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Studio sulla sicurezza di damoctocog alfa pegol nei bambini con emofilia A grave di età compresa tra 7 e 12 anni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su bambini di età compresa tra 7 e meno di 12 anni affetti da emofilia A grave, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa di una carenza del fattore VIII. Questo può portare a sanguinamenti spontanei o prolungati dopo un infortunio. Il trattamento in esame è il BAY 94-9027, noto anche come damoctocog alfa pegol, un farmaco progettato per sostituire il fattore VIII mancante e aiutare a prevenire e trattare i sanguinamenti.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del BAY 94-9027 nei bambini che hanno già ricevuto trattamenti precedenti per l'emofilia A. I partecipanti riceveranno il farmaco attraverso iniezioni e saranno monitorati per eventuali reazioni avverse o sviluppo di anticorpi contro il farmaco. Lo studio prevede anche di osservare la frequenza dei sanguinamenti e il consumo del farmaco durante il periodo di trattamento.

Il trattamento sarà somministrato per un massimo di 24 mesi, e i partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza del farmaco e la sua efficacia nel ridurre i sanguinamenti. Durante lo studio, verranno utilizzati dispositivi come set di infusione per somministrare il farmaco in modo sicuro. L'obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato nei bambini con questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver firmato il consenso informato. È necessario che il partecipante abbia un'età compresa tra 7 e meno di 12 anni e una diagnosi di emofilia A grave.

    Il partecipante deve aver ricevuto in precedenza un trattamento con concentrati di fattore VIII per almeno 50 giorni di esposizione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco utilizzato nello studio è BAY 94-9027, noto anche come damoctocog alfa pegol. Viene somministrato per via endovenosa.

    Il farmaco è disponibile in due dosaggi: Jivi 500 IU e Jivi 1000 IU, entrambi in polvere e solvente per soluzione iniettabile.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia sostitutiva con BAY 94-9027 nei partecipanti.

    Il monitoraggio include la registrazione di eventuali reazioni avverse al farmaco e lo sviluppo di anticorpi anti-farmaco.

  4. Passaggio 4

    Documentazione e diario elettronico

    I partecipanti e/o i loro genitori/tutori devono completare un addestramento sull'uso del diario elettronico del paziente.

    È necessario documentare tutte le infusioni durante lo studio.

  5. Passaggio 5

    Valutazione degli esiti

    Gli esiti primari includono la valutazione di eventi avversi di interesse speciale associati ai primi 4 giorni di esposizione.

    Gli esiti secondari comprendono la valutazione delle reazioni avverse al farmaco, lo sviluppo di inibitori e il tasso annualizzato di sanguinamento.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 10 luglio 2025.

    I risultati finali saranno utilizzati per valutare la sicurezza del trattamento nei bambini con emofilia A grave.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 7 e meno di 12 anni al momento della firma del consenso informato da parte del genitore o tutore.
  • I partecipanti devono avere una storia medica nota di emofilia A grave. Questo significa che l'attività del fattore VIII (FVIII:C) nel sangue è inferiore all'1%. Se non ci sono documenti affidabili, l'attività del fattore VIII deve essere misurata durante il periodo di screening dopo un periodo di sospensione di 48-72 ore (a seconda del prodotto usato in precedenza).
  • Il partecipante deve essere di sesso maschile.
  • I partecipanti devono essere stati trattati in precedenza con concentrati di fattore VIII (derivati dal plasma o ricombinanti) per un minimo di 50 giorni di esposizione al momento della firma del consenso informato.
  • Il partecipante deve aver compreso lo studio e, se appropriato per la sua età, deve aver firmato un assenso informato. I genitori o i tutori devono essere in grado di dare il consenso informato firmato e di rispettare i requisiti e le restrizioni elencate nel modulo di consenso informato e nel protocollo.
  • I partecipanti e/o i genitori/tutori devono essere disposti e in grado di completare la formazione sull'uso del diario elettronico del paziente e di documentare le infusioni durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno l'emofilia A grave. L'emofilia A grave è una condizione in cui il livello di un fattore di coagulazione del sangue, chiamato fattore VIII, è inferiore all'1%.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno un'età compresa tra 7 e meno di 12 anni.
  • Non possono partecipare le femmine, poiché lo studio è riservato solo ai maschi.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

BAY 94-9027 è un farmaco sperimentale utilizzato per la terapia sostitutiva nei bambini con emofilia A grave. Questo farmaco viene somministrato per prevenire e trattare episodi di sanguinamento. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento nei bambini di età compresa tra 7 e meno di 12 anni che sono già stati trattati in precedenza.

Che cosa si sa già del trattamento

BAY 94-9027 – Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa ed è attualmente in fase di studio clinico di fase 3. È utilizzato principalmente per la profilassi e il trattamento delle emorragie nei bambini con emofilia A grave. Il suo meccanismo d'azione si basa sulla sostituzione del fattore VIII, una proteina essenziale per la coagulazione del sangue, che è carente in questi pazienti. Appartiene alla classe farmacologica dei fattori di coagulazione ricombinanti.

Malattie studiate

Emofilia A grave – L'emofilia A grave è una malattia genetica rara caratterizzata da una carenza quasi totale del fattore VIII della coagulazione del sangue, con livelli inferiori all'1%. Questa condizione porta a sanguinamenti spontanei o prolungati, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. I pazienti possono sperimentare emorragie interne che possono causare dolore e danni articolari nel tempo. La malattia è ereditaria e colpisce principalmente i maschi, mentre le femmine sono generalmente portatrici. I sintomi possono manifestarsi già nei primi anni di vita, con episodi di sanguinamento che possono verificarsi anche senza traumi evidenti. La gestione della condizione richiede attenzione per prevenire complicazioni legate ai sanguinamenti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2023-504388-18-00Codice del protocolloBAY 94-9027/21824Partecipanti previsti54 personePromotoreBayer AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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