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  • Data di inizio: 2023-12-01

    Studio sull’uso di mRNA-3705 per la sicurezza a lungo termine nei pazienti con acidemia metilmalonica isolata (MMA)

    Reclutamento

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    Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata acidemia metilmalonica isolata (MMA), che รจ causata da una carenza dell’enzima metilmalonil-coenzima A mutasi (MUT). Questa condizione puรฒ portare a problemi metabolici gravi. Il trattamento in esame รจ un farmaco sperimentale chiamato mRNA-3705, che รจ una terapia genica avanzata. Questo farmaco utilizza una tecnologia che…

    Malattie studiate:
    Paesi Bassi Francia Spagna
  • Data di inizio: 2023-02-03

    Studio clinico su mRNA-3705 per pazienti con acidemia metilmalonica isolata dovuta a carenza di metilmalonil-CoA mutasi

    Reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Acidemia Metilmalonica Isolata, causata da una carenza dell’enzima Metilmalonil-CoA Mutasi. Questa condizione puรฒ portare a problemi metabolici gravi. Il trattamento in esame รจ un farmaco sperimentale chiamato mRNA-3705, che viene somministrato tramite iniezione endovenosa. Questo farmaco contiene un tipo modificato di mRNA, una molecola che…

    Malattie studiate:
    Francia Paesi Bassi Spagna