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  • Data di inizio: 2014-10-29

    Studio sulla sicurezza a lungo termine della terapia genica con etuvetidigene autotemcel per pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich

    Reclutamento

    2 1 1

    Il Wiskott-Aldrich Syndrome รจ una malattia genetica rara che colpisce il sistema immunitario e le piastrine nel sangue, causando problemi come infezioni frequenti, sanguinamenti eczemi e autoimmunitร . Questo studio si concentra sul monitoraggio a lungo termine della sicurezza di una terapia genica per questa sindrome. La terapia utilizza cellule staminali ematopoietiche, chiamate CD34+, che vengono…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia
  • Data di inizio: 2025-06-25

    Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich trattati con etuvetidigene autotemcel

    Reclutamento

    3 1 1

    Lo studio clinico riguarda la Sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara malattia genetica che colpisce il sistema immunitario e le piastrine nel sangue. Il trattamento utilizzato in questo studio รจ una terapia genica chiamata Telethon003, nota anche come OTL-103. Questa terapia coinvolge l’uso di cellule staminali ematopoietiche autologhe, cioรจ cellule prelevate dal paziente stesso, che…

    Farmaci studiati:
    Italia