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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Anemia a cellule falciformi+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Crizanlizumab
  • Promotore:Novartis Pharma AG

Anemia a cellule falciformi+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Crizanlizumab
  • Promotore:Novartis Pharma AG

Disturbo cardiovascolare+1

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Lerodalcibep
  • Promotore:Lib Therapeutics LLC

Sindrome del nevo basocellullare

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Patidegib Hydrochloride Isopropanolate
  • Promotore:Sol-Gel Technologies Ltd.

Fenilchetonuria

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:(S)-2-Amino-6-(2-Hydroxypropanoyl)-7,8-Dihydropteridin-4(3H)-One
  • Promotore:PTC Therapeutics Inc.

Degenerazione epato-lenticolare

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Adeno-Associated Viral Vector Serotype 3B Encoding Shortened Human Atp7B
  • Promotore:Vivet Therapeutics

Angioedema ereditario

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Donidalorsen
  • Promotore:Ionis Pharmaceuticals Inc.

Distrofia miotonica

Non in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Humanised Igg1 Kappa Fragment Antibody Targeting Tfr1 Conjugated To P125 Oligonucleotide
  • Promotore:Dyne Therapeutics Inc.

Osteocondrodisplasia

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Lonapegsomatropin
  • Promotore:Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

Mucopolisaccaridosi I

Non in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Busulfan
  • Promotore:Orchard Therapeutics (Europe) Limited

Carenza di alfa 1-antitripsina+1

Non in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Human Alpha-1-Proteinase Inhibitor Immunoglobulin G Fusion Protein, Recombinant
  • Promotore:Sanofi AATD Inc.

Distrofia muscolare facio-scapolo-omerale

Non in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Losmapimod
  • Promotore:Fulcrum Therapeutics Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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