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  • Data di inizio: 2023-06-06

    Studio sulla Sicurezza della Terapia Genica con Cellule Staminali CD34+ per la Carenza di Piruvato Chinasi in Adulti e Bambini

    Reclutamento

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    La carenza di piruvato chinasi è una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, causando anemia. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Merilen, che utilizza una terapia genica. Il trattamento prevede l’infusione di cellule staminali ematopoietiche CD34+ del paziente stesso, modificate con un vettore lentivirale per includere una versione ottimizzata del gene…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna
  • Data di inizio: 2022-05-24

    Studio sull’efficacia e sicurezza di Mitapivat in bambini con carenza di piruvato chinasi non sottoposti a trasfusioni regolari

    Non in reclutamento

    3 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Carenza di Piruvato Chinasi, una condizione genetica rara che può causare anemia. Questa malattia si verifica quando il corpo non produce abbastanza di un enzima chiamato piruvato chinasi, necessario per il corretto funzionamento dei globuli rossi. I bambini con questa condizione possono avere bassi livelli di emoglobina, una proteina…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia Italia Germania Spagna Paesi Bassi
  • Data di inizio: 2019-11-04

    Terapia genica per la carenza di piruvato chinasi: studio sulla sicurezza delle cellule staminali CD34+ autologhe in adulti e bambini con carenza di piruvato chinasi

    Non in reclutamento

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    La deficienza di piruvato chinasi è una malattia ereditaria che colpisce un enzima importante per la sopravvivenza dei globuli rossi. Questo studio clinico si concentra su un trattamento innovativo per questa condizione, utilizzando una terapia genica. Il trattamento prevede l’infusione di cellule staminali ematopoietiche autologhe, cioè cellule del paziente stesso, modificate con un vettore lentivirale…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna
  • Data di inizio: 2022-05-27

    Studio sull’efficacia e sicurezza di Mitapivat nei bambini con carenza di piruvato chinasi sottoposti a trasfusioni regolari

    Non in reclutamento

    3 1

    La ricerca si concentra sulla deficienza di piruvato chinasi, una condizione genetica rara che può causare anemia e richiedere trasfusioni di sangue regolari. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Mitapivat nei bambini affetti da questa condizione. Mitapivat è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compresse o…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna Danimarca Paesi Bassi Repubblica Ceca