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  • Data di inizio: 2017-04-18

    Studio sull’efficacia di Rebisufligene Etisparvovec per pazienti con Mucopolisaccaridosi tipo IIIA

    Reclutamento

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    La Mucopolisaccaridosi tipo IIIA รจ una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo, causando l’accumulo di sostanze nocive nel corpo. Questo studio clinico si concentra su un trattamento sperimentale chiamato UX111 (noto anche come ABO-102), che รจ una terapia genica progettata per aiutare a correggere il difetto metabolico alla base della malattia. Il trattamento utilizza…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna
  • Data di inizio: 2020-11-23

    Studio di follow-up a lungo termine con rebisufligene etisparvovec (ABO-102) in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIA che hanno partecipato a precedenti studi di terapia genica

    Reclutamento

    3 1 1

    Questo studio clinico si concentra sulla Mucopolisaccaridosi di tipo IIIA, una rara malattia genetica che colpisce il metabolismo. La ricerca valuterร  gli effetti a lungo termine di un trattamento di terapia genica chiamato ABO-102 (noto anche come rebisufligene etisparvovec), che viene somministrato attraverso un’iniezione nella vena. Il farmaco sperimentale รจ progettato per aiutare il corpo…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna
  • Data di inizio: 2023-09-26

    Studio su JR-441 per pazienti con mucopolisaccaridosi tipo IIIA

    Reclutamento

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    Lo studio clinico si concentra sulla Mucopolisaccaridosi tipo IIIA (MPS IIIA), una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo dei carboidrati complessi, portando a un accumulo di sostanze nel corpo che puรฒ causare problemi neurologici e fisici. Il trattamento in esame รจ un farmaco sperimentale chiamato JR-441, somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco contiene una…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Germania