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  • Data di inizio: 2025-05-21

    Studio su come il corpo elabora il nusinersen somministrato con il sistema ThecaFlex DRx in adulti e bambini con atrofia muscolare spinale.

    Reclutamento

    1 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sull’Atrofia Muscolare Spinale, una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Il trattamento utilizzato in questo studio è il farmaco Nusinersen, noto anche con il nome in codice BIIB058. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione e agisce su un gene specifico per…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Polonia Francia Spagna Germania Italia
  • Data di inizio: 2024-12-16

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Risdiplam in Bambini con Atrofia Muscolare Spinale Dopo Terapia Genica

    Reclutamento

    3 1 1

    La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio si concentra su bambini con SMA che hanno mostrato un arresto o un peggioramento delle loro capacità motorie dopo aver ricevuto una terapia genica. La terapia genica è un trattamento che cerca di…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Polonia Germania
  • Data di inizio: 2024-11-14

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Risdiplam nei Bambini con Atrofia Muscolare Spinale dopo Terapia Genica

    Reclutamento

    3 1 1

    La ricerca riguarda lAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e difficili da controllare. Questo studio si concentra su bambini che hanno già ricevuto una terapia genica chiamata onasemnogene abeparvovec. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato risdiplam, somministrato come intervento precoce dopo la terapia…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Germania Polonia
  • Data di inizio: 2024-04-30

    Studio sulla Sicurezza e Farmacocinetica di Risdiplam nei Neonati con Atrofia Muscolare Spinale

    Reclutamento

    2 1 1

    Lo studio si concentra sullAtrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questa condizione è particolarmente grave nei neonati, che possono avere problemi a muoversi e respirare. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Risdiplam, somministrato come soluzione orale. Risdiplam è progettato per aiutare…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Norvegia Italia Belgio Germania Polonia Paesi Bassi
  • Data di inizio: 2023-07-07

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di NMD670 in pazienti adulti deambulanti con atrofia muscolare spinale di tipo 3

    Reclutamento

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    Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 3, una malattia che causa debolezza muscolare progressiva. Il farmaco in studio, chiamato NMD670, è una compressa che viene assunta per via orale e agisce migliorando la trasmissione dei segnali tra i nervi e i muscoli. Lo studio ha lo…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Spagna Belgio Danimarca Germania Italia
  • Data di inizio: 2022-04-08

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di RO7204239 e Risdiplam nei Pazienti con Atrofia Muscolare Spinale

    Reclutamento

    2 1

    La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su pazienti con SMA e mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di due trattamenti combinati: Risdiplam e RO7204239. Il Risdiplam è un farmaco somministrato come soluzione orale, mentre il…

    Malattie studiate:
    Portogallo Francia Spagna Belgio Croazia Paesi Bassi +3
  • Data di inizio: 2023-07-17

    Studio sulla sicurezza e tollerabilità di BIIB115 nei bambini con atrofia muscolare spinale trattati in precedenza con onasemnogene abeparvovec.

    Non in reclutamento

    1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato BIIB115, somministrato tramite iniezione intratecale, cioè direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Francia Italia Belgio Paesi Bassi Polonia Germania
  • Data di inizio: 2017-05-12

    Studio sulla sicurezza e tollerabilità di Risdiplam in pazienti adulti e pediatrici con atrofia muscolare spinale

    Non in reclutamento

    2 1 1

    La ricerca riguarda una malattia chiamata Atrofia Muscolare Spinale (SMA), che colpisce i muscoli e può rendere difficile muoversi. Lo studio esamina un farmaco chiamato Risdiplam, noto anche con il codice RO7034067, che viene somministrato come soluzione orale. L’obiettivo è capire quanto sia sicuro e tollerabile il farmaco e come viene elaborato dal corpo. Lo…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Paesi Bassi Italia Francia Polonia Belgio
  • Data di inizio: 2019-03-29

    Studio su Risdiplam per Neonati con Atrofia Muscolare Spinale Presintomatica Genetica

    Non in reclutamento

    2 1 1 1

    La Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio si concentra su neonati che hanno una diagnosi genetica di SMA ma non mostrano ancora sintomi evidenti. L’obiettivo è valutare l’efficacia di un farmaco chiamato risdiplam, somministrato come soluzione orale, nel migliorare la…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Polonia Belgio
  • Data di inizio: 2023-01-19

    Studio sull’efficacia di Taldefgrobep Alfa in pazienti con Atrofia Muscolare Spinale

    Non in reclutamento

    3 1

    La Atrofia Muscolare Spinale è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su persone con questa condizione, sia che possano camminare sia che non possano farlo. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato taldefgrobep alfa. Questo farmaco viene…

    Malattie studiate:
    Farmaci studiati:
    Italia Polonia Spagna Germania Belgio Repubblica Ceca +1