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  • Data di inizio: 2023-07-07

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di NMD670 in pazienti adulti deambulanti con atrofia muscolare spinale di tipo 3

    Reclutamento

    2 1

    Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 3, una malattia che causa debolezza muscolare progressiva. Il farmaco in studio, chiamato NMD670, รจ una compressa che viene assunta per via orale e agisce migliorando la trasmissione dei segnali tra i nervi e i muscoli. Lo studio ha lo…

    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Spagna Belgio Danimarca Germania Italia
  • Data di inizio: 2022-04-08

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di RO7204239 e Risdiplam nei Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale

    Reclutamento

    2 1

    La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) รจ una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร  nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su pazienti con SMA e mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di due trattamenti combinati: Risdiplam e RO7204239. Il Risdiplam รจ un farmaco somministrato come soluzione orale, mentre il…

    Portogallo Francia Spagna Belgio Croazia Paesi Bassi +3
  • Data di inizio: 2023-01-05

    Studio sul follow-up a lungo termine per pazienti con atrofia muscolare spinale trattati con onasemnogene abeparvovec

    Reclutamento

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    La Atrofia Muscolare Spinale รจ una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร  nei movimenti. Questo studio si concentra su pazienti che hanno ricevuto un trattamento con OAV101, noto anche come onasemnogene abeparvovec o Zolgensma, una soluzione per infusione. Questo farmaco รจ progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Belgio Francia Danimarca Spagna Italia
  • Data di inizio: 2019-03-29

    Studio su Risdiplam per Neonati con Atrofia Muscolare Spinale Presintomatica Genetica

    Reclutamento

    2 1 1 1

    La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) รจ una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร  nei movimenti. Questo studio si concentra su neonati che hanno una diagnosi genetica di SMA ma non mostrano ancora sintomi evidenti. L’obiettivo รจ valutare l’efficacia di un farmaco chiamato risdiplam, somministrato come soluzione orale, nel migliorare la…

    Farmaci studiati:
    Polonia Belgio
  • Data di inizio: 2025-05-29

    Studio su come il corpo elabora il nusinersen somministrato con il sistema ThecaFlex DRx in adulti e bambini con atrofia muscolare spinale.

    Reclutamento

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    Lo studio clinico si concentra sull’Atrofia Muscolare Spinale, una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร  nei movimenti. Il trattamento utilizzato in questo studio รจ il farmaco Nusinersen, noto anche con il nome in codice BIIB058. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione e agisce su un gene specifico per…

    Farmaci studiati:
    Polonia Francia Spagna Germania Italia
  • Data di inizio: 2024-12-16

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Risdiplam in Bambini con Atrofia Muscolare Spinale Dopo Terapia Genica

    Reclutamento

    3 1 1

    La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) รจ una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร  nei movimenti. Questo studio si concentra su bambini con SMA che hanno mostrato un arresto o un peggioramento delle loro capacitร  motorie dopo aver ricevuto una terapia genica. La terapia genica รจ un trattamento che cerca di…

    Farmaci studiati:
    Polonia Germania
  • Data di inizio: 2024-11-14

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Risdiplam nei Bambini con Atrofia Muscolare Spinale dopo Terapia Genica

    Reclutamento

    3 1 1

    La ricerca riguarda lAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Questo studio si concentra su bambini che hanno giร  ricevuto una terapia genica chiamata onasemnogene abeparvovec. L’obiettivo รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato risdiplam, somministrato come intervento precoce dopo la terapia…

    Farmaci studiati:
    Germania Polonia
  • Data di inizio: 2024-04-30

    Studio sulla Sicurezza e Farmacocinetica di Risdiplam nei Neonati con Atrofia Muscolare Spinale

    Reclutamento

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    Lo studio si concentra sullAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltร  nei movimenti. Questa condizione รจ particolarmente grave nei neonati, che possono avere problemi a muoversi e respirare. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Risdiplam, somministrato come soluzione orale. Risdiplam รจ progettato per aiutare…

    Farmaci studiati:
    Norvegia Italia Belgio Germania Polonia Paesi Bassi
  • Data di inizio: 2021-07-12

    Studio sull’uso di Nusinersen in pazienti con Atrofia Muscolare Spinale che hanno partecipato a studi precedenti

    Non in reclutamento

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    La ricerca riguarda lAtrofia Muscolare Spinale, una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Lo studio si concentra su un farmaco chiamato Nusinersen, noto anche come SPINRAZA, che viene somministrato tramite iniezione. Questo farmaco รจ progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei pazienti affetti da questa condizione. Lo…

    Farmaci studiati:
    Italia Spagna Germania
  • Data di inizio: 2023-06-13

    Studio sugli esiti nei pazienti adulti con Atrofia Muscolare Spinale trattati con Risdiplam

    Non in reclutamento

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    La ricerca riguarda lAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Questo studio si concentra su adulti con SMA di tipo 2 o 3, o su pazienti con fino a 4 copie del gene SMN2. Il trattamento utilizzato รจ un farmaco chiamato Risdiplam, noto anche come…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Belgio