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  • Data di inizio: 2024-10-16

    Studio sulla Distrofia Muscolare dei Cingoli Tipo 2E/R4 con SRP-9003 per Pazienti Affetti da LGMD2E/R4

    Reclutamento

    3 1 1 1

    La distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2E/R4 รจ una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e meno funzionali. Questa condizione รจ anche conosciuta come ฮฒ-sarcoglicanopatia. Lo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato SRP-9003, che รจ una terapia genica progettata per migliorare l’espressione di una proteina chiamata ฮฒ-sarcoglicano nei muscoli. La…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna Germania Belgio Italia
  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio sulla terapia genica ATA-200 per pazienti pediatrici con distrofia muscolare dei cingoli tipo R5

    Non ancora in reclutamento

    2 1 1 1

    La distrofia muscolare dei cingoli di tipo R5, conosciuta anche come LGMDR5, รจ una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e meno funzionali. Questo studio clinico si concentra su un nuovo trattamento chiamato ATA-200, che รจ una terapia genica. ATA-200 utilizza un vettore virale, un tipo di virus modificato, per trasportare il gene…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia Italia
  • Data di inizio: 2022-12-06

    Studio sull’effetto di EDG-5506 nei biomarcatori in adulti con distrofia muscolare di Becker, malattia di McArdle o distrofia muscolare dei cingoli

    Non in reclutamento

    2 1

    Lo studio clinico si concentra su tre malattie neuromuscolari: la Distrofia Muscolare di Becker, la Malattia di McArdle e la Distrofia Muscolare dei Cingoli. Queste condizioni colpiscono i muscoli, causando debolezza e difficoltร  nei movimenti. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato EDG-5506, somministrato in forma di compresse. Lo scopo principale dello studio รจ…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Danimarca
  • Data di inizio: 2022-07-18

    Studio sulla terapia genica GNT0006 per pazienti con distrofia muscolare dei cingoli FKRP-correlata (LGMDR9)

    Non in reclutamento

    2 1 1

    La distrofia muscolare dei cingoli correlata a FKRP (LGMDR9) รจ una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Questo studio clinico si concentra su un nuovo trattamento chiamato GNT0006, che รจ una terapia genica. GNT0006 utilizza un vettore virale, un tipo di virus modificato, per trasportare il gene FKRP nelle…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Danimarca Francia
  • Data di inizio: 2024-02-12

    Studio sugli effetti del ribitolo nei pazienti con distrofia muscolare dei cingoli tipo 2I

    Non in reclutamento

    3 1

    La Distrofia Muscolare dei Cingoli tipo 2I (LGMD2I) รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare, specialmente nei muscoli delle spalle e delle anche. Questo studio clinico si concentra su pazienti affetti da LGMD2I per valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato BBP-418 (ribitolo). Il ribitolo รจ una sostanza chimica somministrata sotto forma…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Danimarca Italia Paesi Bassi Norvegia Germania