sicurezza di un nuovo farmaco o trattamento, determinando il dosaggio appropriato e identificando potenziali effetti collaterali. La Fase II, d’altra parte, valuta l’efficacia del trattamento e ne approfondisce ulteriormente la sicurezza in un gruppo più ampio di partecipanti. Questo approccio integrato permette un processo più snello nella valutazione dei potenziali benefici e rischi del trattamento CHF6467 nei bambini con OPG[13].

    Aree terapeutiche e condizioni

    Lo studio è categorizzato nell’area terapeutica delle Malattie [C] – Malattie degli Occhi [C11]. Il Glioma del nervo ottico è una condizione che colpisce principalmente i bambini e può portare a perdita della vista e altre complicazioni neurologiche. L’attenzione dello studio su questa specifica condizione evidenzia la necessità di terapie mirate che possano migliorare la qualità della vita delle persone colpite[13].

    Conclusione

    Studi clinici come il CHF6467-OPG sono vitali per far progredire la nostra comprensione di condizioni rare come il Glioma del nervo ottico. Concentrandosi sia sulla sicurezza che sull’efficacia, questi studi mirano a fornire nuova speranza per i pazienti e le loro famiglie, potenzialmente portando a trattamenti più efficaci e risultati migliori[13].

    Fatti

    • I gliomi del percorso ottico sono più comuni nei bambini con neurofibromatosi di tipo uno (NF1), con circa il 15-20% dei bambini con NF1 che sviluppano questi tumori.
    • La regressione spontanea dei gliomi del percorso ottico è più comune nei pazienti con NF1, dove i tumori possono smettere di crescere o addirittura ridursi senza trattamento.
    • Nonostante siano tumori di basso grado, i gliomi del percorso ottico possono portare a una significativa perdita della vista, colpendo fino al 45% dei pazienti.

    Sommario

    La gestione dei Gliomi ottici (OPG) nei bambini rappresenta una sfida complessa che richiede una comprensione approfondita delle diverse modalità di trattamento e delle loro implicazioni. La chemioterapia rimane un pilastro fondamentale, con vincristina e carboplatino che offrono benefici significativi, sebbene possa verificarsi resistenza. Le terapie mirate a livello molecolare stanno emergendo come alternative promettenti, potenzialmente con minori effetti collaterali. Gli interventi chirurgici, sebbene non comuni, possono essere benefici in scenari specifici. La radioterapia viene utilizzata con cautela a causa dei suoi rischi a lungo termine, in particolare nei pazienti con NF1. La terapia sostitutiva ormonale è essenziale quando il sistema endocrino è coinvolto. Gli studi clinici, come quelli che studiano il fattore di crescita nervoso PAINLESS CHF6467, sono cruciali per lo sviluppo di nuovi trattamenti. La prognosi è generalmente favorevole, specialmente nei casi di NF1, ma i risultati sulla vista possono variare. I piani di trattamento individualizzati e le strategie di gestione a lungo termine sono vitali per ottimizzare i risultati dei pazienti e la qualità della vita.

    FAQ

    1. Cosa sono i gliomi delle vie ottiche?
      I gliomi delle vie ottiche sono tumori cerebrali a basso grado che colpiscono il percorso visivo, inclusi il nervo ottico, il chiasma e i tratti, principalmente nei bambini.
    2. Come vengono trattati i gliomi delle vie ottiche?
      Il trattamento spesso prevede la chemioterapia, con vincristina e carboplatino come opzioni comuni di prima linea. Possono essere considerate anche terapie mirate e, in alcuni casi, chirurgia o radioterapia.
    3. I gliomi delle vie ottiche possono influire sulla vista?
      Sì, questi tumori possono portare alla perdita della vista. Mentre alcuni pazienti mantengono una visione stabile, altri possono sperimentare una perdita progressiva, che a volte può essere irreversibile.
    4. I gliomi delle vie ottiche sono associati a condizioni genetiche?
      Sì, sono spesso associati alla neurofibromatosi di tipo uno (NF1), un disturbo genetico che aumenta il rischio di sviluppare questi tumori.
    5. Qual è la prognosi per i bambini con gliomi delle vie ottiche?
      La prognosi è generalmente favorevole, specialmente nei bambini, con alti tassi di sopravvivenza. Tuttavia, i risultati possono variare in base a fattori come la posizione del tumore e lo stato NF1.

    Fonti

    1. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7410088/
    2. https://www.childrenshospital.org/conditions/optic-nerve-glioma
    3. https://www.dana-farber.org/cancer-care/types/childhood-optic-nerve-glioma
    4. https://www.stjude.org/care-treatment/treatment/childhood-cancer/brain-tumors/optic-pathway-tumor.html
    5. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10572241/
    6. https://www.mountsinai.org/health-library/diseases-conditions/optic-glioma
    7. https://www.childrensmn.org/services/care-specialties-departments/cancer-blood-disorders/conditions-and-services/cancer-services/brain-and-spinal-cord-tumor-program/optic-glioma/
    8. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK557878/
    9. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8874351/
    10. https://www.royalmarsden.nhs.uk/your-care/cancer-types/paediatric-cancers/optic-pathway-glioma
    11. https://eyewiki.org/Optic_Nerve_Glioma
    12. https://together.stjude.org/en-us/conditions/cancers/optic-pathway-tumor.html
    13. Trial id 2024-515753-16-00
    Panoramica del Glioma ottico
    Opzioni di Trattamento Chemioterapia: Vincristina e Carboplatino
    Terapie Mirate Molecolari: Bevacizumab
    Interventi Chirurgici
    Terapie Aggiuntive Radioterapia
    Terapia Sostitutiva Ormonale
    Ricerca Emergente Studi Clinici: Fattore di Crescita Nervoso PAINLESS CHF6467
    Prognosi Generalmente favorevole, specialmente nei casi di NF1
    Risultati sulla Vista Variabili; il 55% mantiene o migliora la vista, il 45% può sperimentare una perdita
    I piani di trattamento individualizzati e la gestione a lungo termine sono cruciali per un’assistenza efficace.

    Glossario

    • Gliomi del Percorso Ottico (OPG): Tumori di basso grado che colpiscono le vie visive nei bambini, potenzialmente influenzando il nervo ottico, il chiasma ottico e i tratti ottici.
    • Neurofibromatosi di Tipo Uno (NF1): Un disturbo genetico che aumenta il rischio di sviluppare tumori lungo i nervi, inclusi i gliomi del percorso ottico.
    • Vincristina: Un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro, inclusi i gliomi del percorso ottico, inibendo la crescita delle cellule tumorali.
    • Carboplatino: Un farmaco chemioterapico che agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, utilizzato in combinazione con la vincristina per il trattamento dei gliomi del percorso ottico.
    • Inibitori della proteina chinasi chinasi attivata da mitogeni: Farmaci che prendono di mira specifici percorsi coinvolti nella crescita tumorale, utilizzati nel trattamento dei gliomi del nervo ottico.
    • Bevacizumab: Un anticorpo monoclonale anti-VEGF utilizzato per inibire la crescita dei vasi sanguigni nei tumori, offrendo un’opzione di trattamento per i gliomi del nervo ottico.
    • Radioterapia: Un trattamento che utilizza raggi ad alta energia per distruggere le cellule tumorali, tipicamente riservato ai casi in cui la chemioterapia è inefficace.
    • Terapia Sostitutiva Ormonale: Trattamento per gestire i livelli ormonali quando il sistema endocrino è colpito dal tumore, potenzialmente necessario per tutta la vita.
    • Fattore di Crescita Nervoso PAINLESS CHF6467: Un nuovo trattamento in fase di sperimentazione clinica per i gliomi del percorso ottico, focalizzato sulla sicurezza e l’efficacia nei pazienti pediatrici.
    • Perimetria Cinetica: Un test per misurare il campo visivo, utilizzato negli studi clinici per valutare l’impatto dei trattamenti sulla visione.

    Studi clinici in corso con Optic glioma

    • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia del Fattore di Crescita Nervoso Ricombinante CHF6467 nei Bambini con Glioma del Percorso Ottico

      2 1

      Lo studio clinico si concentra sul trattamento del glioma del nervo ottico, una condizione che colpisce il percorso visivo nel cervello. Questo tipo di tumore può influenzare la vista e si verifica spesso nei bambini e nei giovani adulti. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Nerve Growth Factor, Recombinant (R100E), noto anche come…

      Malattia:

      Farmaci studiati:

      Studio disponibile in:

      Italia
      Data di inizio: 2023-05-18