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  • Data di inizio: 2024-10-08

    Studio sulla Sicurezza ed Effetti di Pegunigalsidase Alfa nei Bambini e Adolescenti con Malattia di Fabry

    Reclutamento

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    La malattia di Fabry รจ una condizione genetica rara che puรฒ causare dolore, problemi renali e cardiaci, e altri sintomi. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti affetti da questa malattia. L’obiettivo รจ valutare la sicurezza e gli effetti di un farmaco chiamato PRX-102 (nome scientifico: pegunigalsidase alfa). Questo farmaco รจ somministrato tramite…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia Spagna Norvegia Austria
  • Data di inizio: 2019-03-13

    Studio sulla sicurezza a lungo termine di lucerastat in adulti con malattia di Fabry

    Non in reclutamento

    3 1 1

    La ricerca riguarda la malattia di Fabry, una condizione genetica rara che puรฒ causare problemi a vari organi del corpo, come i reni e il cuore. La malattia รจ causata da un accumulo di sostanze grasse nelle cellule, che puรฒ portare a sintomi come dolore, problemi di pelle e complicazioni piรน gravi. Il trattamento in…

    Farmaci studiati:
    Austria Francia Germania Norvegia Polonia Belgio +1