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  • Data di inizio: 2025-07-11

    Studio sull’efficacia e sicurezza di Sepofarsen per pazienti con Amaurosi Congenita di Leber (LCA) con mutazione nel gene CEP290

    Reclutamento in corso

    3 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia genetica rara chiamata Amaurosi congenita di Leber (LCA), che causa problemi alla vista fin dalla nascita. In particolare, lo studio si rivolge a persone con una specifica mutazione genetica nel gene CEP290. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Sepofarsen, noto anche con il codice QR-110.…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Paesi Bassi Belgio Francia Germania