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  • Data di inizio: 2018-04-09

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di GNT0003 per la Sindrome di Crigler-Najjar Grave nei Pazienti che Richiedono Fototerapia

    Reclutamento

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    La sindrome di Crigler-Najjar รจ una malattia rara e grave che colpisce il fegato, causando un accumulo di bilirubina nel sangue. Questo studio clinico si concentra su pazienti con una forma severa di questa sindrome che necessitano di fototerapia quotidiana. L’obiettivo รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento innovativo chiamato GNT0003, che รจ…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Francia Italia
  • Data di inizio: 2024-11-08

    Studio sull’efficacia e sicurezza di GNT0003 e imlifidase in adulti con sindrome di Crigler-Najjar grave che necessitano di fototerapia quotidiana e presentano anticorpi anti-AAV8 preesistenti

    Reclutamento

    2 1 1 1

    Questo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Crigler-Najjar, una malattia rara che causa livelli elevati di bilirubina nel sangue. Lo studio valuterร  l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento che combina due medicinali: GNT0003 (un vettore virale contenente il gene UGT1A1) e imlifidase. Il GNT0003 viene somministrato tramite una singola infusione endovenosa dopo…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia