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  • Data di inizio: 2024-10-08

    Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di INZ-701 in Pazienti con Deficienza di ENPP1 e ABCC6

    Reclutamento

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    Lo studio clinico si concentra su due malattie rare: la Pseudoxantoma elastico (PXE) e la Calcificazione arteriosa generalizzata dell’infanzia (GACI). Queste condizioni sono causate da una carenza di due enzimi: ENPP1 e ABCC6. La ricerca mira a valutare la sicurezza a lungo termine di un farmaco chiamato INZ-701, che è una polvere liofilizzata da preparare…

    Germania Francia
  • Data di inizio: 2023-04-26

    Studio sull’effetto dell’etidronato disodico nei giovani con pseudoxantoma elastico

    Non in reclutamento

    3 1 1

    Lo studio si concentra su una malattia chiamata Pseudoxanthoma Elasticum (PXE), una condizione rara che causa problemi alla pelle, agli occhi e ai vasi sanguigni a causa di un accumulo anomalo di minerali. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Etidronato Disodico, somministrato sotto forma di capsule orali da 400 mg. L’obiettivo principale dello…

    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi