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  • Data di inizio: 2017-12-13

    Studio di terapia genica con atidarsagene autotemcel per pazienti con Leucodistrofia Metacromatica (MLD)

    Non in reclutamento

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    La Leucodistrofia Metacromatica (MLD) รจ una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso, causando problemi di movimento e sviluppo. Questo studio clinico si concentra su un trattamento innovativo per la MLD, utilizzando una terapia genica chiamata OTL-200. La terapia prevede l’uso di cellule staminali del paziente stesso, modificate con un vettore virale per introdurre…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Italia
  • Data di inizio: 2020-09-11

    Studio clinico sulla terapia genica con atidarsagene autotemcel per pazienti con leucodistrofia metacromatica giovanile avanzata

    Non in reclutamento

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    La Leucodistrofia Metacromatica (MLD) รจ una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso. รˆ causata da mutazioni che portano a un accumulo di sostanze grasse nel cervello e nel midollo spinale, danneggiando le cellule nervose. Questo studio clinico si concentra su una forma specifica della malattia chiamata Leucodistrofia Metacromatica Giovanile Tardiva. Il trattamento in…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Italia
  • Data di inizio: 2012-10-10

    Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di Cebsulfase Alfa in bambini con Leucodistrofia Metacromatica

    Non in reclutamento

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    La leucodistrofia metacromatica รจ una malattia rara che colpisce il sistema nervoso, causando problemi di movimento e altre difficoltร . Questo studio si concentra su una forma tardiva della malattia. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato HGT-1110, noto anche come cebsulfase alfa, somministrato tramite iniezione nello spazio intorno al midollo spinale, un metodo chiamato…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Repubblica Ceca Danimarca Germania Francia Italia
  • Data di inizio: 2010-04-08

    Studio sulla terapia genica con atidarsagene autotemcel per pazienti con Leucodistrofia Metacromatica (MLD)

    Non in reclutamento

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    La Leucodistrofia Metacromatica (MLD) รจ una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso, causando problemi motori e cognitivi. Questo studio clinico si concentra su un trattamento innovativo chiamato terapia genica con cellule staminali ematopoietiche. Il farmaco utilizzato รจ noto come Libmeldy, che contiene una sostanza attiva chiamata atidarsagene autotemcel. Questo trattamento mira a correggere…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Italia
  • Data di inizio: 2019-09-09

    Studio sull’uso di Cebsulfase Alfa in bambini con Leucodistrofia Metacromatica

    Non in reclutamento

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    La leucodistrofia metacromatica รจ una malattia rara che colpisce il sistema nervoso, causando problemi di movimento e altre difficoltร . Questo studio si concentra su una forma specifica della malattia chiamata leucodistrofia metacromatica infantile tardiva. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato cebsulfase alfa, noto anche con il codice SHP611. Questo farmaco viene somministrato tramite…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Germania Francia Belgio Grecia Spagna Italia