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  • Data di inizio: 2017-04-18

    Studio sull’efficacia di Rebisufligene Etisparvovec per pazienti con Mucopolisaccaridosi tipo IIIA

    Reclutamento

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    La Mucopolisaccaridosi tipo IIIA รจ una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo, causando l’accumulo di sostanze nocive nel corpo. Questo studio clinico si concentra su un trattamento sperimentale chiamato UX111 (noto anche come ABO-102), che รจ una terapia genica progettata per aiutare a correggere il difetto metabolico alla base della malattia. Il trattamento utilizza…

    Malattie studiate:
    Spagna
  • Data di inizio: 2020-11-23

    Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con Mucopolisaccaridosi tipo IIIA trattati con rebisufligene etisparvovec

    Reclutamento

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    La Mucopolisaccaridosi tipo IIIA รจ una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo, causando un accumulo di sostanze nel corpo che puรฒ portare a problemi di sviluppo e altre complicazioni. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato ABO-102, noto anche come rebisufligene etisparvovec. Si tratta di una terapia genica che mira a correggere il…

    Malattie studiate:
    Spagna
  • Data di inizio: 2023-09-26

    Studio su JR-441 per pazienti con mucopolisaccaridosi tipo IIIA

    Reclutamento

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    Lo studio clinico si concentra sulla Mucopolisaccaridosi tipo IIIA (MPS IIIA), una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo dei carboidrati complessi, portando a un accumulo di sostanze nel corpo che puรฒ causare problemi neurologici e fisici. Il trattamento in esame รจ un farmaco sperimentale chiamato JR-441, somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco contiene una…

    Malattie studiate:
    Germania