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  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio sull’Efficacia di Ultevursen per la Retinite Pigmentosa nei Pazienti con Mutazioni nell’Esone 13 del Gene USH2A

    Non ancora in reclutamento

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    Lo studio clinico si concentra su una malattia genetica chiamata Retinite Pigmentosa, che colpisce la vista e puรฒ portare alla perdita della visione. Questa condizione รจ causata da mutazioni nel gene USH2A, in particolare nell’esone 13. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Ultevursen, noto anche con il codice QR-421a. Questo farmaco รจ una…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Germania Francia Italia
  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio di follow-up a lungo termine sulla terapia genica retinica per pazienti con coroideremia e retinite pigmentosa legata all’X trattati con AAV2-REP1 e AAV8-RPGR

    Non ancora in reclutamento

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    Lo studio clinico si concentra su due malattie oculari rare: la coroideremia e la retinite pigmentosa legata al cromosoma X. La coroideremia รจ una malattia genetica che causa la perdita progressiva della vista, mentre la retinite pigmentosa legata al cromosoma X รจ una forma ereditaria di degenerazione retinica che porta alla cecitร . Il trattamento in…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia Germania