Indice
- Panoramica dello studio
- Popolazione studiata
- Trattamento valutato
- Fasi del trial e obiettivi
- Endpoint misurati
- Stato del trial e dimensione dello studio
Panoramica dello studio
Il trial con ID 2024-518363-36-00 ha valutato la sicurezza e l’efficacia di Mebendazole in combinazione con Ara-C a basso dosaggio in pazienti anziani con leucemia mieloide acuta recidivata o refrattaria.[1]
Si tratta di uno studio interventistico, cioè i partecipanti ricevono un trattamento previsto dal protocollo di ricerca, non solo osservazione.[1]
Popolazione studiata
Lo studio era rivolto a pazienti anziani di età pari o superiore a 70 anni con leucemia mieloide acuta recidivata o refrattaria.[1]
In parole semplici, questo significa persone con una forma aggressiva di tumore del sangue che è tornata dopo una risposta precedente oppure non ha risposto bene ai trattamenti già fatti.[1]
Trattamento valutato
Il trattamento studiato combinava Mebendazole con cytarabine, indicata anche come Ara-C, a dose bassa.[1]
Nelle informazioni del trial compaiono due formulazioni orali di Mebendazole, VERMOX forte da 500 mg e VERMOX da 100 mg, insieme a cytarabine somministrata per via sottocutanea.[1]
Fasi del trial e obiettivi
Il trial è indicato come Phase 2, ma include anche una parte di fase I per definire la dose più adatta.[1]
Nella fase I, l’obiettivo era trovare la dose massima tollerata, cioè la dose più alta che i pazienti possono ricevere senza tossicità troppo gravi, e stabilire un regime di fase II utile dal punto di vista biologico.[1]
Nella fase II, l’obiettivo era capire se la combinazione può portare a una risposta clinica misurabile nei pazienti trattati.[1]
Endpoint misurati
Un endpoint è il risultato principale che i ricercatori vogliono misurare per capire se lo studio ha successo.[1]
Nella fase I, gli endpoint includevano la frequenza e la gravità degli eventi avversi, valutati con il sistema CTCAE v5.0, per determinare la dose massima tollerata.[1]
Sempre nella fase I, i ricercatori cercavano anche un regime di fase II biologicamente rilevante, cioè una combinazione di dose e trattamento che avesse senso per proseguire lo studio.[1]
Nella fase II, l’endpoint principale era il tasso combinato di remissione completa (CR) e di remissione completa morfologica con recupero incompleto delle cellule del sangue (CRi) entro tre mesi.[1]
Per i pazienti, questo significa che lo studio cercava di vedere quanti partecipanti raggiungevano una forte risposta alla terapia in un periodo relativamente breve.[1]
Stato del trial e dimensione dello studio
Lo studio risulta completato, quindi le attività previste per l’arruolamento e la raccolta dei dati sono terminate.[1]
Il numero totale di partecipanti previsto o arruolato era di 50 persone.[1]
