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  • Data di inizio: 2022-12-19

    Studio sulla sicurezza e farmacocinetica di migalastat in pazienti con malattia di Fabry e grave insufficienza renale o malattia renale allo stadio terminale in emodialisi

    Reclutamento

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    La ricerca si concentra sulla malattia di Fabry, una condizione genetica rara che puรฒ causare problemi ai reni, al cuore e al sistema nervoso. In particolare, lo studio si rivolge a persone con varianti GLA che possono essere trattate e che hanno un grave danno renale o sono in fase terminale di malattia renale e…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna Francia Portogallo
  • Data di inizio: 2024-10-08

    Studio sulla Sicurezza ed Effetti di Pegunigalsidase Alfa nei Bambini e Adolescenti con Malattia di Fabry

    Reclutamento

    2 1 1

    La malattia di Fabry รจ una condizione genetica rara che puรฒ causare dolore, problemi renali e cardiaci, e altri sintomi. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti affetti da questa malattia. L’obiettivo รจ valutare la sicurezza e gli effetti di un farmaco chiamato PRX-102 (nome scientifico: pegunigalsidase alfa). Questo farmaco รจ somministrato tramite…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia Spagna Norvegia Austria
  • Data di inizio: 2022-06-28

    Studio sulla Sicurezza e Tollerabilitร  di Isaralgagene Civaparvovec in Pazienti con Malattia di Fabry

    Non in reclutamento

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    La malattia di Fabry รจ una condizione genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza alcune sostanze. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato ST-920, una terapia genica che utilizza un virus modificato per trasportare il gene umano per l’enzima alfa-galattosidasi A. Questo enzima รจ importante per aiutare…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Italia Germania
  • Data di inizio: 2019-03-13

    Studio sulla sicurezza a lungo termine di lucerastat in adulti con malattia di Fabry

    Non in reclutamento

    3 1 1

    La ricerca riguarda la malattia di Fabry, una condizione genetica rara che puรฒ causare problemi a vari organi del corpo, come i reni e il cuore. La malattia รจ causata da un accumulo di sostanze grasse nelle cellule, che puรฒ portare a sintomi come dolore, problemi di pelle e complicazioni piรน gravi. Il trattamento in…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Austria Francia Germania Norvegia Polonia Belgio +1
  • Data di inizio: 2019-01-31

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Pegunigalsidase Alfa in Pazienti con Malattia di Fabry

    Non in reclutamento

    3 1 1

    La malattia di Fabry รจ una condizione genetica rara causata dalla mancanza di un enzima chiamato ฮฑ-galattosidasi A. Questa mancanza porta all’accumulo di sostanze nel corpo che possono causare problemi a vari organi, come i reni e il cuore. Il trattamento in studio รจ un farmaco chiamato pegunigalsidase alfa (codice: PRX-102), somministrato tramite infusione endovenosa…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Repubblica Ceca Italia Norvegia Belgio Danimarca
  • Data di inizio: 2025-04-03

    Studio sul Follow-up a Lungo Termine per i Pazienti con Malattia di Fabry Trattati con Isaralgagene Civaparvovec (ST-920)

    Non in reclutamento

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    Lo studio clinico riguarda la Malattia di Fabry, una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo gestisce alcune sostanze. La terapia in esame รจ chiamata ST-920, un trattamento di terapia genica che utilizza un virus modificato per trasportare il gene necessario per produrre un enzima mancante nei pazienti con questa malattia.…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Germania