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  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio sulla terapia genica ATA-200 per pazienti pediatrici con distrofia muscolare dei cingoli tipo R5

    Non ancora in reclutamento

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    La distrofia muscolare dei cingoli di tipo R5, conosciuta anche come LGMDR5, รจ una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e meno funzionali. Questo studio clinico si concentra su un nuovo trattamento chiamato ATA-200, che รจ una terapia genica. ATA-200 utilizza un vettore virale, un tipo di virus modificato, per trasportare il gene…

    Malattie studiate:
    Francia Italia
  • Data di inizio: 2022-07-18

    Studio sulla terapia genica GNT0006 per pazienti con distrofia muscolare dei cingoli FKRP-correlata (LGMDR9)

    Non in reclutamento

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    La distrofia muscolare dei cingoli correlata a FKRP (LGMDR9) รจ una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Questo studio clinico si concentra su un nuovo trattamento chiamato GNT0006, che รจ una terapia genica. GNT0006 utilizza un vettore virale, un tipo di virus modificato, per trasportare il gene FKRP nelle…

    Malattie studiate:
    Danimarca Francia