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  • Data di inizio: 2024-10-16

    Studio sulla Distrofia Muscolare dei Cingoli Tipo 2E/R4 con SRP-9003 per Pazienti Affetti da LGMD2E/R4

    Reclutamento

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    La distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2E/R4 è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e meno funzionali. Questa condizione è anche conosciuta come β-sarcoglicanopatia. Lo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato SRP-9003, che è una terapia genica progettata per migliorare l’espressione di una proteina chiamata β-sarcoglicano nei muscoli. La…

    Spagna Germania Belgio Italia
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sulla terapia genica ATA-200 per pazienti pediatrici con distrofia muscolare dei cingoli tipo R5

    Non ancora in reclutamento

    2 1 1 1

    La distrofia muscolare dei cingoli di tipo R5, conosciuta anche come LGMDR5, è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e meno funzionali. Questo studio clinico si concentra su un nuovo trattamento chiamato ATA-200, che è una terapia genica. ATA-200 utilizza un vettore virale, un tipo di virus modificato, per trasportare il gene…

    Francia Italia
  • Data di inizio: 2022-12-06

    Studio sull’effetto di EDG-5506 nei biomarcatori in adulti con distrofia muscolare di Becker, malattia di McArdle o distrofia muscolare dei cingoli

    Non in reclutamento

    2 1

    Lo studio clinico si concentra su tre malattie neuromuscolari: la Distrofia Muscolare di Becker, la Malattia di McArdle e la Distrofia Muscolare dei Cingoli. Queste condizioni colpiscono i muscoli, causando debolezza e difficoltà nei movimenti. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato EDG-5506, somministrato in forma di compresse. Lo scopo principale dello studio è…

    Farmaci studiati:
    Danimarca
  • Data di inizio: 2022-07-18

    Studio sulla terapia genica GNT0006 per pazienti con distrofia muscolare dei cingoli FKRP-correlata (LGMDR9)

    Non in reclutamento

    2 1 1

    La distrofia muscolare dei cingoli correlata a FKRP (LGMDR9) è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Questo studio clinico si concentra su un nuovo trattamento chiamato GNT0006, che è una terapia genica. GNT0006 utilizza un vettore virale, un tipo di virus modificato, per trasportare il gene FKRP nelle…

    Danimarca Francia
  • Data di inizio: 2024-02-12

    Studio sugli effetti del ribitolo nei pazienti con distrofia muscolare dei cingoli tipo 2I

    Non in reclutamento

    3 1

    La Distrofia Muscolare dei Cingoli tipo 2I (LGMD2I) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare, specialmente nei muscoli delle spalle e delle anche. Questo studio clinico si concentra su pazienti affetti da LGMD2I per valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento chiamato BBP-418 (ribitolo). Il ribitolo è una sostanza chimica somministrata sotto forma…

    Farmaci studiati:
    Danimarca Italia Paesi Bassi Norvegia Germania