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  • Data di inizio: 2024-12-02

    Studio clinico sull’efficacia e sicurezza di leriglitazone in uomini adulti con adrenoleucodistrofia cerebrale

    Reclutamento

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    La adrenoleucodistrofia cerebrale è una malattia rara che colpisce il cervello, causando danni progressivi. Questo studio clinico si concentra su uomini adulti affetti da questa condizione. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato leriglitazone. Il leriglitazone è somministrato come sospensione orale, il che significa che viene assunto per bocca in forma…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna Germania Francia
  • Data di inizio: 2024-04-15

    Studio sull’effetto del dimetilfumarato nei pazienti con adrenomieloneuropatia

    Reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulladrenomieloneuropatia, una malattia rara che colpisce il sistema nervoso e può causare problemi di movimento e debolezza muscolare. Il trattamento in esame è il dimetil fumarato, somministrato in compresse gastroresistenti. Questo farmaco è già utilizzato per altre condizioni e si vuole verificare se può migliorare i sintomi nei pazienti con…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna
  • Data di inizio: 2024-02-04

    Studio sui Sintomi delle Gambe nelle Donne con Adrenoleucodistrofia X-Linked: Pramipexolo per Migliorare il Sonno e la Deambulazione

    Reclutamento

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    Lo studio clinico si concentra su donne affette da X-linked adrenoleucodistrofia (X-ALD), una malattia genetica rara che può causare problemi neurologici, e da sindrome delle gambe senza riposo (RLS), una condizione che provoca un irresistibile bisogno di muovere le gambe, spesso disturbando il sonno. Il trattamento utilizzato nello studio è il Pramipexole Viatris 0,088 mg,…

    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi
  • Data di inizio: 2019-09-13

    Studio sugli Effetti di Leriglitazone nei Bambini Maschi con Adrenoleucodistrofia Cerebrale X-Linked (CALD) Prima del Trapianto di Cellule Staminali Umane

    Non in reclutamento

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    La Cerebral X-linked Adrenoleucodistrofia (CALD) è una malattia genetica rara che colpisce il cervello, principalmente nei bambini maschi. Questa condizione può portare a gravi problemi neurologici. Lo studio si concentra sull’uso di un farmaco chiamato leriglitazone (conosciuto anche come Min-102) per vedere se può rallentare la progressione della malattia prima di un trapianto di cellule…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Germania Francia Spagna
  • Data di inizio: 2023-09-19

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia della Terapia Genica SBT101 in Adulti con Adrenomieloneuropatia

    Non in reclutamento

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    Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Adrenomieloneuropatia (AMN), che è una forma di Adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X. Questa condizione colpisce principalmente il midollo spinale e può causare problemi di movimento e debolezza muscolare. Il trattamento in esame è una terapia genica chiamata SBT101, che utilizza un vettore virale per introdurre…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi
  • Data di inizio: 2020-03-11

    Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale trattati con elivaldogene autotemcel

    Non in reclutamento

    3 1 1

    La Adrenoleucodistrofia cerebrale è una malattia rara che colpisce il cervello, causando danni progressivi. Questo studio si concentra su persone che hanno ricevuto un trattamento chiamato Elivaldogene autotemcel, noto anche come Lenti-D. Questo trattamento è una forma di terapia cellulare che utilizza cellule staminali modificate per cercare di rallentare o fermare la progressione della malattia.…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia Germania Italia Paesi Bassi