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  • Data di inizio: 2021-10-19

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di SPK-3006 in adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo

    Reclutamento

    2 1 1

    La malattia di Pompe, conosciuta anche come malattia da accumulo di glicogeno di tipo II, รจ una condizione rara che colpisce i muscoli e il sistema nervoso. Questo studio clinico si concentra su una forma specifica della malattia chiamata malattia di Pompe a esordio tardivo. La ricerca mira a valutare la sicurezza e la tollerabilitร …

    Farmaci studiati:
    Germania
  • Data di inizio: 2024-02-13

    Studio sull’effetto della terapia enzimatica sostitutiva con avalglucosidase alfa nei pazienti con malattia di Pompe non trattati

    Reclutamento

    3 1 1 1

    La malattia di Pompe รจ una condizione rara che colpisce i muscoli e il sistema nervoso. Questo studio si concentra su come il trattamento con una terapia sostitutiva enzimatica possa influenzare il glicogeno nei muscoli delle persone affette da questa malattia. Il farmaco utilizzato in questo studio รจ chiamato Nexviadyme, che contiene la sostanza attiva…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Danimarca
  • Data di inizio: 2024-03-21

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di Cipaglucosidase Alfa e Miglustat nei bambini con malattia di Pompe a esordio tardivo

    Reclutamento

    3 1 1

    La malattia di Pompe a esordio tardivo รจ una condizione rara che colpisce i muscoli e il sistema nervoso. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti affetti da questa malattia. L’obiettivo รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  di due trattamenti somministrati insieme: Cipaglucosidase Alfa e Miglustat. Cipaglucosidase Alfa รจ una polvere liofilizzata…

    Italia Germania
  • Data di inizio: 2024-11-04

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Cipaglucosidase Alfa e Miglustat nei Bambini con Malattia di Pompe a Esordio Infantile

    Reclutamento

    3 1 1

    La Malattia di Pompe a esordio infantile รจ una condizione rara che colpisce i muscoli e il cuore nei bambini. Questo studio clinico si concentra su bambini con questa malattia, di etร  compresa tra 0 e meno di 18 anni. L’obiettivo รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  di due farmaci, cipaglucosidase alfa e miglustat,…

    Italia Germania Francia Paesi Bassi
  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di avalglucosidase alfa in pazienti con malattia di Pompe non classica di etร  pari o superiore a 5 anni

    Non ancora in reclutamento

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    La malattia studiata in questo trial clinico รจ la malattia di Pompe, una condizione genetica rara che colpisce i muscoli e il sistema respiratorio. In particolare, il focus รจ sulla forma non classica della malattia di Pompe. Il trattamento utilizzato in questo studio รจ un farmaco chiamato avalglucosidase alfa, noto anche con il nome commerciale…

    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi
  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio sulla riduzione della frequenza del trattamento con alglucosidase alfa per pazienti anziani con malattia di Pompe a esordio tardivo

    Non ancora in reclutamento

    3 1 1 1

    La malattia di Pompe รจ una condizione rara che colpisce i muscoli e il sistema respiratorio. Questo studio si concentra su una forma tardiva della malattia, nota come late-onset Pompe disease (LOPD), che si manifesta piรน tardi nella vita. Il trattamento utilizzato in questo studio รจ un farmaco chiamato alglucosidase alfa, commercialmente noto come Myozyme.…

    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi
  • Data di inizio: 2024-06-18

    Studio sulla terapia genica con AAV9.LAMP2B per pazienti maschi con malattia di Danon

    Non ancora in reclutamento

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    La ricerca si concentra sulla Malattia di Danon, una condizione genetica rara che colpisce principalmente il cuore e i muscoli. Questo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di una terapia genica chiamata RP-A501. Questa terapia utilizza un vettore virale, noto come Adeno-Associated Virus Serotype 9 (AAV9), che trasporta un gene specifico, il LAMP2B,…

    Malattie studiate:
    Germania Italia
  • Data di inizio: 2022-08-26

    Studio clinico su bambini con malattia di Pompe infantile per valutare l’efficacia e la sicurezza di Avalglucosidase Alfa

    Non in reclutamento

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    La malattia studiata in questo trial clinico รจ la Glicogenosi di tipo II, conosciuta anche come malattia di Pompe. Questa รจ una condizione genetica rara che colpisce i muscoli e il cuore. Il trattamento utilizzato nel trial รจ un farmaco chiamato avalglucosidase alfa, noto anche con il nome commerciale Nexviadyme. Questo farmaco viene somministrato tramite…

    Farmaci studiati:
    Spagna Paesi Bassi Germania Belgio Italia
  • Data di inizio: 2022-07-11

    Studio sulla sicurezza a lungo termine di avalglucosidase alfa per pazienti con malattia di Pompe in Francia

    Non in reclutamento

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    La malattia di Pompe, conosciuta anche come Glicogenosi di tipo II, รจ una condizione rara che colpisce i muscoli e il sistema nervoso. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia che hanno giร  partecipato a precedenti studi sul farmaco avalglucosidase alfa, noto anche con il nome commerciale Nexviadyme. Il farmaco รจ somministrato…

    Farmaci studiati:
    Francia
  • Data di inizio: 2020-05-15

    Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di Cipaglucosidase Alfa e Miglustat in adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo

    Non in reclutamento

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    La malattia di Pompe รจ una condizione rara che colpisce i muscoli e il sistema nervoso, causata da un accumulo di glicogeno nelle cellule. Questo studio si concentra su adulti con una forma tardiva di questa malattia. Il trattamento in esame prevede l’uso di due farmaci: ATB200, somministrato per via endovenosa, e AT2221, assunto per…

    Malattie studiate:
    Slovenia Francia Italia Belgio Polonia Paesi Bassi +3