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Apitegromab

Questo articolo riassume gli studi clinici su Apitegromab. Le sperimentazioni valutano soprattutto sicurezza, tollerabilità ed efficacia in persone con atrofia muscolare spinale (SMA), inclusi bambini sotto i 2 anni e pazienti con SMA di tipo 2 e 3.

Indice

Panoramica degli studi

I dati disponibili mostrano due studi clinici su Apitegromab nell’atrofia muscolare spinale (SMA), entrambi di tipo interventional, cioè con un trattamento assegnato ai partecipanti e osservato dai ricercatori.[1][2] Gli studi sono in fase 2 e fase 3 e hanno come obiettivo principale valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia, con attenzione alla funzione motoria.[1][2]

Studio di fase 3 su sicurezza a lungo termine

Lo studio NCT05626855 è uno studio di fase 3 autorizzato, con 236 partecipanti previsti.[1] È dedicato a pazienti con SMA di tipo 2 e tipo 3 che hanno completato studi precedenti su Apitegromab.[1]

L’obiettivo dichiarato è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Apitegromab.[1] L’esito principale è l’incidenza di eventi avversi emersi durante il trattamento e di eventi avversi seri, classificati per gravità.[1]

Questo tipo di studio aiuta a capire se i problemi di salute che compaiono durante il trattamento sono rari o più frequenti e quanto sono importanti dal punto di vista clinico.[1]

Studio di fase 2 nei bambini sotto i 2 anni

Lo studio 2024-520130-29-00 è uno studio di fase 2 autorizzato, con 52 partecipanti previsti.[2] È rivolto a soggetti con SMA di età inferiore a 2 anni.[2]

In questo studio i ricercatori vogliono capire come funziona Apitegromab nell’organismo e se può influire sulla funzione motoria.[2] Il riassunto dello studio indica anche che vengono valutati i risultati motori, cioè l’efficacia del trattamento.[2]

Tra gli esiti principali ci sono parametri di farmacocinetica basati su modello, i livelli di Apitegromab e di miostatina latente totale nel siero, e il cambiamento del punteggio grezzo della BSID-4 GMS dopo 48 settimane.[2]

Chi può partecipare

I criteri di partecipazione, per i dati disponibili, sono legati soprattutto all’età e al tipo di SMA.[1][2] Uno studio include persone con SMA di tipo 2 e 3 che hanno già completato studi precedenti, mentre l’altro include soggetti con SMA sotto i 2 anni di età.[1][2]

  • Pazienti con SMA di tipo 2 e 3: sono inclusi nello studio di fase 3 dopo aver completato trial precedenti su Apitegromab.[1]

  • Bambini sotto i 2 anni: sono inclusi nello studio di fase 2 dedicato alla SMA in età molto precoce.[2]

Cosa viene misurato

Gli studi non guardano solo se il trattamento viene dato, ma misurano anche risultati precisi per capire se funziona e se è sicuro.[1][2]

  • Sicurezza: nello studio di fase 3 si contano gli eventi avversi e gli eventi avversi seri.[1]

  • Funzione motoria: nello studio di fase 2 si usa la BSID-4 GMS per vedere se il punteggio cambia dopo 48 settimane.[2]

  • Farmacocinetica: si studia come il trattamento si comporta nell’organismo usando parametri come CL, Vd, Vc e Vp.[2]

  • Biomarcatori nel sangue: nello studio di fase 2 si misurano Apitegromab e la miostatina latente totale nel siero.[2]

Come leggere i risultati degli studi

Quando uno studio parla di sicurezza, significa che i ricercatori controllano se compaiono problemi di salute durante il trial.[1] Quando parla di efficacia, significa che osserva se il trattamento aiuta davvero a migliorare un risultato clinico, come la funzione motoria.[2]

Nel caso di Apitegromab, i dati disponibili mostrano un percorso di ricerca in due fasi: prima lo studio in bambini molto piccoli per capire il comportamento del trattamento, poi lo studio più ampio e più avanzato per valutare la sicurezza a lungo termine.[1][2]

ID studio Fase Condizione studiata Stato Partecipanti previsti
NCT05626855 Fase 3 Atrofia muscolare spinale (SMA), tipo 2 e 3 Authorised 236
2024-520130-29-00 Fase 2 Atrofia muscolare spinale in soggetti con meno di 2 anni Authorised 52

FAQ

  • Che cosa studiano i trial su Apitegromab? Gli studi valutano se Apitegromab è sicuro e tollerato e se può migliorare la funzione motoria nelle persone con SMA. In alcuni trial si misurano anche parametri di farmacocinetica, cioè come il trattamento si comporta nell’organismo.
  • Chi può partecipare agli studi su Apitegromab? I trial includono persone con atrofia muscolare spinale. Uno studio è dedicato a soggetti con meno di 2 anni, mentre un altro riguarda pazienti con SMA di tipo 2 e 3 che hanno già completato studi precedenti.
  • In quali fasi sono questi studi? I trial disponibili sono in fase 2 e fase 3. La fase 2 valuta soprattutto come funziona il trattamento e alcuni risultati clinici, mentre la fase 3 si concentra su sicurezza ed efficacia a lungo termine.
  • Quali risultati vengono misurati nei trial? Tra gli esiti principali ci sono gli eventi avversi, cioè problemi di salute che compaiono durante lo studio, e i cambiamenti nella funzione motoria. In uno studio si misurano anche livelli di sostanze nel sangue e parametri del modello farmacocinetico.
  • Quanti partecipanti sono previsti negli studi? Uno studio di fase 3 prevede 236 partecipanti, mentre uno studio di fase 2 ne prevede 52. Questi numeri aiutano a capire la dimensione dei trial e quanto ampie sono le popolazioni studiate.

Sperimentazioni cliniche in corso su Apitegromab

  • Studio sull’efficacia di apitegromab in bambini sotto i 2 anni con atrofia muscolare spinale (SMA)

    In arruolamento

    1 1
    Farmaci in studio:
    Belgio Francia Italia Paesi Bassi Spagna

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Apitegromab in Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale di Tipo 2 e 3 che Hanno Completato Studi Precedenti

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    Belgio Francia Germania Italia Paesi Bassi Polonia +1

Glossario

  • Atrofia muscolare spinale (SMA): Una malattia genetica che causa debolezza dei muscoli e riduzione della loro dimensione.
  • Tipo 2 e Tipo 3 SMA: Forme di SMA studiate in uno dei trial. Il tipo indica una classificazione della malattia usata nei protocolli di ricerca.
  • Studio interventional: Uno studio in cui i partecipanti ricevono un trattamento o un intervento e i ricercatori osservano gli effetti.
  • Fase 2: Una fase di ricerca che valuta come funziona il trattamento e raccoglie dati iniziali su efficacia e sicurezza.
  • Fase 3: Una fase più avanzata che confronta e conferma sicurezza ed efficacia in un gruppo più ampio di persone.
  • Sicurezza a lungo termine: La valutazione di eventuali problemi o effetti indesiderati che possono comparire durante un periodo prolungato di trattamento.
  • Tollerabilità: Quanto bene le persone riescono a sopportare un trattamento senza problemi importanti.
  • Evento avverso: Qualsiasi problema di salute che compare durante uno studio clinico, anche se non è detto che sia causato dal trattamento.
  • Evento avverso serio: Un problema di salute importante che può richiedere cure urgenti o avere conseguenze gravi.
  • Farmacocinetica: Lo studio di come un trattamento viene assorbito, distribuito e misurato nell’organismo.
  • BSID-4 GMS: Una scala usata per misurare la funzione motoria nei bambini; nello studio si osserva il cambiamento del punteggio nel tempo.
  • Parametro basato su modello: Un valore calcolato con un modello matematico per descrivere il comportamento del trattamento nell’organismo.

Riferimenti

  1. https://studi-clinici.it/studio/studio-sulla-sicurezza-ed-efficacia-a-lungo-termine-di-apitegromab-in-pazienti-con-atrofia-muscolare-spinale-di-tipo-2-e-3-che-hanno-completato-studi-precedenti/
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2024-520130-29-00