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  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio clinico sull’efficacia e la sicurezza di doxecitina e doxribtimina in adulti con deficit di Timidina Chinasi 2 (TK2)

    Non ancora in reclutamento

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    Questo studio clinico esamina il trattamento della deficienza di Timidina Chinasi 2 (TK2), una rara malattia genetica che colpisce i muscoli e la respirazione. La ricerca valuterร  l’efficacia e la sicurezza di una combinazione di due medicinali, doxecitina e doxribtimina (nome in codice MT1621), somministrati come soluzione orale in pazienti adulti. La malattia TK2 causa…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna
  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio sull’efficacia delle cellule precursori muscolari autologhe nei pazienti con miopatia mitocondriale da mutazione m.3243A>G

    Non ancora in reclutamento

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    Lo studio si concentra su una condizione genetica chiamata miopatia mitocondriale, causata dalla mutazione m.3243A>G. Questa malattia colpisce i muscoli, causando debolezza e affaticamento. Il trattamento in esame utilizza cellule chiamate mesoangioblasti autologhi, che sono cellule precursori muscolari prelevate dal paziente stesso e poi iniettate nuovamente nel corpo. L’obiettivo principale dello studio รจ valutare l’efficacia…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi