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  • Data di inizio: 2021-03-01

    Studio clinico sulla terapia genica con microdistrofina (GNT0004) per la distrofia muscolare di Duchenne in ragazzi deambulanti

    Reclutamento

    2 1 1

    La Distrofia Muscolare di Duchenne รจ una malattia genetica che colpisce principalmente i ragazzi, causando debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su una nuova terapia genica chiamata GNT0004, progettata per trattare questa condizione. La terapia utilizza un vettore virale modificato per introdurre un gene specifico, chiamato microdistrofina, nelle cellule muscolari, con l’obiettivo di…

    Malattie studiate:
    Francia