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  • Data di inizio: 2025-06-30

    Studio sull’efficacia e sicurezza di Nizubaglustat nei pazienti con Niemann-Pick tipo C e gangliosidosi GM1/GM2 in forma infantile tardiva e giovanile

    Reclutamento

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    Lo studio clinico si concentra su due malattie rare: la malattia di Niemann-Pick di tipo C e le gangliosidosi GM1 e GM2. Queste condizioni colpiscono principalmente il sistema nervoso e possono causare problemi di movimento e altre difficoltร  neurologiche. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato nizubaglustat, noto anche con il codice AZ-3102, che…

    Malattie studiate:
    Francia Portogallo Germania Italia Spagna Svezia