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  • Data di inizio: 2021-06-07

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di Viltolarsen nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

    Non in reclutamento

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    La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Viltolarsen, somministrato come soluzione per infusione. Viltolarsen รจ un tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso, progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei ragazzi affetti da DMD. Il farmaco…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna Italia Grecia Norvegia Repubblica Ceca Paesi Bassi
  • Data di inizio: 2021-12-09

    Studio sull’efficacia e sicurezza di Eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni di delezione adatte al salto dell’esone 51

    Non in reclutamento

    3 1 1

    La ricerca si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Il trattamento in studio รจ un farmaco chiamato eteplirsen (noto anche come AVI-4658), somministrato come soluzione per infusione. Questo farmaco รจ progettato per aiutare specifici pazienti con mutazioni genetiche che possono beneficiare di un processo chiamato “salto dell’esone…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Italia Danimarca Repubblica Ceca Norvegia Ungheria Paesi Bassi +7