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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
Stato dello studio
Filtri rapidi

796 studi clinici

Cardiomiopatia ipertrofica

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Mavacamten
  • Promotore:Bristol-Myers Squibb Services Unlimited Company

Mutazione del gene K-ras+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Sotorasib
  • Promotore:Institut Gustave Roussy

Fibrodisplasia ossificante progressiva

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:(R)‑Tetrahydrofuran‑3‑Yl 4‑(6‑(5‑(4‑Ethoxy‑1‑Isopropylpiperidin‑4‑Yl)Pyridin-2-Yl)Pyrrolo[1,2-B]Pyridazin-4-Yl)Piperazine-1-Carboxylate Sesquisuccinate
  • Promotore:Clementia Pharmaceuticals Inc. An Ipsen Company

Malattia di Gaucher tipo III+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Eliglustat Tartrate
  • Promotore:Genzyme Corp.

Atassia telangectasia

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Dexamethasone Sodium Phosphate
  • Promotore:Quince Therapeutics S.p.A.

Malattia di Gaucher tipo I

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Adeno-Associated Viral Vector Serotype S3 Containing Codon-Optimised Expression Cassette Encoding Human Beta-Glucocerebrosidase Variant
  • Promotore:Spur Therapeutics Limited

Malattia cistica del rene congenita

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Tolvaptan
  • Promotore:Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization Inc.

Fibrosi cistica

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Dirocaftor
  • Promotore:Universitair Medisch Centrum Utrecht

Osteocondrodisplasia

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Vosoritide
  • Promotore:Biomarin Pharmaceutical Inc.

Angioedema ereditario

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Garadacimab
  • Promotore:CSL Behring LLC

Leucodistrofia metacromatica

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Atidarsagene Autotemcel
  • Promotore:Orchard Therapeutics (Europe) Limited

Sindrome X fragile

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:IrlandaIrlanda
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Cannabidiol
  • Promotore:Harmony Biosciences Management Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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