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  • Data di inizio: 2024-09-03

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza a Lungo Termine di GTX-102 nei Pazienti con Sindrome di Angelman

    Reclutamento

    3 1 1

    La ricerca si concentra sulla Sindrome di Angelman, una condizione genetica che causa ritardi nello sviluppo, problemi di equilibrio e coordinazione, e difficoltร  di comunicazione. Lo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato GTX-102, una soluzione per iniezione, per valutare la sua sicurezza a lungo termine nei pazienti affetti da questa sindrome. Il farmaco รจ…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia Spagna Germania
  • Data di inizio: 2025-04-14

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza di GTX-102 nei Bambini con Sindrome di Angelman

    Reclutamento

    3 1 1

    Questo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Angelman, una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso e causa ritardi nello sviluppo, problemi di equilibrio, difficoltร  di comunicazione e altri sintomi neurologici. Il trattamento in esame รจ il GTX-102, una soluzione per iniezione sviluppata per migliorare le funzioni cognitive nei bambini affetti da questa…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Spagna Germania Polonia
  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio sulla Sicurezza e Tollerabilitร  di ION582 nei Pazienti con Sindrome di Angelman

    Non ancora in reclutamento

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    La sindrome di Angelman รจ una malattia genetica rara che puรฒ causare ritardi nello sviluppo, problemi di equilibrio e coordinazione, e difficoltร  nel parlare. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato ION582, un tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso, che viene somministrato tramite iniezione nella colonna vertebrale, un metodo chiamato uso intratecale. L’obiettivo…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia Italia
  • Data di inizio: 2020-08-25

    Studio sulla Sicurezza e Tollerabilitร  di Rugonersen nei Pazienti con Sindrome di Angelman

    Non in reclutamento

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    Lo studio riguarda la Sindrome di Angelman, una condizione genetica che puรฒ causare ritardi nello sviluppo, problemi di equilibrio e coordinazione, e difficoltร  nel linguaggio. La ricerca si concentra su un trattamento chiamato Rugonersen, somministrato come soluzione per iniezione. Questo farmaco รจ studiato per capire se รจ sicuro e ben tollerato dalle persone con questa…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Italia Spagna