Indice
- Panoramica dei trial
- Popolazione studiata
- Fase dello studio e obiettivi
- Misure di valutazione
- Stato dello studio e dimensione del campione
Panoramica dei trial
Il materiale disponibile descrive un trial interventistico su Viltolarsen in ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).[1] Lo studio si concentra su un solo obiettivo clinico principale: capire se il trattamento è sicuro e ben tollerato nel gruppo studiato.[1]
Popolazione studiata
Lo studio ha incluso ragazzi con DMD che avevano già completato il precedente studio NS-065/NCNP-01-301.[1] Questo significa che i partecipanti non erano una popolazione generica, ma un gruppo già seguito in una fase precedente della ricerca.[1]
Fase dello studio e obiettivi
Il trial su Viltolarsen è uno studio di fase 3.[1] In questa fase, i ricercatori raccolgono dati più ampi per capire meglio gli effetti del trattamento in un numero maggiore di persone.[1] Nel brief summary dello studio, l’obiettivo dichiarato è valutare la sicurezza e la tollerabilità di Viltolarsen somministrato per via endovenosa una volta alla settimana alla dose di 80 mg/kg.[1]
Misure di valutazione
Le misure principali riportate nello studio includono segni vitali, esame fisico e test di laboratorio, come ematologia, chimica clinica, analisi delle urine e citologia urinaria.[1] Sono stati valutati anche gli anticorpi contro dystrophin e Viltolarsen, l’elettrocardiogramma a 12 derivazioni, l’ecografia renale e gli eventi avversi emersi durante il trattamento, compresi quelli seri.[1]
Queste misure aiutano i ricercatori a osservare come il corpo risponde al trattamento e se compaiono problemi di sicurezza durante lo studio.[1]
Stato dello studio e dimensione del campione
Il trial NCT04768062 risulta completato.[1] L’arruolamento riportato è di 74 partecipanti.[1] Questo dato aiuta a capire quanto è stato ampio il gruppo osservato nello studio.[1]
