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  • Data di inizio: 2022-07-20

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di CTX001 nei Bambini con Anemia Falciforme Grave

    Reclutamento

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    La ricerca si concentra sulla anemia falciforme grave, una malattia del sangue che causa dolore e danni agli organi a causa della forma anomala dei globuli rossi. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di una singola dose di CTX001, un trattamento innovativo che utilizza la tecnologia CRISPR-Cas9 per modificare geneticamente le cellule staminali del…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Italia Germania
  • Data di inizio: 2022-10-26

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Exagamglogene Autotemcel in Adolescenti e Adulti con Beta-Talassemia Trasfusione-Dipendente o Anemia Falciforme Grave

    Reclutamento

    3 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la beta-talassemia dipendente da trasfusione e la anemia falciforme grave. Queste condizioni richiedono frequenti trasfusioni di sangue o causano episodi dolorosi e complicazioni. Il trattamento in esame utilizza cellule staminali del paziente stesso, modificate con una tecnologia avanzata chiamata CRISPR-Cas9. Questo metodo mira a correggere…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Germania Italia
  • Data di inizio: 2020-03-06

    Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con anemia falciforme o talassemia trattati con exagamglogene autotemcel

    Reclutamento

    3 1 1 1

    Lo studio riguarda due malattie del sangue: l’Anemia Falciforme e la Talassemia Dipendente da Trasfusioni. Queste condizioni possono causare problemi seri, come dolore e necessità di frequenti trasfusioni di sangue. Il trattamento in esame utilizza una terapia innovativa chiamata CTX001, che coinvolge la modifica genetica delle cellule staminali del paziente stesso. Questo trattamento mira a…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Belgio Italia Germania
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sull’efficacia e sicurezza di Exagamglogene Autotemcel in pazienti adolescenti e adulti con anemia falciforme grave

    Non ancora in reclutamento

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    La ricerca clinica si concentra sulla anemia falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli rigidi e a forma di falce. Questo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di una singola dose di Exagamglogene Autotemcel, noto anche come Exa-cel. Exa-cel è un trattamento innovativo che utilizza la tecnologia di modifica genetica…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Italia Francia
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sull’Effetto di Mitapivat sul Flusso Sanguigno Cerebrale e Metabolismo dell’Ossigeno nei Pazienti con Anemia Falciforme

    Non ancora in reclutamento

    3 1 1

    Lo studio clinico riguarda l’anemia falciforme, una malattia genetica del sangue che causa la deformazione dei globuli rossi, rendendoli a forma di falce. Questo può portare a problemi di circolazione e ossigenazione del corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Mitapivat, noto anche con il codice AG-348. Questo farmaco è un attivatore della…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi
  • Data di inizio: 2022-03-24

    Studio sull’efficacia di Voxelotor per migliorare i danni da emolisi nei pazienti con anemia falciforme

    Non in reclutamento

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    La ricerca riguarda la anemia falciforme, una malattia del sangue che causa la deformazione dei globuli rossi, rendendoli simili a falci. Questo può portare a problemi come dolore, infezioni e danni agli organi. Lo studio utilizza un farmaco chiamato Voxelotor, noto anche come Oxbryta, che viene somministrato in compresse rivestite da 500 mg. L’obiettivo principale…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia
  • Data di inizio: 2021-06-10

    Studio di continuazione con crizanlizumab per pazienti con anemia falciforme che hanno completato un precedente studio sponsorizzato da Novartis

    Non in reclutamento

    3 1 1

    La anemia falciforme è una malattia ereditaria del sangue che causa la deformazione dei globuli rossi, i quali assumono una forma a falce. Questa condizione può causare dolore intenso, danni agli organi e altre complicazioni. Questo studio si concentra su pazienti che hanno già partecipato a una precedente ricerca utilizzando un farmaco chiamato crizanlizumab, che…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Spagna Francia Germania Belgio Italia
  • Data di inizio: 2019-09-16

    Studio sull’efficacia di crizanlizumab in adolescenti e adulti con anemia falciforme

    Non in reclutamento

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    La ricerca si concentra sulla anemia falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli rigidi e a forma di falce. Questo può causare episodi dolorosi chiamati crisi vaso-occlusive (VOC), che richiedono spesso cure mediche. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato crizanlizumab (noto anche come SEG101), somministrato per via…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Francia Finlandia Belgio Spagna
  • Data di inizio: 2019-05-02

    Studio di valutazione della sicurezza ed efficacia di una singola dose di cellule staminali ematopoietiche modificate con CRISPR-Cas9 (exagamglogene autotemcel) in pazienti con anemia falciforme grave

    Non in reclutamento

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    Questo studio clinico si concentra sul trattamento della anemia falciforme grave, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi. Il trattamento principale utilizzato nello studio è il exagamglogene autotemcel (chiamato anche CTX001), che è una terapia che utilizza le cellule staminali del paziente stesso, modificate geneticamente per aiutare il corpo a produrre globuli rossi sani.…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Belgio Italia