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  • Data di inizio: 2024-05-24

    Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattati con delandistrogene moxeparvovec

    Reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato Delandistrogene moxeparvovec (noto anche come SRP-9001), che viene somministrato come soluzione per iniezione o infusione. Il trattamento mira a migliorare la funzione muscolare nei pazienti che hanno giร  ricevuto questa terapia in uno…

    Spagna Italia Belgio Germania
  • Data di inizio: 2017-10-19

    Studio sulla sicurezza a lungo termine di Givinostat nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne giร  trattati con Givinostat

    Reclutamento

    3 1 1

    La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su pazienti affetti da DMD che hanno giร  partecipato a precedenti studi con il farmaco Givinostat. Givinostat รจ un farmaco somministrato come sospensione orale, il che significa che viene assunto per bocca in forma liquida.…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Germania Paesi Bassi Spagna Francia Belgio Italia
  • Data di inizio: 2024-03-28

    Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, sia deambulanti che non deambulanti

    Non ancora in reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione, sia che possano camminare che non. L’obiettivo รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato Delandistrogene Moxeparvovec, noto anche come SRP-9001. Questo trattamento รจ una terapia genica, che mira…

    Germania Belgio Svezia Francia Italia Spagna
  • Data di inizio: 2023-10-26

    Studio sulla sicurezza ed espressione di delandistrogene moxeparvovec in bambini sotto i 4 anni con distrofia muscolare di Duchenne

    Non ancora in reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su bambini sotto i quattro anni affetti da questa condizione. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Delandistrogene moxeparvovec-rokl, noto anche con il codice SRP-9001. Questo farmaco รจ una soluzione per iniezione o infusione che…

    Italia Belgio Germania Francia Spagna
  • Data di inizio: 2025-03-24

    Studio sull’efficacia di Fordadistrogene Movaparvovec per la distrofia muscolare di Duchenne

    Non in reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di un trattamento chiamato Fordadistrogene Movaparvovec (noto anche come PF-06939926), che รจ una soluzione per infusione. Il trattamento mira a migliorare la funzione muscolare nei pazienti con DMD. Durante…

    Malattie studiate:
    Italia Germania Belgio Francia Spagna