Indice
- Panoramica degli studi
- Studio principale GUARDIAN
- Chi può partecipare
- Obiettivi ed endpoint
- Fase dello studio e tipo di disegno
- Cosa cercano di capire i ricercatori
Panoramica degli studi
I dati disponibili mostrano un solo studio clinico su Vamorolone, dedicato alla distrofia muscolare di Duchenne.[1] Si tratta di uno studio interventistico, cioè una ricerca in cui i partecipanti ricevono il trattamento previsto dal protocollo dello studio.[1]
Lo studio è stato autorizzato e coinvolge 65 partecipanti.[1] Il nome dello studio è GUARDIAN e il suo scopo è raccogliere informazioni sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento a lungo termine.[1]
Studio principale GUARDIAN
Lo studio completo è descritto come uno studio in aperto per raccogliere informazioni sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento a lungo termine con Vamorolone nei ragazzi con DMD che hanno già completato studi precedenti con Vamorolone.[1] “In aperto” significa che partecipanti e ricercatori sanno quale trattamento viene usato.[1]
Il trattamento indicato nei dati è AGAMREE 40 mg/ml sospensione orale, riportato come 240 mg per uso orale.[1] Nei dati forniti, questo è l’intervento usato nello studio.[1]
Chi può partecipare
Lo studio è rivolto a ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne che hanno già completato studi precedenti con Vamorolone.[1] Questo indica che il trial non è pensato per una popolazione generica, ma per persone che hanno già avuto esperienza con il trattamento in ricerche precedenti.[1]
Il numero di partecipanti previsto è 65.[1] I criteri completi di inclusione ed esclusione non sono riportati nei dati disponibili, quindi non è possibile descriverli in modo più preciso.[1]
Obiettivi ed endpoint
L’obiettivo principale è valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine con Vamorolone nei ragazzi con DMD.[1] La sicurezza, in questo studio, viene osservata soprattutto guardando le fratture vertebrali.[1]
Il risultato primario è il numero di fratture vertebrali per 1000 anni-persona, misurato con lettura centrale delle radiografie.[1] In parole semplici, i ricercatori vogliono capire quanto spesso si verificano queste fratture durante il periodo di osservazione dello studio.[1]
Fase dello studio e tipo di disegno
Il trial è in Fase 3.[1] Questa fase di solito serve a raccogliere dati più solidi su sicurezza ed efficacia in un gruppo di persone più ampio rispetto alle fasi precedenti.[1]
Il disegno dello studio è interventistico e in aperto.[1] Questo significa che non è uno studio solo di osservazione: i partecipanti ricevono il trattamento previsto, e il trattamento non è nascosto ai partecipanti o ai ricercatori.[1]
Cosa cercano di capire i ricercatori
I ricercatori vogliono capire se il trattamento a lungo termine con Vamorolone può essere seguito con un profilo di sicurezza accettabile nei ragazzi con DMD.[1] In particolare, la valutazione delle fratture vertebrali aiuta a monitorare un possibile rischio importante durante il follow-up.[1]
Poiché i dati disponibili mostrano solo questo studio, il quadro attuale è limitato ma chiaro: Vamorolone viene studiato in un contesto di trattamento prolungato nella distrofia muscolare di Duchenne, con attenzione a sicurezza, efficacia e salute delle vertebre.[1]
