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  • Data di inizio: 2023-10-26

    Studio sulla sicurezza ed espressione di delandistrogene moxeparvovec in bambini sotto i 4 anni con distrofia muscolare di Duchenne

    Non ancora in reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su bambini sotto i quattro anni affetti da questa condizione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Delandistrogene moxeparvovec-rokl, noto anche con il codice SRP-9001. Questo farmaco è una soluzione per iniezione o infusione che…

    Italia Belgio Germania Francia Spagna
  • Data di inizio: 2024-03-28

    Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, sia deambulanti che non deambulanti

    Non ancora in reclutamento

    3 1

    La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione, sia che possano camminare che non. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato Delandistrogene Moxeparvovec, noto anche come SRP-9001. Questo trattamento è una terapia genica, che mira…

    Germania Belgio Svezia Francia Italia Spagna
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di DT-DEC01 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

    Non ancora in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Il trattamento in esame è chiamato DT-DEC01, una terapia innovativa che utilizza cellule muscolari speciali. Queste cellule sono create unendo cellule muscolari normali con quelle derivate da pazienti affetti da distrofia muscolare. L’obiettivo principale dello studio è…

    Malattie studiate:
    Polonia
  • Data di inizio: 2021-06-07

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di Viltolarsen nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

    Non in reclutamento

    3 1 1

    La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Viltolarsen, somministrato come soluzione per infusione. Viltolarsen è un tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso, progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei ragazzi affetti da DMD. Il farmaco…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna Italia Grecia Norvegia Repubblica Ceca Paesi Bassi
  • Data di inizio: 2021-12-09

    Studio sull’efficacia e sicurezza di Eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni di delezione adatte al salto dell’esone 51

    Non in reclutamento

    3 1 1

    La ricerca si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato eteplirsen (noto anche come AVI-4658), somministrato come soluzione per infusione. Questo farmaco è progettato per aiutare specifici pazienti con mutazioni genetiche che possono beneficiare di un processo chiamato “salto dell’esone…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Italia Danimarca Repubblica Ceca Norvegia Ungheria Paesi Bassi +7
  • Data di inizio: 2025-11-05

    Studio sulla sicurezza di SQY51 in pazienti pediatrici e adulti con distrofia muscolare di Duchenne

    Non in reclutamento

    2 1 1

    La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su pazienti pediatrici e adulti con una diagnosi genetica confermata di questa malattia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato SQY51, somministrato come soluzione per iniezione. SQY51 è un tipo di farmaco noto come “oligonucleotide…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia
  • Data di inizio: 2023-04-13

    Studio sull’efficacia di ATL1102 in pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

    Non in reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su persone che non possono camminare a causa di questa condizione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ATL1102, somministrato tramite iniezione sottocutanea. ATL1102 è un tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso, che agisce…

    Malattie studiate:
    Bulgaria
  • Data di inizio: 2024-12-05

    Studio sulla sicurezza ed efficacia del vamorolone a lungo termine nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne che hanno completato studi precedenti

    Non in reclutamento

    3 1 1 1

    La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che colpisce principalmente i ragazzi, causando debolezza muscolare progressiva. Questo studio si concentra sull’uso a lungo termine di un farmaco chiamato vamorolone per trattare questa condizione. Il farmaco è somministrato come sospensione orale, il che significa che viene assunto per bocca in forma liquida. Vamorolone appartiene…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Repubblica Ceca Spagna Belgio Grecia Irlanda Paesi Bassi
  • Data di inizio: 2025-03-24

    Studio sull’efficacia di Fordadistrogene Movaparvovec per la distrofia muscolare di Duchenne

    Non in reclutamento

    3 1 1

    La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di un trattamento chiamato Fordadistrogene Movaparvovec (noto anche come PF-06939926), che è una soluzione per infusione. Il trattamento mira a migliorare la funzione muscolare nei pazienti con DMD. Durante…

    Malattie studiate:
    Italia Germania Belgio Francia Spagna
  • Data di inizio: 2017-05-15

    Studio sull’efficacia e sicurezza di Casimersen e Golodirsen nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

    Non in reclutamento

    3 1

    La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa condizione, in particolare quelli che possono beneficiare di un trattamento chiamato “skipping” dell’esone 45 o 53. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di due farmaci sperimentali, Casimersen (SRP-4045) e Golodirsen (SRP-4053),…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Belgio Irlanda Polonia Bulgaria Danimarca Italia +3