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  • Data di inizio: 2024-06-20

    Studio sulla sicurezza e tollerabilitร  di mRNA-3745 in pazienti con malattia da accumulo di glicogeno tipo 1a (GSD1a)

    Reclutamento

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    La Glicogenosi di tipo 1a (GSD1a) รจ una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza il glicogeno, una forma di zucchero. Questo studio clinico si concentra su un nuovo trattamento chiamato mRNA-3745, che รจ progettato per aiutare le persone con GSD1a. L’obiettivo principale dello studio รจ valutare la…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna Polonia Paesi Bassi Francia
  • Data di inizio: 2024-11-04

    Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Pariglasgene Brecaparvovec in Pazienti con Glicogenosi di Tipo Ia (GSDIa)

    Reclutamento

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    La Glycogen storage disease type Ia (GSDIa) รจ una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza il glicogeno, una forma di zucchero. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato Pariglasgene brecaparvovec, noto anche con il codice DTX401. Questo trattamento viene somministrato come una soluzione per infusione, il…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Spagna Danimarca Germania Italia
  • Data di inizio: 2022-01-11

    Studio clinico di fase 3 su Pariglasgene brecaparvovec per adulti con Glicogenosi di tipo Ia

    Non in reclutamento

    3 1 1

    La Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa) รจ una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza il glucosio, una forma di zucchero. Questo studio clinico di fase 3 si concentra su un trattamento sperimentale chiamato Pariglasgene brecaparvovec, che รจ una soluzione per infusione progettata per trasferire il gene…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Danimarca Paesi Bassi Spagna Italia Germania
  • Data di inizio: 2021-10-18

    Studio clinico sulla sicurezza ed efficacia del Pariglasgene brecaparvovec in adulti con malattia di accumulo di glicogeno tipo Ia

    Non in reclutamento

    2 1 1

    La Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa) รจ una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza il glicogeno, una forma di zucchero. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Pariglasgene brecaparvovec, noto anche con il codice DTX401, AAV8G6PC. Questo trattamento utilizza un virus speciale per trasferire…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna Paesi Bassi