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  • Data di inizio: 2018-05-14

    Studio di terapia genica con OTL-203 per bambini con Mucopolisaccaridosi di tipo I Hurler

    Non in reclutamento

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    La ricerca si concentra sulla Mucopolisaccaridosi di tipo I, variante Hurler, una malattia genetica rara che colpisce i bambini. Questa condizione è causata dalla mancanza di un enzima specifico, lalfa-L-iduronidasi, che porta all’accumulo di sostanze nocive nel corpo. Il trattamento in studio utilizza una terapia genica innovativa con cellule staminali ematopoietiche autologhe, cioè cellule prelevate…

    Italia
  • Data di inizio: 2018-03-20

    Studio sulla sicurezza ed efficacia iniziale di AAV9-CAG-coh-SGSH nei bambini con sindrome di Sanfilippo A

    Non in reclutamento

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    La sindrome di Sanfilippo A, conosciuta anche come Mucopolisaccaridosi tipo IIIA (MPSIIIA), è una malattia genetica rara che colpisce i bambini. Questa condizione è causata dalla mancanza di un enzima chiamato sulfamidasi, che porta all’accumulo di sostanze nocive nel corpo, causando problemi di sviluppo e altre complicazioni. Lo studio in questione si concentra su un…

    Spagna