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Treatment for

La sindrome di Wolfram è un raro disturbo genetico caratterizzato da una serie di sintomi tra cui diabete mellito, diabete insipido, atrofia del nervo ottico, perdita dell'udito e neurodegenerazione. È causata da mutazioni nei geni WFS1 e CISD2, che portano a una disfunzione del reticolo endoplasmatico. La gestione attuale si concentra sul sollievo dai sintomi, ma i trattamenti emergenti come la terapia genica, la medicina rigenerativa e il riutilizzo di farmaci offrono speranza. Gli studi clinici sono cruciali per lo sviluppo di nuove terapie, con farmaci promettenti come AMX0035 e tirzepatide in fase di studio. La diagnosi precoce è fondamentale per gestire le complicanze e migliorare i risultati, poiché la condizione riduce significativamente l'aspettativa di vita.

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Treatment

Effective Treatment Strategies

#1

Copper is a chemical element with symbol Cu (from Latin: cuprum) and atomic number 29. It is a soft, malleable, and ductile metal with very high thermal and electrical conductivity.

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Prognosis

Understanding Prognosis and Survival for patient

#2

Silver is the metallic element with the atomic number 47. Its symbol is Ag, from the Latin argentum, derived from the Greek ὰργὀς, and ultimately from a Proto-Indo-European language root reconstructed as *h2erǵ-, "grey" or "shining".

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Drugs

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#3

Gold is a chemical element with symbol Au and atomic number 79. In its purest form, it is a bright, slightly reddish yellow, dense, soft, malleable, and ductile metal. Chemically, gold is a transition metal and a group 11 element.

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Trial search

Matched clinical trials for You

#4

Roentgenium is a chemical element with symbol Rg and atomic number 111. It is an extremely radioactive synthetic element (an element that can be created in a laboratory but is not found in nature).

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