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  • Data di inizio: 2018-08-21

    Studio sulla terapia genica AT132 per la Miopatia Miotubulare X-Linked (XLMTM) in pazienti affetti

    Non in reclutamento

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    La ricerca clinica riguarda una malattia rara chiamata Miopatia Miotubulare X-linked (XLMTM). Questa condizione genetica colpisce principalmente i muscoli, causando debolezza muscolare e problemi respiratori. Il trattamento in studio รจ una terapia genica chiamata AT132, che utilizza un vettore virale per trasportare il gene umano MTM1 nelle cellule del paziente. Questo trattamento viene somministrato come…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Germania Francia