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Spinal muscular atrophy congenital
Studio sulla Sicurezza e Farmacocinetica di Risdiplam nei Neonati con Atrofia Muscolare Spinale
Lo studio si concentra sullAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questa condizione è particolarmente grave nei neonati, che possono avere problemi a muoversi e respirare. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Risdiplam, somministrato come soluzione orale. Risdiplam è progettato per aiutare…
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Data di inizio: 2024-04-30Studio sul follow-up a lungo termine per pazienti con atrofia muscolare spinale trattati con onasemnogene abeparvovec
La Atrofia Muscolare Spinale è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio si concentra su pazienti che hanno ricevuto un trattamento con OAV101, noto anche come onasemnogene abeparvovec o Zolgensma, una soluzione per infusione. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei…
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Data di inizio: 2023-01-05Studio su Risdiplam per Neonati con Atrofia Muscolare Spinale Presintomatica Genetica
La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio si concentra su neonati che hanno una diagnosi genetica di SMA ma non mostrano ancora sintomi evidenti. L’obiettivo è valutare l’efficacia di un farmaco chiamato risdiplam, somministrato come soluzione orale, nel migliorare la…
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Data di inizio: 2019-03-29Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Risdiplam in Bambini con Atrofia Muscolare Spinale Dopo Terapia Genica
La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio si concentra su bambini con SMA che hanno mostrato un arresto o un peggioramento delle loro capacità motorie dopo aver ricevuto una terapia genica. La terapia genica è un trattamento che cerca di…
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Data di inizio: 2024-12-16Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Risdiplam nei Bambini con Atrofia Muscolare Spinale dopo Terapia Genica
La ricerca riguarda lAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Questo studio si concentra su bambini che hanno già ricevuto una terapia genica chiamata onasemnogene abeparvovec. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato risdiplam, somministrato come intervento precoce dopo la terapia…
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Data di inizio: 2024-11-14Studio sugli esiti nei pazienti adulti con Atrofia Muscolare Spinale trattati con Risdiplam
La ricerca riguarda lAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Questo studio si concentra su adulti con SMA di tipo 2 o 3, o su pazienti con fino a 4 copie del gene SMN2. Il trattamento utilizzato è un farmaco chiamato Risdiplam, noto anche come…
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Data di inizio: 2023-06-13