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  • Data di inizio: 2025-07-16

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne che possono beneficiare dello skipping dell’esone 45

    Reclutamento in corso

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    Questo studio clinico si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa un progressivo indebolimento dei muscoli. La ricerca valuterà un nuovo farmaco chiamato ENTR-601-45, che viene somministrato attraverso infusione endovenosa. Il farmaco è stato sviluppato specificamente per pazienti con una particolare forma della malattia che può beneficiare di un meccanismo chiamato…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Paesi Bassi Italia Spagna Belgio
  • Data di inizio: 2025-05-16

    Studio sull’efficacia e la sicurezza di ENTR-601-44 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne con possibilità di salto dell’esone 44

    Reclutamento in corso

    2 1 1

    Questo studio clinico esamina un trattamento per la Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa un progressivo indebolimento dei muscoli. Il farmaco in studio, chiamato ENTR-601-44, viene somministrato attraverso infusione endovenosa e è stato sviluppato specificamente per pazienti con una particolare forma della malattia che può beneficiare del cosiddetto “salto dell’esone 44”. Lo…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Spagna Belgio Italia
  • Data di inizio: 2024-05-24

    Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattati con delandistrogene moxeparvovec

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato Delandistrogene moxeparvovec (noto anche come SRP-9001), che viene somministrato come soluzione per iniezione o infusione. Il trattamento mira a migliorare la funzione muscolare nei pazienti che hanno già ricevuto questa terapia in uno…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Spagna Italia Belgio Germania
  • Data di inizio: 2024-03-28

    Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, sia deambulanti che non deambulanti

    Non ancora in reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione, sia che possano camminare che non. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato Delandistrogene Moxeparvovec, noto anche come SRP-9001. Questo trattamento è una terapia genica, che mira…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Germania Belgio Svezia Francia Italia Spagna
  • Data di inizio: 2023-10-26

    Studio sulla sicurezza ed espressione di delandistrogene moxeparvovec in bambini sotto i 4 anni con distrofia muscolare di Duchenne

    Non ancora in reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su bambini sotto i quattro anni affetti da questa condizione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Delandistrogene moxeparvovec-rokl, noto anche con il codice SRP-9001. Questo farmaco è una soluzione per iniezione o infusione che…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia Belgio Germania Francia Spagna
  • Data di inizio: 2020-08-21

    Studio su Vesleteplirsen per la Distrofia Muscolare di Duchenne Trattabile con Salto dell’Esone 51

    Non in reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Vesleteplirsen (SRP-5051), somministrato per via endovenosa. Il trattamento è progettato per aiutare i pazienti con una specifica mutazione genetica che permette il “salto” dell’esone 51, una parte del gene coinvolto nella malattia.…

    Farmaci indagati:
    Paesi Bassi Spagna Belgio Germania Italia
  • Data di inizio: 2023-12-15

    Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec e Imlifidase per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con anticorpi preesistenti a rAAVrh74

    Non in reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su persone con DMD che hanno anticorpi preesistenti contro un particolare tipo di virus usato nella terapia genica. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di una terapia genica chiamata Delandistrogene moxeparvovec…

    Farmaci indagati:
    Spagna