Sarcoma di Ewing Recidivante

Il sarcoma di Ewing recidivante rappresenta una delle situazioni più complesse nella cura oncologica, verificandosi quando questo aggressivo tumore osseo o dei tessuti molli ritorna dopo una risposta iniziale alla terapia o non risponde affatto. Comprendere i pattern, la prognosi e gli approcci terapeutici per questa condizione è essenziale per i pazienti e le loro famiglie mentre affrontano decisioni terapeutiche complesse.

Indice dei contenuti

• Comprendere il Sarcoma di Ewing Recidivante
• Prognosi e Fattori di Sopravvivenza
• Approcci Terapeutici
• Strategie Terapeutiche Emergenti
• Studi Clinici e Ricerca
• Durata del Trattamento e Controllo Locale
• Importanza delle Cure Specializzate
• Epidemiologia
• Cause della Recidiva
• Fattori di Rischio per la Recidiva
• Sintomi della Recidiva
• Prevenzione della Recidiva
• Fisiopatologia della Recidiva
• Quando la Malattia si Ripresenta
• Approcci Terapeutici Standard
• Trattamenti Innovativi Studiati negli Studi Clinici
• Fattori che Influenzano le Decisioni Terapeutiche
• Comprendere le Prospettive: Prognosi della Malattia Recidivante
• Come Progredisce il Sarcoma di Ewing Recidivante Senza Trattamento
• Possibili Complicazioni e Sviluppi Imprevisti
• Impatto sulla Vita Quotidiana e sul Funzionamento
• Supportare i Membri della Famiglia nelle Decisioni sugli Studi Clinici
• Chi Necessita di Esami Diagnostici
• Metodi Diagnostici Classici
• Diagnostica per la Qualificazione agli Studi Clinici
• Studi Clinici Attualmente Disponibili

Comprendere il Sarcoma di Ewing Recidivante

Il sarcoma di Ewing recidivante si riferisce a un tumore che è ritornato dopo il trattamento o che non ha risposto alla terapia iniziale. Questa situazione rappresenta una sfida clinica significativa perché la malattia ha dimostrato di essere resistente agli approcci terapeutici standard. Quando il sarcoma di Ewing recidiva, tipicamente significa che le cellule tumorali hanno trovato modi per sopravvivere alla chemioterapia iniziale, alla chirurgia o ai trattamenti radioterapici utilizzati.^[2]

La sede più comune per la recidiva sono i polmoni, anche se il tumore può ritornare in altre parti del corpo. Alcuni pazienti sperimentano una recidiva locale, il che significa che il tumore ritorna nel sito del tumore originale o nelle vicinanze, mentre altri sviluppano una recidiva distante, dove il tumore appare in sedi lontane da dove è iniziato. Un terzo gruppo di pazienti può sfortunatamente sperimentare sia recidiva locale che distante contemporaneamente.^[7]

Nonostante i progressi nel trattamento del sarcoma di Ewing di nuova diagnosi, dove molti pazienti possono diventare sopravviventi a lungo termine, la ricaduta rimane un problema clinico critico. La comunità medica non ha stabilito un approccio standard per il trattamento della malattia recidivante, rendendo ogni caso unico e richiedendo decisioni terapeutiche individualizzate basate su molteplici fattori.^[2]

Prognosi e Fattori di Sopravvivenza

Le prospettive per i pazienti con sarcoma di Ewing recidivante sono purtroppo sfavorevoli rispetto a quelle dei pazienti con malattia di nuova diagnosi. Una ricerca condotta in Inghilterra che ha coinvolto 64 pazienti che hanno avuto una recidiva dopo la terapia iniziale ha rilevato che la sopravvivenza media dal momento della ricaduta era di soli 14 mesi.^[7]

Diversi fattori importanti influenzano l’evoluzione del paziente dopo la recidiva. Il momento in cui avviene la ricaduta gioca un ruolo cruciale nel determinare la prognosi. I pazienti il cui tumore ritorna più di due anni dopo la diagnosi iniziale tendono ad avere risultati migliori rispetto a quelli che recidivano prima. Gli studi hanno dimostrato che tra i pazienti con recidiva che si verifica più di due anni dopo la diagnosi, il tasso di sopravvivenza libera da recidiva a cinque anni era del 35 percento, significativamente migliore rispetto a quelli con recidiva precoce.^[7]

Anche la localizzazione e l’estensione della recidiva sono estremamente importanti. I pazienti con recidiva locale—ovvero il tumore ritorna vicino al sito originale—hanno generalmente tassi di sopravvivenza migliori rispetto a quelli con diffusione a distanza. Una ricerca del St. Jude Children’s Hospital ha scoperto che i pazienti con recidiva locale avevano un tasso di sopravvivenza libera da recidiva a cinque anni del 22 percento, rispetto al 18 percento per quelli con recidiva distante. I risultati erano peggiori per i pazienti che sperimentavano sia recidiva locale che distante simultaneamente, con solo un tasso di sopravvivenza libera da recidiva a cinque anni dell’8 percento.^[7]

Approcci Terapeutici

Il trattamento del sarcoma di Ewing recidivante coinvolge tipicamente una combinazione di approcci, anche se non esiste un piano terapeutico standard universalmente concordato. La selezione della terapia dipende da numerosi fattori tra cui dove il tumore è ritornato, quanto tempo il paziente è stato in remissione, quali trattamenti sono stati usati inizialmente, e la salute generale del paziente e le sue preferenze terapeutiche.^[2]

La chemioterapia rimane una pietra miliare del trattamento per la malattia recidivante. Vari regimi chemioterapici—combinazioni di farmaci progettati per uccidere le cellule tumorali—hanno dimostrato la capacità di produrre risposte nei pazienti con sarcoma di Ewing recidivante. Tra questi, i regimi basati su un farmaco chiamato irinotecano hanno dimostrato risultati particolarmente incoraggianti, con alcuni studi che mostrano che questo approccio produce i più alti tassi di risposta obiettiva.^[14]

La combinazione di vincristina, doxorubicina e ciclofosfamide alternata con ifosfamide ed etoposide è un approccio chemioterapico che può essere utilizzato. Questi farmaci funzionano attraverso meccanismi diversi per attaccare le cellule tumorali, e usarli in combinazione può essere più efficace che usare un singolo farmaco da solo. Tuttavia, nessuno studio comparativo ha definitivamente dimostrato che un particolare approccio chemioterapico sia superiore ad altri per la malattia recidivante.^[2]

La chirurgia gioca un ruolo importante quando possibile, particolarmente per i pazienti con recidiva locale. Gli studi hanno dimostrato che i pazienti che si sottopongono a chirurgia radicale—ovvero rimozione completa del tumore recidivante—tendono a sopravvivere più a lungo rispetto a quelli che non hanno la chirurgia. Per i pazienti con metastasi polmonari isolate, rimuovere questi tumori chirurgicamente può migliorare i risultati.^[7]

La radioterapia è un’altra opzione di trattamento che può beneficiare certi pazienti. La ricerca suggerisce che i pazienti con recidiva polmonare isolata—il che significa che il tumore è ritornato solo nei polmoni—possono beneficiare di un trattamento radioterapico a queste aree. La radioterapia funziona usando fasci ad alta energia per danneggiare il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e dividersi. Dopo la chirurgia per rimuovere tumori recidivanti, la radioterapia può anche essere somministrata per aiutare a prevenire il ritorno del tumore in quella sede.^[7]

Alcuni pazienti possono essere considerati per il trapianto autologo di cellule staminali, una procedura dove le cellule staminali del paziente stesso vengono raccolte, conservate e poi reinfuse nel corpo dopo chemioterapia ad alte dosi. Questo permette ai medici di somministrare dosi molto più alte di chemioterapia di quanto sarebbe normalmente possibile, perché le cellule staminali reinfuse aiutano a ricostruire il sistema emopoietico che la chemioterapia danneggia.^[7]

Strategie Terapeutiche Emergenti

I ricercatori continuano a investigare nuovi approcci per il trattamento del sarcoma di Ewing recidivante. La terapia mirata—trattamenti che attaccano specificamente le cellule tumorali lasciando relativamente indenni le cellule normali—rappresenta un’area di attiva investigazione. A differenza della chemioterapia tradizionale che colpisce tutte le cellule in rapida divisione, le terapie mirate sono progettate per interferire con molecole specifiche coinvolte nella crescita e progressione del tumore.^[14]

Tra le terapie mirate, i farmaci che bloccano la formazione di vasi sanguigni (chiamati agenti anti-angiogenesi) hanno mostrato qualche promessa. Uno di questi farmaci, il regorafenib, ha dimostrato attività contro il sarcoma di Ewing recidivante, mentre la maggior parte delle altre terapie mirate testate finora hanno mostrato risultati deludenti. Gli inibitori delle tirosin-chinasi piccole molecole anti-angiogenesi sono attualmente testati in studi in corso con risultati iniziali incoraggianti.^[14]

Anche gli approcci immunoterapici, che sfruttano il sistema immunitario del corpo stesso per combattere il tumore, sono stati esplorati. Tuttavia, le terapie che colpiscono una molecola chiamata recettore del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1R) hanno mostrato un’attività deludente nel sarcoma di Ewing. Sulla base delle evidenze attuali, l’immunoterapia non è raccomandata per uso off-label nel sarcoma di Ewing recidivante al di fuori degli studi clinici.^[14]

Studi Clinici e Ricerca

Poiché il sarcoma di Ewing è relativamente raro e la malattia recidivante è particolarmente difficile da trattare, la partecipazione a studi clinici è fortemente incoraggiata quando possibile. Gli studi clinici sono studi di ricerca attentamente progettati che testano nuovi trattamenti per determinare se sono sicuri ed efficaci. Questi studi rappresentano la migliore speranza per migliorare i risultati per i pazienti con malattia recidivante.^[2]

La rarità del sarcoma di Ewing significa che alcuni oncologi pediatrici e per adulti possono essere meno familiari con la gestione dei pazienti che hanno avuto una recidiva. Questo rende particolarmente importante per i pazienti cercare cure presso centri oncologici specializzati dove team multidisciplinari hanno esperienza nel trattare questa malattia. Tali centri tipicamente partecipano a reti di studi clinici e possono offrire accesso a terapie sperimentali non disponibili altrove.^[2]

Gli attuali studi clinici di fase II—studi progettati per valutare quanto bene funziona un trattamento—hanno testato vari approcci per il sarcoma di Ewing recidivante o refrattario. Anche se i risultati sono stati contrastanti, questi studi continuano a fornire informazioni preziose su quali direzioni terapeutiche mostrano maggiore promessa e meritano ulteriori indagini.^[14]

Durata del Trattamento e Controllo Locale

Molte domande rimangono senza risposta sul trattamento ottimale del sarcoma di Ewing recidivante. La durata ideale della terapia per i regimi di salvataggio—trattamenti somministrati dopo che la terapia iniziale è fallita—non è ben stabilita. Allo stesso modo, il miglior uso delle misure di controllo locale come chirurgia e radioterapia nel contesto della malattia recidivante continua ad essere dibattuto.^[2]

In un caso riportato, un paziente di 17 anni con sarcoma di Ewing intracranico ha inizialmente ricevuto tre cicli di chemioterapia e ha ottenuto una remissione parziale. Tuttavia, dopo aver rifiutato ulteriori trattamenti ed essere stato perso al follow-up, il paziente è tornato sette mesi dopo con una crescita tumorale significativa. Il trattamento è stato quindi riavviato con cicli alternati di chemioterapia, seguito da chirurgia di debulking per rimuovere quanto più tumore possibile, e poi radioterapia post-chirurgica. Questo approccio multimodale ha eventualmente raggiunto di nuovo una remissione parziale, illustrando l’importanza di combinare diversi metodi di trattamento.^[6]

La mancanza di protocolli standardizzati significa che le decisioni terapeutiche sono spesso individualizzate sulla base di discussioni del tumor board, dove specialisti di diverse discipline—inclusi oncologi medici, radioterapisti oncologi, chirurghi e altri—collaborano per determinare il miglior approccio per la situazione unica di ogni paziente.^[6]

Importanza delle Cure Specializzate

I pazienti con sarcoma di Ewing recidivante beneficiano significativamente dalla collaborazione multidisciplinare presso centri oncologici specializzati. Questi centri riuniscono esperti di vari campi che lavorano come team per fornire cure complete. Il team include tipicamente chirurghi ortopedici esperti in tumori ossei, patologi che possono diagnosticare accuratamente la malattia, radioterapisti oncologi, oncologi pediatrici o medici, specialisti della riabilitazione, infermieri con competenza nella cura del cancro, assistenti sociali e altri.^[7]

Questo approccio coordinato aiuta a garantire che i pazienti ricevano non solo il trattamento medico più appropriato ma anche cure di supporto complete e servizi di riabilitazione. Tale collaborazione ha dimostrato di risultare in una migliore qualità delle cure e migliori risultati terapeutici per i pazienti con tumori rari come il sarcoma di Ewing.^[6]

La complessità del trattamento della malattia recidivante, combinata con le sfide emotive e fisiche che i pazienti affrontano, rende essenziale l’accesso a team multidisciplinari esperti. Questi team possono fornire guida su decisioni terapeutiche difficili, supporto attraverso terapie impegnative e aiutare i pazienti a comprendere le loro opzioni inclusa la partecipazione a studi clinici.^[7]

Epidemiologia

Il sarcoma di Ewing recidivante rappresenta una complicazione seria nella gestione di questa malattia già rara. Sebbene le fonti fornite non includano statistiche epidemiologiche specifiche sulla popolazione italiana o globale riguardo alle recidive, è chiaro che la ricaduta rimane un problema clinico critico. La ricerca inglese citata, che ha seguito 64 pazienti con recidiva, fornisce un’indicazione della frequenza con cui questa complicazione si verifica nella pratica clinica.^[7]

La rarità del sarcoma di Ewing stesso significa che anche i casi di recidiva sono relativamente poco comuni nella popolazione generale. Tuttavia, per i pazienti individuali che affrontano questa diagnosi, le implicazioni sono profonde. Il fatto che non tutti gli oncologi pediatrici e per adulti abbiano ampia esperienza con la malattia recidivante sottolinea quanto sia infrequente, ma anche quanto sia importante per i pazienti cercare centri specializzati.^[2]

Cause della Recidiva

La recidiva del sarcoma di Ewing si verifica quando le cellule tumorali sopravvivono al trattamento iniziale e riprendono a crescere. Questo può accadere per diverse ragioni fondamentali. In alcuni casi, microscopiche quantità di cellule tumorali possono rimanere nel corpo dopo il trattamento iniziale, anche quando i test di imaging non riescono a rilevarle. Queste cellule dormienti possono successivamente iniziare a moltiplicarsi, causando la recidiva.^[2]

Un’altra causa importante è lo sviluppo di resistenza al trattamento. Le cellule tumorali possono acquisire cambiamenti genetici che le rendono meno sensibili ai farmaci chemioterapici utilizzati nel trattamento iniziale. Questa resistenza può essere presente fin dall’inizio in alcune cellule o può svilupparsi durante il corso della terapia. Quando i pazienti recidivano mentre stanno ancora ricevendo la chemioterapia iniziale, questo è spesso un segno che il tumore ha sviluppato resistenza ai farmaci.^[2]

La biologia intrinseca del tumore gioca anche un ruolo cruciale. Alcuni sarcomi di Ewing sono semplicemente più aggressivi di altri a causa delle loro caratteristiche molecolari e genetiche. Questi tumori più aggressivi hanno una maggiore tendenza a diffondersi e a ricrescere anche dopo un trattamento apparentemente efficace. Il fatto che i polmoni siano la sede più comune di recidiva suggerisce che le cellule tumorali hanno una particolare propensione a viaggiare attraverso il flusso sanguigno e stabilirsi in questo organo.^[7]

Fattori di Rischio per la Recidiva

Diversi fattori aumentano il rischio che il sarcoma di Ewing possa recidivare dopo il trattamento iniziale. Il più importante è la risposta alla terapia iniziale. I pazienti il cui tumore non risponde completamente al primo ciclo di trattamento hanno un rischio significativamente più alto di recidiva rispetto a quelli che raggiungono una remissione completa. In particolare, i pazienti che recidivano mentre stanno ancora ricevendo la chemioterapia iniziale hanno prognosi peggiori, indicando una malattia intrinsecamente più resistente.^[2]

Le caratteristiche del tumore originale influenzano anche il rischio di ricaduta. La dimensione del tumore alla diagnosi, la sua localizzazione e se si era già diffuso ad altre parti del corpo al momento della diagnosi iniziale sono tutti fattori prognostici importanti. Sebbene le fonti non dettaglino specificamente tutti questi fattori nel contesto della recidiva, è noto che caratteristiche tumorali più avverse alla diagnosi iniziale predicono generalmente risultati peggiori a lungo termine.^[7]

Il tempo trascorso dalla fine del trattamento iniziale è un altro fattore di rischio critico, anche se paradossalmente può essere un segno prognostico positivo. I pazienti che rimangono liberi da malattia per periodi più lunghi dopo il completamento della terapia hanno una prognosi migliore se poi recidivano, rispetto a quelli che recidivano rapidamente. Questo suggerisce che il periodo di remissione riflette la biologia sottostante del tumore—i tumori che recidivano più tardi tendono ad essere meno aggressivi.^[7]

Sintomi della Recidiva

I sintomi del sarcoma di Ewing recidivante dipendono fortemente da dove il tumore è riapparso. Quando la recidiva è locale—nel sito originale del tumore o nelle vicinanze—i pazienti possono sperimentare sintomi simili a quelli della loro diagnosi iniziale. Questi possono includere dolore nella zona interessata, gonfiore o una massa palpabile. Il dolore può essere persistente e peggiorare nel tempo, e a differenza del dolore muscoloscheletrico comune, non migliora con il riposo.^[7]

Quando la recidiva coinvolge i polmoni, che è la sede più comune, i sintomi possono essere molto diversi. I pazienti possono sviluppare tosse persistente, difficoltà respiratorie o mancanza di respiro, particolarmente durante l’esercizio fisico. Alcuni pazienti possono tossire sangue, un sintomo che richiede attenzione medica immediata. Tuttavia, è importante notare che le metastasi polmonari possono essere presenti senza causare alcun sintomo evidente, specialmente nelle fasi iniziali, motivo per cui il monitoraggio regolare con imaging è così cruciale.^[7]

I sintomi sistemici—quelli che colpiscono l’intero corpo—possono anche svilupparsi con la recidiva. Questi possono includere affaticamento persistente e debilitante, perdita di peso inspiegabile, febbre senza una causa infettiva evidente e sudorazioni notturne. Questi sintomi riflettono l’impatto del tumore sul metabolismo del corpo e sul sistema immunitario. Alcuni pazienti possono anche sperimentare un generale senso di malessere o la sensazione che qualcosa non va, anche prima che sintomi più specifici diventino evidenti.^[2]

Prevenzione della Recidiva

Prevenire la recidiva del sarcoma di Ewing è estremamente difficile data la natura aggressiva della malattia e la nostra comprensione ancora limitata di perché alcuni tumori recidivano mentre altri no. Tuttavia, ci sono alcuni approcci che possono potenzialmente ridurre il rischio. Il più importante è assicurare che il trattamento iniziale sia il più completo ed efficace possibile. Questo significa completare l’intero corso di chemioterapia come prescritto, anche quando gli effetti collaterali sono difficili da tollerare, a meno che il team medico non raccomandi modifiche.^[2]

La chirurgia adeguata con margini negativi—il che significa che tutto il tessuto tumorale visibile è stato rimosso e i bordi del tessuto asportato non mostrano cellule tumorali al microscopio—è cruciale per prevenire la recidiva locale. In alcuni casi, questo può richiedere interventi chirurgici estesi o procedure complesse di ricostruzione. La radioterapia può essere utilizzata in aggiunta alla chirurgia per uccidere eventuali cellule tumorali microscopiche che potrebbero essere rimaste, riducendo ulteriormente il rischio di recidiva locale.^[7]

Dopo il completamento del trattamento attivo, il monitoraggio attento attraverso controlli regolari e test di imaging è essenziale. Anche se questo non previene tecnicamente la recidiva, permette il rilevamento precoce se il tumore ritorna, potenzialmente quando è ancora in una fase più trattabile. Non esiste attualmente una terapia di mantenimento standard—trattamento continuo somministrato dopo la terapia iniziale per prevenire la recidiva—dimostrata efficace per il sarcoma di Ewing, anche se questo rimane un’area di ricerca attiva.^[2]

Mantenere uno stile di vita sano con una buona alimentazione, esercizio fisico regolare quando possibile e evitare il fumo di tabacco è generalmente raccomandato per i sopravviventi al cancro. Anche se non ci sono prove specifiche che queste misure prevengano la recidiva del sarcoma di Ewing, possono migliorare la salute generale e potenzialmente aiutare il corpo a combattere meglio eventuali cellule tumorali residue. Inoltre, questi comportamenti salutari possono aiutare i pazienti a tollerare meglio ulteriori trattamenti se la recidiva dovesse verificarsi.^[7]

Fisiopatologia della Recidiva

La fisiopatologia—i cambiamenti nelle normali funzioni corporee—associata al sarcoma di Ewing recidivante coinvolge diversi processi biologici complessi. A livello cellulare, le cellule tumorali che sopravvivono al trattamento iniziale possono entrare in uno stato dormiente o quiescente. In questo stato, le cellule non si dividono attivamente, il che le rende meno vulnerabili ai farmaci chemioterapici che colpiscono principalmente le cellule in rapida divisione. Queste cellule dormienti possono persistere in nicchie protettive nel corpo per mesi o anni prima di riattivarsi e causare recidiva.^[2]

La resistenza ai farmaci è un altro aspetto critico della fisiopatologia della recidiva. Le cellule tumorali possono sviluppare vari meccanismi per evitare gli effetti della chemioterapia. Alcuni di questi meccanismi includono l’aumento dell’espressione di proteine che pompano i farmaci fuori dalle cellule, cambiamenti nei bersagli dei farmaci che li rendono meno efficaci, o attivazione di vie di sopravvivenza alternative che permettono alle cellule di continuare a crescere nonostante il danno al DNA causato dai trattamenti.^[14]

Quando il sarcoma di Ewing si diffonde ai polmoni, le cellule tumorali devono completare diversi passaggi complessi. Devono prima staccarsi dal tumore primario, invadere i vasi sanguigni locali, sopravvivere nel flusso sanguigno nonostante gli attacchi del sistema immunitario, arrestarsi nei piccoli capillari polmonari, uscire dai vasi sanguigni ed infine stabilire una nuova crescita tumorale nel tessuto polmonare. Questo processo, chiamato cascata metastatica, richiede che le cellule tumorali acquisiscano capacità speciali che le cellule normali non possiedono.^[7]

L’ambiente circostante il tumore—chiamato microambiente tumorale—gioca anche un ruolo importante nella recidiva. Questo include i vasi sanguigni che nutrono il tumore, le cellule del sistema immunitario, e altre cellule di supporto. Nel sarcoma di Ewing recidivante, il microambiente tumorale può essere alterato in modi che favoriscono la crescita tumorale e la resistenza al trattamento. Ad esempio, i tumori possono stimolare la crescita di nuovi vasi sanguigni attraverso un processo chiamato angiogenesi, fornendo i nutrienti e l’ossigeno necessari per la crescita. Questo è il motivo per cui i farmaci anti-angiogenesi come il regorafenib stanno mostrando qualche promessa nel trattamento della malattia recidivante.^[14]

A livello molecolare, il sarcoma di Ewing è caratterizzato da una traslocazione cromosomica specifica che crea una proteina di fusione anomala, più comunemente EWS-FLI1. Questa proteina agisce come un fattore di trascrizione, alterando l’espressione di numerosi geni che controllano la crescita cellulare, la sopravvivenza e la differenziazione. Nella malattia recidivante, le cellule tumorali che esprimono questa proteina di fusione hanno dimostrato di avere vie di segnalazione cellulare alterate che contribuiscono alla loro capacità di sopravvivere e proliferare nonostante i trattamenti. Comprendere questi meccanismi molecolari è cruciale per sviluppare nuove terapie mirate che potrebbero essere più efficaci contro la malattia recidivante.^[14]

Quando la Malattia si Ripresenta: Una Sfida Complessa

Quando il sarcoma di Ewing ritorna dopo il trattamento iniziale, medici e pazienti si trovano di fronte a una situazione particolarmente difficile. La malattia recidivante significa che il tumore non ha risposto adeguatamente alla prima fase di terapia oppure è ricomparso dopo un periodo in cui sembrava essere scomparso. Questa condizione è diversa dalla diagnosi originale perché le cellule tumorali potrebbero aver sviluppato resistenza ai trattamenti precedentemente utilizzati, e il corpo del paziente potrebbe essere ancora in fase di recupero dalla terapia iniziale intensiva.^[2]

I polmoni sono la sede più frequente in cui il sarcoma di Ewing si ripresenta, anche se può recidivare nel sito dove si è sviluppato inizialmente o in altre parti del corpo.^[7] Comprendere dove e quando il tumore è ricomparso aiuta i medici a prendere decisioni importanti su quale approccio terapeutico potrebbe funzionare meglio. L’intervallo di tempo tra la diagnosi originale e la recidiva conta significativamente: i pazienti il cui tumore ritorna più di due anni dopo la diagnosi iniziale hanno generalmente risultati migliori rispetto a quelli la cui malattia ricompare prima.^[7]

Gli obiettivi principali del trattamento del sarcoma di Ewing recidivante si concentrano sul controllo della malattia, sulla gestione dei sintomi e sul mantenimento della migliore qualità di vita possibile. Poiché questo è un tumore raro, molti medici potrebbero avere esperienza limitata con i casi recidivanti, rendendo particolarmente importante che i pazienti vengano trattati in centri oncologici specializzati dove lavorano insieme équipe multidisciplinari.^[2]

Approcci Terapeutici Standard per la Malattia Recidivante

Quando il sarcoma di Ewing ritorna, i medici considerano tipicamente una combinazione di trattamenti piuttosto che affidarsi a un solo metodo. Questo approccio multimodale mira ad attaccare il tumore da diverse angolazioni, migliorando le possibilità di controllarne la crescita. La combinazione specifica dipende fortemente da quali trattamenti sono stati usati inizialmente, da come il paziente ha risposto, da dove il tumore è recidivato e dallo stato di salute generale del paziente al momento della recidiva.^[7]

La chemioterapia rimane una pietra miliare del trattamento per il sarcoma di Ewing recidivante, anche se i farmaci scelti possono differire da quelli usati durante la terapia iniziale. Diversi regimi chemioterapici hanno dimostrato la capacità di produrre risposte nei pazienti con malattia recidivante, sebbene nessuno si sia dimostrato definitivamente superiore attraverso studi di confronto diretto.^[2]

Una combinazione che ha dimostrato risultati particolarmente promettenti include irinotecano abbinato ad altri farmaci chemioterapici. L’irinotecano funziona interferendo con un enzima di cui le cellule tumorali hanno bisogno per copiare il loro DNA, impedendo così loro di moltiplicarsi. Quando combinato con farmaci come temozolomide, questo regime ha prodotto alcuni dei tassi di risposta più elevati osservati nei pazienti con sarcoma di Ewing recidivante.^[14]

Un altro farmaco chemioterapico che ha mostrato attività contro il sarcoma di Ewing recidivante è il topotecan, che funziona in modo simile all’irinotecano bloccando i processi di copia del DNA nelle cellule tumorali.^[2] I medici possono usare topotecan da solo o in combinazione con altri farmaci, a seconda della situazione individuale.

Per alcuni pazienti, in particolare quelli che hanno ricevuto farmaci come la doxorubicina durante il trattamento iniziale, ci sono limiti a quanta ulteriore quantità dello stesso farmaco può essere somministrata in sicurezza. La doxorubicina può influenzare il cuore, e la dose totale accumulata nel corso della vita deve essere attentamente monitorata per prevenire gravi problemi cardiaci.^[2]

La chirurgia gioca un ruolo importante quando il sarcoma di Ewing recidivante compare in posizioni dove può essere completamente rimosso. Gli studi hanno dimostrato che i pazienti con recidiva limitata a un’area che si sottopongono a chirurgia radicale—che significa rimozione completa di tutto il tessuto tumorale visibile—hanno risultati di sopravvivenza migliori rispetto a quelli che non si sottopongono a chirurgia o hanno solo rimozione parziale del tumore.^[7]

Quando il tumore recidivante appare solo nei polmoni, la rimozione chirurgica delle metastasi polmonari combinata con altri trattamenti può offrire ad alcuni pazienti una possibilità di sopravvivenza più lunga. La fattibilità della chirurgia polmonare dipende da quanti tumori sono presenti, dalle loro dimensioni e posizione, e da se possono tutti essere rimossi in sicurezza senza compromettere troppo gravemente la funzione polmonare.^[7]

La radioterapia serve come un altro strumento importante nella gestione del sarcoma di Ewing recidivante, in particolare per i pazienti il cui tumore è ricomparso in posizioni che non possono essere rimosse chirurgicamente o quando la chirurgia causerebbe una perdita funzionale inaccettabile. La radioterapia utilizza fasci ad alta energia per danneggiare il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e dividersi.^[7]

Tuttavia, la radioterapia comporta considerazioni importanti, specialmente se l’area da trattare ha ricevuto radiazioni durante la terapia iniziale. Ci sono limiti a quanta radiazione qualsiasi parte del corpo può ricevere in sicurezza nel corso della vita, poiché radiazioni eccessive possono danneggiare tessuti e organi normali. Se il tumore recidivante si trova in o vicino a un’area precedentemente irradiata, è necessaria un’attenta pianificazione per determinare se radiazioni aggiuntive sono sicure e benefiche.^[6]

Trattamenti Innovativi Studiati negli Studi Clinici

Poiché i trattamenti standard per il sarcoma di Ewing recidivante hanno efficacia limitata, i ricercatori stanno attivamente investigando nuovi approcci terapeutici attraverso studi clinici. Questi studi testano se nuovi farmaci o strategie di trattamento sono sicuri ed efficaci, offrendo ai pazienti accesso a terapie all’avanguardia mentre aiutano gli scienziati a imparare cosa funziona meglio.^[14]

Gli studi di Fase I si concentrano principalmente sulla sicurezza, determinando la dose appropriata di un nuovo farmaco e identificando i suoi effetti collaterali. Gli studi di Fase II esaminano se il trattamento mostra segni di funzionare contro il tumore. Gli studi di Fase III confrontano direttamente i nuovi trattamenti con gli approcci standard attuali, coinvolgendo solitamente un gran numero di pazienti assegnati casualmente a ricevere il trattamento sperimentale o quello standard.^[14]

Una delle aree di ricerca più promettenti riguarda la terapia mirata—farmaci progettati per attaccare caratteristiche molecolari specifiche delle cellule tumorali causando meno danni alle cellule normali rispetto alla chemioterapia tradizionale. Diversi tipi di farmaci mirati vengono valutati nel sarcoma di Ewing, con vari gradi di successo finora.

I farmaci anti-angiogenesi funzionano bloccando la formazione di nuovi vasi sanguigni di cui i tumori hanno bisogno per crescere e diffondersi. Tra questi farmaci, il regorafenib ha mostrato un’attività incoraggiante negli studi di Fase II per il sarcoma di Ewing recidivante, rendendolo una delle poche terapie mirate a dimostrare un chiaro beneficio in questa malattia.^[14]

Altri inibitori delle tirosin-chinasi anti-angiogenesi vengono attualmente testati in studi clinici in corso, con alcuni che mostrano risultati iniziali promettenti.^[14] Questi farmaci vengono assunti come pillole orali, tipicamente secondo uno schema quotidiano, il che può essere più conveniente della chemioterapia endovenosa.

L’immunoterapia rappresenta un’altra importante area della ricerca sul cancro, sfruttando il sistema immunitario del corpo per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Tuttavia, i risultati con gli approcci immunoterapici nel sarcoma di Ewing sono stati finora deludenti. Gli studi che testano anticorpi contro il recettore del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1R) non hanno mostrato l’attività clinica sperata.^[14]

Alcuni studi clinici stanno esplorando se la chemioterapia ad alte dosi seguita da trapianto autologo di cellule staminali può migliorare i risultati nel sarcoma di Ewing recidivante. In questo approccio, i medici raccolgono prima le cellule staminali emopoietiche del paziente stesso. Il paziente riceve quindi dosi molto elevate di chemioterapia, e successivamente le cellule staminali raccolte vengono restituite al corpo del paziente per ricostruire il midollo osseo e ripristinare la produzione di cellule del sangue.^[7]

Fattori che Influenzano le Decisioni Terapeutiche

Prendere decisioni sul trattamento del sarcoma di Ewing recidivante comporta la valutazione di molti fattori diversi, e raramente esiste una singola risposta “corretta” che si applica a tutti i pazienti. L’intervallo di tempo tra la diagnosi iniziale e la recidiva influenza significativamente sia la scelta del trattamento che i risultati attesi. Intervalli più lunghi suggeriscono generalmente che le cellule tumorali potrebbero essere ancora sensibili ad alcuni trattamenti.^[7]

La localizzazione della malattia recidivante conta molto. Una recidiva isolata in una singola posizione che può essere rimossa chirurgicamente offre possibilità di trattamento diverse rispetto a una malattia diffusa che coinvolge più organi. La recidiva solo polmonare rappresenta uno scenario particolare in cui potrebbe essere considerata una combinazione di chirurgia, chemioterapia e possibilmente radioterapia.^[7]

La storia dei trattamenti precedenti determina quali opzioni sono disponibili. Se un paziente ha già ricevuto dosi massime sicure di alcuni farmaci chemioterapici durante il trattamento iniziale, devono essere selezionati agenti alternativi.^[2]

L’età del paziente e lo stato di salute generale giocano ruoli importanti nelle decisioni terapeutiche. I pazienti più giovani potrebbero tollerare meglio terapie più intensive rispetto ai pazienti più anziani o a quelli con altre condizioni mediche.

Le preferenze del paziente e della famiglia sono componenti essenziali della pianificazione del trattamento. Alcuni pazienti e famiglie vogliono perseguire ogni possibile opzione di trattamento, mentre altri danno priorità alla qualità della vita e alla gestione dei sintomi rispetto a terapie aggressive con benefici incerti.

Comprendere le Prospettive: Prognosi della Malattia Recidivante

Quando il sarcoma di Ewing ritorna dopo il trattamento iniziale, le prospettive diventano significativamente più serie rispetto alla prima diagnosi. Questa è una realtà difficile che i pazienti e le famiglie devono affrontare con coraggio e aspettative realistiche. La possibilità di sopravvivenza a lungo termine dopo una recidiva è notevolmente inferiore rispetto ai casi diagnosticati per la prima volta, e questa verità influenza tutte le decisioni che seguono.^[1]

La ricerca mostra che la prognosi dipende fortemente da diversi fattori chiave. I pazienti che sperimentano una recidiva più di due anni dopo la diagnosi originale tendono ad avere risultati migliori rispetto a coloro il cui cancro ritorna rapidamente. Gli studi indicano che quando la malattia si ripresenta dopo questo intervallo più lungo, la sopravvivenza libera da recidiva a cinque anni può raggiungere circa il 35 percento.^[1]

Anche la sede in cui il cancro ritorna è significativamente importante. La recidiva locale, cioè quando il cancro ricompare nel sito originale o nelle vicinanze, generalmente porta una prognosi leggermente migliore rispetto a quando si diffonde in parti distanti del corpo. Quando si verificano insieme recidiva locale e a distanza, il tasso di sopravvivenza a cinque anni può essere basso come l’8 percento.^[1]

Il tempo medio di sopravvivenza dal momento della recidiva è stato riportato come circa 14 mesi in alcuni studi, anche se questo varia ampiamente in base alle circostanze individuali.^[1]

Come Progredisce il Sarcoma di Ewing Recidivante Senza Trattamento

Quando il sarcoma di Ewing recidivante viene lasciato senza trattamento, la malattia segue tipicamente un pattern di crescita e diffusione continua. A differenza di alcuni tumori che possono crescere lentamente, il sarcoma di Ewing è classificato come un sarcoma di alto grado, il che significa che tende ad essere aggressivo e a crescita rapida. Questa natura aggressiva implica che senza intervento, il cancro continuerà ad espandersi sia nel sito della recidiva che potenzialmente verso nuove aree del corpo.^[1]

Il sito più comune in cui il sarcoma di Ewing recidivante si manifesta sono i polmoni. Questo accade perché le cellule tumorali possono viaggiare attraverso il flusso sanguigno e stabilire nuovi tumori in organi distanti, con i polmoni particolarmente vulnerabili a causa del loro ampio apporto di sangue. Una volta nei polmoni, questi tumori possono moltiplicarsi e crescere, potenzialmente compromettendo la respirazione e i livelli di ossigeno nel corpo.^[1]

Man mano che la malattia progredisce naturalmente senza trattamento, i tumori crescono più grandi e possono causare sintomi sempre più intensi. Il dolore spesso peggiora man mano che i tumori premono sui tessuti circostanti, sui nervi o sulle ossa. Se la recidiva è nell’osso, può verificarsi un progressivo indebolimento della struttura ossea, aumentando il rischio di fratture.

La diffusione del cancro a molteplici siti diventa più probabile nel tempo quando non viene somministrato alcun trattamento. Quella che potrebbe iniziare come una singola area di recidiva può svilupparsi in una malattia metastatica, dove il cancro appare in diverse parti del corpo.

Possibili Complicazioni e Sviluppi Imprevisti

Il sarcoma di Ewing recidivante può portare a varie complicazioni che influenzano diverse parti del corpo e la salute generale. Queste complicazioni possono derivare dal cancro stesso, dalla sua diffusione a nuove località, o come conseguenze dei trattamenti utilizzati per combatterlo.

Una complicazione significativa riguarda le ossa. Quando il cancro recidivante colpisce il tessuto osseo, può indebolire sostanzialmente la struttura ossea. Questo indebolimento aumenta il rischio di fratture patologiche, che sono rotture che si verificano con traumi minimi o anche durante normali attività quotidiane.

Quando la malattia si diffonde ai polmoni, possono svilupparsi complicazioni respiratorie. Tumori polmonari multipli possono interferire con la capacità dei polmoni di scambiare ossigeno e anidride carbonica in modo efficiente. In alcuni casi, il liquido può accumularsi intorno ai polmoni nello spazio chiamato cavità pleurica, causando ulteriori difficoltà respiratorie e disagio toracico.

La gestione del dolore diventa sempre più complessa man mano che la malattia progredisce. Il dolore oncologico può essere grave e potrebbe non rispondere adeguatamente ai farmaci antidolorifici standard. Trovare la giusta combinazione di misure di controllo del dolore spesso richiede aggiustamenti continui.

Il cancro recidivante e i suoi trattamenti possono anche influenzare la capacità del corpo di produrre cellule del sangue sane. Il midollo osseo, dove vengono prodotte le cellule del sangue, può essere influenzato sia dalla diffusione del cancro che da trattamenti chemioterapici ripetuti. Questo può portare ad anemia, aumento del rischio di infezioni da bassi globuli bianchi, o problemi di sanguinamento da piastrine basse.

Impatto sulla Vita Quotidiana e sul Funzionamento

Vivere con un sarcoma di Ewing recidivante influenza profondamente quasi ogni aspetto della vita quotidiana. Le esigenze fisiche della malattia e del suo trattamento creano sfide che si estendono ben oltre gli appuntamenti medici e i ricoveri ospedalieri. I pazienti spesso scoprono che attività che una volta davano per scontate diventano difficili o impossibili, richiedendo aggiustamenti significativi alle loro routine e aspettative.

Le limitazioni fisiche possono essere sostanziali e frustranti. La stanchezza è quasi universale tra i pazienti con cancro recidivante, ed è diversa dalla normale stanchezza. Si tratta di un’esaurimento profondo e opprimente che non migliora molto con il riposo. Compiti semplici come vestirsi, preparare i pasti o salire le scale possono richiedere uno sforzo tremendo.

Il dolore e il disagio possono dominare l’esperienza quotidiana quando non sono ben controllati. Il dolore cronico influenza la qualità del sonno, l’umore, l’appetito e la capacità di concentrazione. Può impedire ai pazienti di partecipare ad attività che apprezzano o di trascorrere tempo di qualità con amici e familiari.

Gli impatti emotivi e psicologici sono altrettanto impegnativi. Il ritorno del cancro dopo un trattamento iniziale riuscito porta spesso sentimenti di shock, incredulità, rabbia e profonda tristezza. La paura per il futuro, l’ansia sull’efficacia del trattamento e la preoccupazione di diventare un peso per i propri cari sono comuni.

Le relazioni sociali subiscono una tensione significativa. Gli amici potrebbero non sapere cosa dire o come aiutare, a volte portando a distanze scomode o ritiro. I pazienti potrebbero sentirsi isolati, specialmente se i loro coetanei non possono veramente comprendere ciò che stanno vivendo.

La frequenza al lavoro e a scuola spesso diventa irregolare o impossibile. Frequenti appuntamenti medici, effetti collaterali del trattamento e limitazioni fisiche rendono difficile mantenere orari regolari. Lo stress finanziario aggiunge un altro livello di difficoltà quando il reddito diminuisce mentre le spese mediche aumentano.

Le dinamiche familiari cambiano mentre tutti si adattano alla diagnosi di cancro. I genitori possono diventare eccessivamente protettivi o ansiosi. I fratelli potrebbero sentirsi trascurati poiché l’attenzione si concentra naturalmente sul membro della famiglia malato.

Supportare i Membri della Famiglia nelle Decisioni sugli Studi Clinici

I membri della famiglia svolgono un ruolo cruciale quando una persona cara affronta un sarcoma di Ewing recidivante, in particolare quando si considera se partecipare a studi clinici. Poiché non esiste un trattamento standard e universalmente accettato per la malattia recidivante, gli studi clinici spesso rappresentano un’opzione importante che può fornire accesso a terapie più recenti non ancora ampiamente disponibili.^[1]

Comprendere cosa sono gli studi clinici e come funzionano è il primo passo che le famiglie possono fare. Gli studi clinici sono studi di ricerca attentamente progettati che testano nuovi trattamenti o nuove combinazioni di trattamenti esistenti. Per il sarcoma di Ewing recidivante, gli studi potrebbero valutare nuovi farmaci chemioterapici, terapie mirate che attaccano caratteristiche specifiche delle cellule tumorali, o immunoterapie che sfruttano il sistema immunitario del corpo per combattere il cancro.^[1]

Le famiglie possono aiutare ricercando insieme al paziente gli studi clinici disponibili. Questo potrebbe comportare la discussione delle opzioni con il team medico, la ricerca di database di studi clinici, o il contatto con centri oncologici specializzati che conducono frequentemente ricerche sul sarcoma.

Il processo decisionale beneficia delle discussioni familiari su obiettivi, valori e preferenze. Alcuni studi offrono la possibilità di beneficiare di un nuovo trattamento, mentre altri mirano principalmente a raccogliere informazioni per i pazienti futuri. Le famiglie dovrebbero discutere insieme ciò che il paziente spera di raggiungere.

Il supporto pratico è altrettanto importante. Gli studi clinici spesso richiedono visite frequenti a centri di trattamento specifici, che possono essere lontani da casa. I membri della famiglia possono aiutare con il trasporto, accompagnare il paziente agli appuntamenti, prendere appunti durante le discussioni mediche e aiutare a monitorare i sintomi o gli effetti collaterali che devono essere segnalati.

Il supporto emotivo durante il processo dello studio non può essere sopravvalutato. I risultati potrebbero non essere quelli che tutti sperano, e i pazienti potrebbero sperimentare delusione se non si qualificano per uno studio desiderato o se un trattamento non funziona come sperato.

Chi Necessita di Esami Diagnostici per il Sarcoma di Ewing Recidivante

Il sarcoma di Ewing recidivante significa che il tumore è tornato dopo il trattamento. Questo accade quando la malattia non risponde al trattamento iniziale oppure ritorna dopo un periodo durante il quale sembrava essere scomparsa. Chiunque sia stato trattato per il sarcoma di Ewing in passato dovrebbe essere consapevole che la malattia può recidivare, anche se non tutti sperimenteranno questa situazione.^[1]

Il posto più comune dove il sarcoma di Ewing tende a ricomparire sono i polmoni. Tuttavia, può anche ritornare nella sede originale dove il tumore è apparso per la prima volta, oppure può diffondersi ad altre parti del corpo.^[1] A causa di queste possibilità, il monitoraggio regolare dopo aver completato il trattamento per il sarcoma di Ewing è essenziale.

Le persone che dovrebbero richiedere esami diagnostici includono coloro che notano nuovi sintomi dopo aver terminato il trattamento iniziale. Questi sintomi potrebbero includere dolore o gonfiore in una nuova area, un nodulo (una crescita o massa anomala che può essere sentita sotto la pelle), febbre persistente senza una causa ovvia, o difficoltà respiratorie.^[1]

Metodi Diagnostici Classici per Rilevare il Sarcoma di Ewing Recidivante

Quando i medici sospettano che il sarcoma di Ewing possa essere ritornato, utilizzano una combinazione di esami e test di imaging per confermare se la malattia è presente e per capire dove si trova nel corpo. Il processo diagnostico per la malattia recidivante segue molti degli stessi passaggi utilizzati quando il sarcoma di Ewing viene scoperto per la prima volta.

Esame Fisico e Anamnesi Medica

Il percorso diagnostico inizia con un esame fisico approfondito e una revisione della storia clinica del paziente. Durante questo esame, il medico controlla i segni generali di salute e cerca qualsiasi cosa insolita, come noduli, aree di gonfiore o segni di dolore quando determinate parti del corpo vengono toccate.^[1]

Test di Imaging

I test di imaging creano immagini dell’interno del corpo e sono essenziali per trovare aree dove il tumore potrebbe essere ritornato. La risonanza magnetica, o RM, utilizza magneti e onde radio per creare immagini dettagliate di ossa e tessuti molli. Questo esame è particolarmente utile per esaminare l’area dove si trovava il tumore originale.^[1]

La tomografia computerizzata, o TC, utilizza raggi X presi da diverse angolazioni e li combina con l’elaborazione computerizzata per creare immagini trasversali del corpo. Le scansioni TC sono particolarmente utili per esaminare il torace, poiché possono rilevare piccoli noduli o masse nei polmoni dove il sarcoma di Ewing spesso si diffonde.^[1]

La tomografia a emissione di positroni, nota come PET, comporta l’iniezione di una piccola quantità di zucchero radioattivo in una vena. Le cellule tumorali, che utilizzano più energia delle cellule normali, assorbono più di questo zucchero e appaiono come punti luminosi sulla scansione.

Biopsia

Una biopsia comporta la rimozione di un piccolo campione di tessuto da un’area sospetta in modo che possa essere esaminato al microscopio. Questo è il modo più definitivo per confermare che il tumore è ritornato. Uno specialista chiamato patologo esamina questo tessuto per determinare se contiene cellule tumorali.^[1]

Per il sarcoma di Ewing recidivante, la biopsia è particolarmente importante perché può confermare che il tumore è effettivamente sarcoma di Ewing e non un tipo diverso di tumore. Il sarcoma di Ewing ha tipicamente una caratteristica genetica distintiva in cui pezzi di due diversi cromosomi si scambiano di posto.^[1]

Diagnostica per la Qualificazione agli Studi Clinici

Gli studi clinici sono studi di ricerca che testano nuovi trattamenti o nuove combinazioni di trattamenti esistenti. Per i pazienti con sarcoma di Ewing recidivante, partecipare a uno studio clinico può offrire accesso a terapie promettenti che non sono ancora ampiamente disponibili. Tuttavia, per essere idonei alla maggior parte degli studi clinici, i pazienti devono soddisfare criteri specifici e sono necessari determinati test diagnostici.^[1]

Conferma della Malattia Recidivante o Refrattaria

Il primo requisito per la maggior parte degli studi clinici è la prova documentata che il sarcoma di Ewing sia recidivato dopo il trattamento o sia refrattario. Questa documentazione include tipicamente referti patologici da una biopsia che conferma la presenza di cellule di sarcoma di Ewing, insieme a studi di imaging che mostrano la localizzazione e l’estensione della malattia.^[1]

Imaging di Base e Misurazioni del Tumore

Gli studi clinici richiedono spesso studi di imaging di base per misurare le dimensioni e la localizzazione dei tumori prima che inizi qualsiasi nuovo trattamento. Queste immagini servono come punto di riferimento per determinare se il trattamento sperimentale sta funzionando.^[1]

Test di Funzionalità degli Organi

Molti studi clinici hanno requisiti rigorosi riguardo al funzionamento degli organi del paziente. Questo perché i trattamenti sperimentali possono talvolta mettere sotto stress organi come il cuore, il fegato o i reni. La funzionalità cardiaca è tipicamente valutata utilizzando un ecocardiogramma, che utilizza onde sonore per creare immagini in movimento del cuore.

Test Genetici e Molecolari

Alcuni studi clinici per il sarcoma di Ewing recidivante si concentrano su trattamenti che mirano a caratteristiche genetiche o molecolari specifiche del tumore. Per questi studi, potrebbero essere necessari test aggiuntivi del tessuto tumorale.^[1]

Studi Clinici Attualmente Disponibili

Attualmente sono disponibili 2 studi clinici che testano nuove combinazioni di farmaci chemioterapici e terapie mirate per i pazienti con sarcoma di Ewing recidivante o refrattario.

Studio sulla Terapia Combinata di Farmaci

Disponibile in: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Danimarca, Finlandia, Francia, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Spagna

Questo studio clinico testa diversi farmaci chemioterapici tra cui gemcitabina, docetaxel, irinotecano, temozolomide, topotecan, carboplatino, ciclofosfamide, ifosfamide, etoposide e lenvatinib. L’obiettivo è determinare quale combinazione di trattamenti funziona meglio.

Criteri di ammissione principali:

• Il paziente deve avere il sarcoma di Ewing confermato dall’esame dei tessuti
• Il paziente deve avere almeno 2 anni di età
• Il paziente deve avere evidenza di progressione della malattia
• Il paziente deve avere una funzionalità renale adeguata
• Le pazienti in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo

Studio sul Regorafenib

Disponibile in: Polonia

Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un farmaco chiamato regorafenib su pazienti con tumori ossei primari refrattari, incluso il sarcoma di Ewing. Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace e sicuro il regorafenib per questi pazienti.

Criteri di ammissione principali:

• L’età deve essere superiore a 9 anni e fino a 21 anni
• Deve avere un sarcoma di Ewing confermato
• Deve aver sperimentato un fallimento del trattamento
• Deve avere un’aspettativa di vita di almeno 12 settimane
• Deve essere in grado di deglutire una compressa