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  • Data di inizio: 2023-01-05

    Studio sul follow-up a lungo termine per pazienti con atrofia muscolare spinale trattati con onasemnogene abeparvovec

    Non in reclutamento

    3 1 1 1

    La Atrofia Muscolare Spinale è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio si concentra su pazienti che hanno ricevuto un trattamento con OAV101, noto anche come onasemnogene abeparvovec o Zolgensma, una soluzione per infusione. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Belgio Francia Danimarca Spagna Italia
  • Data di inizio: 2023-06-28

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Apitegromab in Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale di Tipo 2 e 3 che Hanno Completato Studi Precedenti

    Non in reclutamento

    3 1 1

    La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia genetica che causa debolezza e riduzione della massa muscolare. Questo studio si concentra sui pazienti con SMA di tipo 2 e tipo 3. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato apitegromab, somministrato tramite infusione. Apitegromab è un anticorpo monoclonale, una proteina progettata per interagire con specifiche…

    Farmaci studiati:
    Polonia Belgio Francia Italia Paesi Bassi Germania +1
  • Data di inizio: 2019-03-29

    Studio su Risdiplam per Neonati con Atrofia Muscolare Spinale Presintomatica Genetica

    Non in reclutamento

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    La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio si concentra su neonati che hanno una diagnosi genetica di SMA ma non mostrano ancora sintomi evidenti. L’obiettivo è valutare l’efficacia di un farmaco chiamato risdiplam, somministrato come soluzione orale, nel migliorare la…

    Farmaci studiati:
    Polonia Belgio
  • Data di inizio: 2023-01-19

    Studio sull’efficacia di Taldefgrobep Alfa in pazienti con Atrofia Muscolare Spinale

    Non in reclutamento

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    La Atrofia Muscolare Spinale è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione, sia che possano camminare sia che non possano farlo. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato taldefgrobep alfa. Questo farmaco viene…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Italia Polonia Spagna Germania Belgio Repubblica Ceca +1
  • Data di inizio: 2023-07-17

    Studio sulla sicurezza e tollerabilità di BIIB115 nei bambini con atrofia muscolare spinale trattati in precedenza con onasemnogene abeparvovec.

    Non in reclutamento

    1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato BIIB115, somministrato tramite iniezione intratecale, cioè direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la…

    Farmaci studiati:
    Francia Italia Belgio Paesi Bassi Polonia Germania
  • Data di inizio: 2021-09-02

    Studio su Nusinersen per Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale che Hanno Ricevuto Onasemnogene Abeparvovec

    Non in reclutamento

    3 1 1 1

    La ricerca riguarda lAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Lo studio si concentra su persone che hanno già ricevuto un trattamento chiamato onasemnogene abeparvovec e ora riceveranno un altro trattamento chiamato nusinersen. Nusinersen è un farmaco somministrato tramite iniezione nella colonna vertebrale, noto anche…

    Farmaci studiati:
    Spagna Germania Italia
  • Data di inizio: 2020-06-16

    Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con atrofia muscolare spinale trattati con onasemnogene abeparvovec

    Non in reclutamento

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    La Atrofia Muscolare Spinale è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio si concentra su pazienti che hanno ricevuto un trattamento chiamato AVXS-101, noto anche come OAV101 o Zolgensma. Questo trattamento è una terapia genica che utilizza un virus modificato per fornire una copia funzionante del…

    Farmaci studiati:
    Belgio Francia Italia