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  • Data di inizio: 2024-09-26

    Studio sull’efficacia di Satralizumab nei bambini e adolescenti con distrofia muscolare di Duchenne

    Reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti affetti da questa condizione. Il trattamento in esame รจ il Satralizumab, una soluzione per iniezione sottocutanea. Satralizumab รจ un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce sul recettore dell’interleuchina-6 (IL-6), una proteina coinvolta nei…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Polonia Spagna Italia Danimarca
  • Data di inizio: 2021-07-12

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza del Metoprololo per Prevenire la Cardiomiopatia nei Ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne di etร  8-17 Anni

    Reclutamento

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    Lo studio clinico si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Una delle complicazioni della DMD รจ la cardiomiopatia, una condizione che colpisce il cuore. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza del farmaco Metoprololo, un tipo di beta-bloccante, nel prevenire la cardiomiopatia nei pazienti con DMD.…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Polonia
  • Data di inizio: 2021-03-01

    Studio clinico sulla terapia genica con microdistrofina (GNT0004) per la distrofia muscolare di Duchenne in ragazzi deambulanti

    Reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne รจ una malattia genetica che colpisce principalmente i ragazzi, causando debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su una nuova terapia genica chiamata GNT0004, progettata per trattare questa condizione. La terapia utilizza un vettore virale modificato per introdurre un gene specifico, chiamato microdistrofina, nelle cellule muscolari, con l’obiettivo di…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia
  • Data di inizio: 2017-10-19

    Studio sulla sicurezza a lungo termine di Givinostat nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne giร  trattati con Givinostat

    Reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su pazienti affetti da DMD che hanno giร  partecipato a precedenti studi con il farmaco Givinostat. Givinostat รจ un farmaco somministrato come sospensione orale, il che significa che viene assunto per bocca in forma liquida.…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Germania Paesi Bassi Spagna Francia Belgio Italia
  • Data di inizio: 2025-05-16

    Studio sull’efficacia e la sicurezza di ENTR-601-44 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne con possibilitร  di salto dell’esone 44

    Reclutamento

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    Questo studio clinico esamina un trattamento per la Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa un progressivo indebolimento dei muscoli. Il farmaco in studio, chiamato ENTR-601-44, viene somministrato attraverso infusione endovenosa e รจ stato sviluppato specificamente per pazienti con una particolare forma della malattia che puรฒ beneficiare del cosiddetto “salto dell’esone 44”. Lo…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna Belgio Italia
  • Data di inizio: 2024-11-06

    Studio sulla sicurezza e farmacocinetica di Givinostat nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne di etร  compresa tra 2 e 6 anni

    Reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su bambini affetti da DMD di etร  compresa tra 2 e meno di 6 anni. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Givinostat, somministrato come sospensione orale. Givinostat รจ un inibitore delle istone deacetilasi…

    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Italia Belgio
  • Data di inizio: 2025-07-16

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne che possono beneficiare dello skipping dell’esone 45

    Reclutamento

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    Questo studio clinico si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa un progressivo indebolimento dei muscoli. La ricerca valuterร  un nuovo farmaco chiamato ENTR-601-45, che viene somministrato attraverso infusione endovenosa. Il farmaco รจ stato sviluppato specificamente per pazienti con una particolare forma della malattia che puรฒ beneficiare di un meccanismo chiamato…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Italia Spagna Belgio
  • Data di inizio: 2024-02-09

    Studio sull’efficacia di givinostat nei pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

    Reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne รจ una malattia genetica che causa un progressivo indebolimento e perdita di massa muscolare. Questo studio clinico si concentra su pazienti che non possono camminare a causa di questa condizione. L’obiettivo รจ valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilitร  di un farmaco chiamato Givinostat. Givinostat รจ un farmaco somministrato come…

    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Germania Francia Italia Belgio
  • Data di inizio: 2025-06-20

    Studio sulla terapia genica SGT-003 per la distrofia muscolare di Duchenne in maschi deambulanti

    Reclutamento

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    Lo studio clinico si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Il trattamento in esame รจ una terapia genica chiamata SGT-003, somministrata come sospensione per infusione endovenosa. L’obiettivo principale dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  di una singola dose di SGT-003 nei partecipanti. Durante lo…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Italia
  • Data di inizio: 2024-05-24

    Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattati con delandistrogene moxeparvovec

    Reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato Delandistrogene moxeparvovec (noto anche come SRP-9001), che viene somministrato come soluzione per iniezione o infusione. Il trattamento mira a migliorare la funzione muscolare nei pazienti che hanno giร  ricevuto questa terapia in uno…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna Italia Belgio Germania