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  • Data di inizio: 2024-10-16

    Studio sulla Distrofia Muscolare dei Cingoli Tipo 2E/R4 con SRP-9003 per Pazienti Affetti da LGMD2E/R4

    Reclutamento

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    La distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2E/R4 รจ una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e meno funzionali. Questa condizione รจ anche conosciuta come ฮฒ-sarcoglicanopatia. Lo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato SRP-9003, che รจ una terapia genica progettata per migliorare l’espressione di una proteina chiamata ฮฒ-sarcoglicano nei muscoli. La…

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