#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa
Seleziona regione:
Danon disease
- Data di inizio: 2024-06-18
Studio sulla terapia genica con AAV9.LAMP2B per pazienti maschi con malattia di Danon
Non ancora in reclutamento
La ricerca si concentra sulla Malattia di Danon, una condizione genetica rara che colpisce principalmente il cuore e i muscoli. Questo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di una terapia genica chiamata RP-A501. Questa terapia utilizza un vettore virale, noto come Adeno-Associated Virus Serotype 9 (AAV9), che trasporta un gene specifico, il LAMP2B,…
Malattie studiate:Farmaci studiati:
