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  • Data di inizio: 2024-05-24

    Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattati con delandistrogene moxeparvovec

    Reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato Delandistrogene moxeparvovec (noto anche come SRP-9001), che viene somministrato come soluzione per iniezione o infusione. Il trattamento mira a migliorare la funzione muscolare nei pazienti che hanno giร  ricevuto questa terapia in uno…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna Italia Belgio Germania
  • Data di inizio: 2025-05-16

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di ENTR-601-44 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne adatta a skipping dell’esone 44

    Reclutamento

    2 1 1

    Questo studio clinico si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. La ricerca utilizza un trattamento sperimentale chiamato ENTR-601-44, che รจ una soluzione per infusione. Questo trattamento รจ progettato per aiutare i pazienti con una specifica mutazione genetica che permette il “salto” dell’esone 44, una parte del gene…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna Belgio Italia
  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne adatta a skipping dell’esone 45

    Non ancora in reclutamento

    2 1 1

    Questo studio clinico si concentra sulla **Distrofia Muscolare di Duchenne**, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. La ricerca utilizza un trattamento sperimentale chiamato **ENTR-601-45**, una soluzione per infusione che viene somministrata attraverso una flebo. Questo trattamento รจ un coniugato di un oligonucleotide fosforodiamidato morfolino, progettato per saltare l’esone 45 del gene della distrofina,…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Italia Spagna Belgio
  • Data di inizio: 2024-03-28

    Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, sia deambulanti che non deambulanti

    Non ancora in reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione, sia che possano camminare che non. L’obiettivo รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato Delandistrogene Moxeparvovec, noto anche come SRP-9001. Questo trattamento รจ una terapia genica, che mira…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Germania Belgio Svezia Francia Italia Spagna
  • Data di inizio: 2023-12-15

    Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec e Imlifidase per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con anticorpi preesistenti a rAAVrh74

    Non ancora in reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su persone con DMD che hanno anticorpi preesistenti contro un particolare tipo di virus usato nella terapia genica. Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di una terapia genica chiamata Delandistrogene moxeparvovec…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna
  • Data di inizio: 2023-10-26

    Studio sulla sicurezza ed espressione di delandistrogene moxeparvovec in bambini sotto i 4 anni con distrofia muscolare di Duchenne

    Non ancora in reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su bambini sotto i quattro anni affetti da questa condizione. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Delandistrogene moxeparvovec-rokl, noto anche con il codice SRP-9001. Questo farmaco รจ una soluzione per iniezione o infusione che…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Italia Belgio Germania Francia Spagna
  • Data di inizio: 2020-08-21

    Studio su Vesleteplirsen per la Distrofia Muscolare di Duchenne Trattabile con Salto dell’Esone 51

    Non in reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Vesleteplirsen (SRP-5051), somministrato per via endovenosa. Il trattamento รจ progettato per aiutare i pazienti con una specifica mutazione genetica che permette il “salto” dell’esone 51, una parte del gene coinvolto nella malattia.…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Spagna Belgio Germania Italia