La malattia di Fabry è una condizione genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza alcune sostanze. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato ST-920, una terapia genica che utilizza un virus modificato per trasportare il gene umano per l’enzima alfa-galattosidasi A. Questo enzima è importante per aiutare a ridurre l’accumulo di sostanze che causano i sintomi della malattia di Fabry.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ST-920 nei pazienti con malattia di Fabry. I partecipanti riceveranno una singola dose del trattamento attraverso un’infusione endovenosa. Durante lo studio, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati esami del sangue e altri test per valutare la risposta al trattamento. Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà pazienti adulti con diagnosi di malattia di Fabry.

Il trattamento ST-920 è progettato per fornire una copia funzionante del gene che produce l’enzima alfa-galattosidasi A, con l’obiettivo di migliorare i sintomi e la qualità della vita dei pazienti. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di un anno per osservare eventuali cambiamenti nei livelli dell’enzima e in altri indicatori della malattia. Questo studio aiuterà a determinare se ST-920 è un’opzione sicura ed efficace per le persone affette da malattia di Fabry.