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Biliary atresia

Approcci terapeutici efficaci per l’Atresia biliare

L’atresia biliare è una condizione pericolosa per la vita nei neonati che richiede un intervento medico tempestivo per prevenire gravi danni al fegato. L’intervento di Kasai, una tecnica chirurgica progettata per ripristinare il flusso biliare, svolge un ruolo cruciale nella gestione di questa condizione. Comprendere le complessità di questa procedura, i suoi tassi di successo e l’assistenza a lungo termine necessaria per i neonati colpiti è essenziale per i genitori e gli operatori sanitari. Questo articolo approfondisce i dettagli della procedura di Kasai, l’assistenza post-operatoria, il supporto nutrizionale e la potenziale necessità di un trapianto di fegato, fornendo una panoramica completa del percorso affrontato dai pazienti con atresia biliare.

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    L’intervento di Kasai: Un intervento chirurgico vitale

    L’atresia biliare è una grave condizione che colpisce i neonati, in cui i dotti biliari sono ostruiti o assenti, portando a danni epatici. Il trattamento principale per questa condizione è l’intervento di Kasai, noto anche come epatoportoenterostomia. Questo metodo chirurgico prevede la rimozione dei dotti biliari ostruiti e l’utilizzo di un segmento dell’intestino tenue del neonato per creare una nuova via di deflusso della bile dal fegato all’intestino[1][2]. Questo intervento è cruciale poiché aiuta a eliminare l’ostruzione, permettendo il normale flusso della bile, essenziale per la crescita e lo sviluppo del neonato[2].

    Tassi di successo e tempistica dell’intervento di Kasai

    Il successo dell’intervento di Kasai dipende in gran parte dalla tempistica dell’operazione. È più efficace quando viene eseguito entro i primi tre mesi di vita, con i migliori risultati osservati quando viene effettuato entro il primo mese[2][6]. Se ha successo, l’intervento può ripristinare il flusso biliare nel 60-85% dei pazienti, riducendo l’ittero e consentendo una crescita normale[1][6]. Tuttavia, è importante notare che l’intervento di Kasai non è una cura definitiva per l’atresia biliare, e molti bambini alla fine avranno bisogno di un trapianto di fegato[3].

    Cure post-operatorie e gestione a lungo termine

    Dopo l’intervento di Kasai, i neonati di solito rimangono in ospedale per sette-dieci giorni per il recupero[1]. La cura a lungo termine prevede il monitoraggio delle infezioni, che sono comuni nei dotti biliari dopo l’intervento. Queste infezioni vengono trattate con antibiotici per via endovenosa, seguiti da antibiotici orali[1]. Inoltre, possono essere prescritti farmaci come l’acido ursodesossicolico per gestire sintomi come l’ittero e il prurito[1].

    Supporto nutrizionale e diete speciali

    I neonati con atresia biliare spesso necessitano di un supporto nutrizionale speciale per garantire una crescita adeguata. Poiché la bile è fondamentale per la digestione, le alterazioni del flusso biliare possono portare a problemi di assorbimento dei nutrienti. Gli operatori sanitari possono raccomandare formule speciali o integratori per soddisfare le esigenze alimentari del neonato[2][6]. Questi aggiustamenti dietetici sono essenziali per sostenere la crescita e la salute generale del bambino.

    Trapianto di fegato: Un passo necessario per molti

    Nonostante il successo iniziale dell’intervento di Kasai, molti bambini con atresia biliare alla fine avranno bisogno di un trapianto di fegato. Questo è dovuto alla natura progressiva della malattia, che può portare a cicatrici e danni epatici nel tempo[3][5]. Un trapianto di fegato prevede la sostituzione del fegato danneggiato con uno sano da un donatore. Dopo il trapianto, i bambini avranno bisogno di cure e farmaci per tutta la vita per prevenire il rigetto dell’organo[5]. La buona notizia è che con i progressi nelle cure mediche, più dell’80-90% dei neonati con atresia biliare sopravvive fino all’età adulta[4][7].

    Farmaci utilizzati nel trattamento

    • Acido Ursodesossicolico (Ursodeoxycholic Acid): Aiuta a migliorare il flusso biliare e ridurre il danno epatico diminuendo la tossicità degli acidi biliari.
    • Odevixibat: Attualmente in fase di sperimentazione, mira a ridurre i livelli di acidi biliari e migliorare la funzione epatica nei pazienti con atresia biliare.
    • Acido Obeticolico (Obeticholic Acid): In fase di sperimentazione per il suo potenziale nel migliorare la funzione epatica e ritardare la necessità di trapianto di fegato.

    Farmaci correlati nel nostro database

    Vivere con l’Atresia biliare: Prognosi e Gestione della vita

    Attenzione a queste patologie

    • Fibrosi Cistica: La fibrosi cistica può causare anche malattie del fegato a causa dell’ispessimento della bile, simile ai problemi dei dotti biliari osservati nell’atresia biliare.
    • Epatite Neonatale: Questa condizione può presentarsi in modo simile all’atresia biliare con ittero e disfunzione epatica nei neonati.
    • Sindrome di Alagille: Un disturbo genetico che colpisce il fegato, il cuore e altri sistemi, talvolta confuso con l’atresia biliare a causa di sintomi epatici simili.

    Prospettive a lungo termine per i pazienti con Atresia biliare

    Le prospettive a lungo termine per i pazienti con diagnosi di atresia biliare sono generalmente positive, con molti individui che vivono fino all’età adulta. Questo è possibile sia con il loro fegato nativo che con un fegato trapiantato. I progressi nelle procedure chirurgiche e nel trapianto di fegato hanno migliorato significativamente i tassi di sopravvivenza di questi pazienti. Rapporti provenienti da vari paesi, tra cui Stati Uniti, Giappone ed Europa, indicano che la sopravvivenza complessiva con il fegato nativo varia dal 30-55% a cinque anni di età e dal 30-40% a dieci anni di età[5]. Tuttavia, circa l’80% dei pazienti necessiterà di un trapianto di fegato entro i 20 anni di età[5].

    Qualità della vita con l’Atresia biliare

    Nonostante le sfide, i giovani adulti che vivono con l’atresia biliare, sia con un fegato nativo che trapiantato, godono spesso di una normale qualità di vita. La vita dopo un trapianto di fegato è tipicamente molto buona, permettendo agli individui di condurre vite appaganti[5]. La malattia colpisce principalmente i neonati e, senza un trattamento efficace, la sopravvivenza oltre i due anni è rara[8]. Tuttavia, con cure specialistiche, l’80-90% dei bambini con atresia biliare sopravvive fino all’età adulta[4][7].

    Importanza della diagnosi precoce e del trattamento

    La diagnosi precoce e il trattamento sono cruciali per migliorare la prognosi dell’atresia biliare. Quanto prima viene diagnosticata e trattata la condizione, tanto migliori sono le possibilità di evitare un trapianto di fegato in seguito[7]. Senza un intervento chirurgico riuscito, un trapianto di fegato diventa necessario per la sopravvivenza[10]. La procedura di Kasai, sebbene non sia una cura, può rallentare la progressione del danno epatico, permettendo ai bambini di crescere e mantenere una buona salute per diversi anni[1].

    Assistenza e gestione a lungo termine

    L’assistenza a lungo termine è essenziale per le persone con atresia biliare, anche dopo interventi chirurgici riusciti. È necessaria un’accurata assistenza postoperatoria per tutta la vita per monitorare e gestire il potenziale deterioramento epatico[9]. I fattori che influenzano i risultati a lungo termine includono il successo dell’intervento chirurgico iniziale, i tempi dell’intervento e le cure mediche continue[10].

    Tassi di sopravvivenza e prospettive future

    I tassi di sopravvivenza per i pazienti con atresia biliare sono migliorati significativamente nel corso degli anni. I tassi di sopravvivenza a 5, 10 e 20 anni con fegato nativo sono rispettivamente del 63%, 54% e 44%[9]. Con i continui progressi nelle cure mediche e nei protocolli di trattamento, si prevede che queste statistiche miglioreranno ulteriormente, offrendo speranza per risultati migliori e una migliore qualità della vita per le persone colpite da questa condizione[1].

    Sperimentazioni cliniche nell’Atresia biliare: una panoramica completa

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    Roentgenium is a chemical element with symbol Rg and atomic number 111. It is an extremely radioactive synthetic element (an element that can be created in a laboratory but is not found in nature).

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    Studi di Fase III

    Gli studi clinici di Fase III sono cruciali per confermare l’efficacia terapeutica e la sicurezza dei nuovi trattamenti. Uno di questi studi è la sperimentazione in doppio cieco, randomizzata, controllata con placebo che valuta l’efficacia e la sicurezza di Odevixibat (A4250) nei bambini con Atresia biliare che sono stati sottoposti a Epato-porto-enterostomia secondo Kasai. Questa sperimentazione, nota come studio BOLD, viene condotta in diversi paesi europei, tra cui Ungheria, Belgio, Francia, Spagna, Polonia, Germania, Italia e Paesi Bassi[11]. L’endpoint primario è il tempo dalla randomizzazione alla prima occorrenza di trapianto di fegato o morte durante il periodo di trattamento di 104 settimane. Gli endpoint secondari includono la proporzione di pazienti vivi senza trapianto di fegato dopo 104 settimane, il tempo di insorgenza del primo evento sentinella e le variazioni dei livelli di bilirubina totale e acidi biliari serici[11].

    Un altro studio di Fase III è lo studio di estensione in aperto, BOLD-EXT, che valuta l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di Odevixibat nei bambini con Atresia biliare. Questo studio si estende anche a più paesi, tra cui Spagna, Italia, Germania, Polonia, Ungheria, Francia, Paesi Bassi e Belgio[13]. Gli endpoint si concentrano sui cambiamenti nel punteggio del rapporto aspartato aminotransferasi/piastrine (APRI), punteggio fibrosi-4 (Fib-4), acidi biliari serici, parametri di crescita e punteggio della malattia epatica pediatrica terminale (PELD) su un periodo di 104 settimane[13].

    Studi integrati Fase II/III

    Lo studio integrato di Fase II/III valuta l’efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell’Acido Obeticolico (OCA) rispetto al placebo in soggetti pediatrici con Atresia biliare post-epatoportoenterostomia. Questa sperimentazione viene condotta in Belgio, Germania, Paesi Bassi, Francia, Italia, Spagna e Polonia[12]. L’endpoint primario è il tempo alla prima occorrenza di eventi clinici come morte, trapianto di fegato o cambiamenti significativi nei punteggi PELD/MELD. Gli endpoint secondari includono la valutazione dei biomarcatori della funzione epatobiliare, l’attivazione FXR e la rigidità epatica non invasiva, nonché misure di sicurezza e tollerabilità[12].

    Fatti

    • L’atresia biliare è la causa più comune di trapianto di fegato nei bambini.
    • L’intervento di Kasai è stato sviluppato per la prima volta dal Dr. Morio Kasai nel 1959.
    • Nonostante l’intervento di Kasai, circa l’80% dei bambini con atresia biliare avrà bisogno di un trapianto di fegato entro i 20 anni.

    Sommario

    La gestione dell’atresia biliare prevede un approccio sfaccettato, iniziando con la procedura di Kasai, che è vitale per ripristinare il flusso biliare e prevenire ulteriori danni al fegato. Il tempismo di questo intervento chirurgico è cruciale, con i migliori risultati osservati quando eseguito entro il primo mese di vita. L’assistenza postoperatoria è essenziale, concentrandosi sulla prevenzione delle infezioni e garantendo un’adeguata nutrizione per supportare la crescita. Nonostante il successo chirurgico iniziale, la natura progressiva dell’atresia biliare spesso richiede un trapianto di fegato in età successiva. I progressi nelle tecniche chirurgiche e nel trapianto di fegato hanno migliorato significativamente i tassi di sopravvivenza, permettendo a molti pazienti di vivere fino all’età adulta con una buona qualità di vita. Gli studi clinici in corso, come quelli che valutano Odevixibat e Acido Obeticolico, stanno esplorando nuove vie di trattamento per migliorare ulteriormente i risultati per questi pazienti. La diagnosi precoce e l’intervento tempestivo rimangono fondamentali per migliorare la prognosi e la qualità della vita delle persone con atresia biliare.

    FAQ

    1. Cos’è l’atresia biliare?
      L’atresia biliare è una condizione nei neonati in cui i dotti biliari sono bloccati o assenti, causando danni al fegato. Richiede un intervento chirurgico per ripristinare il flusso biliare.
    2. Come aiuta la procedura di Kasai?
      La procedura di Kasai crea una nuova via per consentire alla bile di fluire dal fegato all’intestino, aiutando a liberare il blocco e sostenere la crescita e lo sviluppo del neonato.
    3. Il mio bambino avrà bisogno di un trapianto di fegato dopo la procedura di Kasai?
      Sebbene la procedura di Kasai possa avere successo nel ripristinare il flusso biliare, molti bambini con atresia biliare avranno alla fine bisogno di un trapianto di fegato a causa della natura progressiva della malattia.
    4. Qual è il processo di recupero dopo la procedura di Kasai?
      Dopo la procedura di Kasai, i neonati in genere rimangono in ospedale per 7-10 giorni. L’assistenza a lungo termine include il monitoraggio delle infezioni e la gestione dei sintomi con farmaci.
    5. Ci sono nuovi trattamenti in fase di sviluppo per l’atresia biliare?
      Sì, sono in corso studi clinici per nuovi trattamenti come Odevixibat e Acido Obeticolico, che mirano a migliorare la funzione epatica e ritardare la necessità di un trapianto di fegato.

    Fonti

    1. https://www.cincinnatichildrens.org/health/b/biliary-atresia
    2. https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/21076-biliary-atresia
    3. https://www.niddk.nih.gov/health-information/liver-disease/biliary-atresia/treatment
    4. https://www.niddk.nih.gov/health-information/liver-disease/biliary-atresia
    5. https://www.chop.edu/conditions-diseases/biliary-atresia
    6. https://www.chp.edu/our-services/transplant/liver/education/liver-disease-states/biliary-atresia
    7. https://utswmed.org/medblog/biliary-atresia-liver-pediatrics/
    8. https://liverfoundation.org/liver-diseases/pediatric-liver-information-center/pediatric-liver-disease/biliary-atresia/
    9. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/19330933/
    10. https://www.stanfordchildrens.org/en/topic/default?id=biliary-atresia-in-children-90-P01982
    11. Trial id 2024-512086-14-00
    12. Trial id 2023-503926-37-00
    13. Trial id 2022-501090-39-00
    Gestione dell’Atresia Biliare
    Intervento Chirurgico Procedura di Kasai (Epatoportoenterostomia)
    Tempistica: Preferibilmente entro il primo mese di vita
    Tasso di successo: 60-85% di ripristino del flusso biliare
    Assistenza Post-Operatoria Degenza ospedaliera: 7-10 giorni
    Gestione delle infezioni: Antibiotici endovenosi e orali
    Supporto Nutrizionale Formule Speciali e Integratori
    Essenziale per la Crescita e la Salute
    Gestione a Lungo Termine Monitoraggio del Deterioramento Epatico
    Possibile Necessità di Trapianto di Fegato
    Prospettive Future: Migliori tassi di sopravvivenza con ricerca continua e studi clinici
    Studi Clinici
    Studi di Fase III Odevixibat (A4250) Valutazione dell’efficacia e sicurezza nei pazienti post-Kasai
    Acido Obeticolico (OCA) Valutazione dell’efficacia, sicurezza e miglioramento della funzionalità epatica
    Obiettivo: Migliorare le opzioni di trattamento e i risultati per i pazienti con atresia biliare

    Glossario

    • Atresia biliare: Una condizione nei neonati in cui i dotti biliari sono bloccati o assenti, portando a danni epatici a causa dell’accumulo di bile.
    • Procedura di Kasai: Un metodo chirurgico, noto anche come epatoportoenterostomia, utilizzato per trattare l’atresia biliare creando una nuova via per il flusso della bile dal fegato all’intestino.
    • Acido ursodesossicolico: Un farmaco utilizzato per gestire sintomi come l’ittero e il prurito migliorando il flusso biliare e riducendo il danno epatico.
    • Odevixibat (A4250): Un farmaco sperimentale in fase di studio per la sua efficacia e sicurezza nel trattamento dei bambini con atresia biliare dopo la procedura di Kasai.
    • Acido obeticolico (OCA): Un farmaco in fase di valutazione per i suoi potenziali benefici nella gestione dell’atresia biliare attraverso il miglioramento della funzione epatica e la riduzione dei livelli di acidi biliari.
    • Studi clinici di fase III: Studi in fase avanzata che confermano l’efficacia terapeutica e la sicurezza di nuovi trattamenti in una popolazione più ampia di pazienti.
    • Epatoportoenterostomia: Un altro termine per la procedura di Kasai, che prevede la creazione chirurgica di una nuova via di drenaggio biliare.
    • Trapianto di fegato: Una procedura chirurgica per sostituire un fegato danneggiato con uno sano da un donatore, spesso necessaria per i pazienti con atresia biliare.

    Studi clinici in corso con Biliary atresia