Studio sulla sicurezza di Damoctocog Alfa Pegol nei bambini con emofilia A grave di età compresa tra 7 e 12 anni

3 1 1 1

Sponsor

Bayer AG

Di cosa tratta questo studio

Lo studio clinico si concentra su bambini di età compresa tra 7 e meno di 12 anni affetti da emofilia A grave, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa di una carenza del fattore VIII. Questo può portare a sanguinamenti spontanei o prolungati dopo un infortunio. Il trattamento in esame è il BAY 94-9027, noto anche come damoctocog alfa pegol, un farmaco progettato per sostituire il fattore VIII mancante e aiutare a prevenire e trattare i sanguinamenti.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del BAY 94-9027 nei bambini che hanno già ricevuto trattamenti precedenti per l’emofilia A. I partecipanti riceveranno il farmaco attraverso iniezioni e saranno monitorati per eventuali reazioni avverse o sviluppo di anticorpi contro il farmaco. Lo studio prevede anche di osservare la frequenza dei sanguinamenti e il consumo del farmaco durante il periodo di trattamento.

Il trattamento sarà somministrato per un massimo di 24 mesi, e i partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza del farmaco e la sua efficacia nel ridurre i sanguinamenti. Durante lo studio, verranno utilizzati dispositivi come set di infusione per somministrare il farmaco in modo sicuro. L’obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato nei bambini con questa condizione.

1inizio dello studio

Il partecipante inizia lo studio dopo aver firmato il consenso informato. È necessario che il partecipante abbia un’età compresa tra 7 e meno di 12 anni e una diagnosi di emofilia A grave.

Il partecipante deve aver ricevuto in precedenza un trattamento con concentrati di fattore VIII per almeno 50 giorni di esposizione.

2somministrazione del farmaco

Il farmaco utilizzato nello studio è BAY 94-9027, noto anche come damoctocog alfa pegol. Viene somministrato per via endovenosa.

Il farmaco è disponibile in due dosaggi: Jivi 500 IU e Jivi 1000 IU, entrambi in polvere e solvente per soluzione iniettabile.

3monitoraggio della sicurezza

L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia sostitutiva con BAY 94-9027 nei partecipanti.

Il monitoraggio include la registrazione di eventuali reazioni avverse al farmaco e lo sviluppo di anticorpi anti-farmaco.

4documentazione e diario elettronico

I partecipanti e/o i loro genitori/tutori devono completare un addestramento sull’uso del diario elettronico del paziente.

È necessario documentare tutte le infusioni durante lo studio.

5valutazione degli esiti

Gli esiti primari includono la valutazione di eventi avversi di interesse speciale associati ai primi 4 giorni di esposizione.

Gli esiti secondari comprendono la valutazione delle reazioni avverse al farmaco, lo sviluppo di inibitori e il tasso annualizzato di sanguinamento.

6conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 10 luglio 2025.

I risultati finali saranno utilizzati per valutare la sicurezza del trattamento nei bambini con emofilia A grave.

Chi può partecipare allo studio?

Il partecipante deve avere un’età compresa tra 7 e meno di 12 anni al momento della firma del consenso informato da parte del genitore o tutore.
I partecipanti devono avere una storia medica nota di emofilia A grave. Questo significa che l’attività del fattore VIII (FVIII:C) nel sangue è inferiore all’1%. Se non ci sono documenti affidabili, l’attività del fattore VIII deve essere misurata durante il periodo di screening dopo un periodo di sospensione di 48-72 ore (a seconda del prodotto usato in precedenza).
Il partecipante deve essere di sesso maschile.
I partecipanti devono essere stati trattati in precedenza con concentrati di fattore VIII (derivati dal plasma o ricombinanti) per un minimo di 50 giorni di esposizione al momento della firma del consenso informato.
Il partecipante deve aver compreso lo studio e, se appropriato per la sua età, deve aver firmato un assenso informato. I genitori o i tutori devono essere in grado di dare il consenso informato firmato e di rispettare i requisiti e le restrizioni elencate nel modulo di consenso informato e nel protocollo.
I partecipanti e/o i genitori/tutori devono essere disposti e in grado di completare la formazione sull’uso del diario elettronico del paziente e di documentare le infusioni durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare i pazienti che non hanno l’emofilia A grave. L’emofilia A grave è una condizione in cui il livello di un fattore di coagulazione del sangue, chiamato fattore VIII, è inferiore all’1%.
Non possono partecipare i pazienti che non hanno un’età compresa tra 7 e meno di 12 anni.
Non possono partecipare le femmine, poiché lo studio è riservato solo ai maschi.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nessun sito trovato in questa categoria

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese	Stato
Okldwxvc Plncnzcimk Bklcwwy Gyeyh	Roma	Italia
Oztl Uouemdkduk Hbawavzk Hg	Oslo	Norvegia

Nome completo *

e-mail *

Prefisso nazionale *

Numero di telefono *

Seleziona nazionalità *

Seleziona sesso

Cochez tous les consentements

Cochez tous les consentements

Accetto i Termini e le Condizioni e l’Informativa sulla privacy *

*Accetto i Termini e condizioni e Politica sulla privacy

Acconsento a ricevere informazioni commerciali dal Gestore del Servizio *

*Acconsento a ricevere informazioni commerciali dal Gestore del Servizio

I consent to the use of telecommunications terminal equipment and automated calling systems by the Service Operator for marketing communication purposes *

*Acconsento all’uso di apparecchiature terminali di telecomunicazione e sistemi di chiamata automatizzati da parte del Gestore del Servizio per scopi di comunicazione marketing

Stato dello studio

Paese	Stato	Inizio del reclutamento
Italia	Non reclutando	25.01.2023
Norvegia	Non reclutando	01.12.2022

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Damoctocog Alfa Pegol

BAY 94-9027 è un farmaco sperimentale utilizzato per la terapia sostitutiva nei bambini con emofilia A grave. Questo farmaco viene somministrato per prevenire e trattare episodi di sanguinamento. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento nei bambini di età compresa tra 7 e meno di 12 anni che sono già stati trattati in precedenza.

Malattie investigate:

Emofilia A grave – L’emofilia A grave è una malattia genetica rara caratterizzata da una carenza quasi totale del fattore VIII della coagulazione del sangue, con livelli inferiori all’1%. Questa condizione porta a sanguinamenti spontanei o prolungati, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. I pazienti possono sperimentare emorragie interne che possono causare dolore e danni articolari nel tempo. La malattia è ereditaria e colpisce principalmente i maschi, mentre le femmine sono generalmente portatrici. I sintomi possono manifestarsi già nei primi anni di vita, con episodi di sanguinamento che possono verificarsi anche senza traumi evidenti. La gestione della condizione richiede attenzione per prevenire complicazioni legate ai sanguinamenti.

Ultimo aggiornamento: 19.11.2025 02:36

Trial ID:

2023-504388-18-00

Numero di protocollo

BAY 94-9027/21824

NCT ID:

NCT05147662

Trial Phase:

Conferma terapeutica (Fase III)

Altri studi da considerare

Data di inizio: 2021-11-23

Studio sulla sicurezza ed efficacia di CR6086 e balstilimab in pazienti con cancro colorettale metastatico e altri tumori gastrointestinali metastatici

Non in reclutamento

2 1 1

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del cancro del colon-retto metastatico e di altri tumori gastrointestinali metastatici. Questi tumori sono stati già trattati in precedenza e presentano caratteristiche specifiche come la stabilità dei microsatelliti e la competenza nella riparazione dei mismatch. Il trattamento in esame combina due farmaci: CR6086, un antagonista del recettore EP4,…
Malattie studiate:
- Tumore maligno
Farmaci studiati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’efficacia di pembrolizumab e lenvatinib in pazienti con carcinoma vulvare

Non ancora in reclutamento

1

Questo studio clinico esamina il trattamento del carcinoma vulvare, un tipo di tumore che colpisce la vulva. La ricerca valuterà l’efficacia di una combinazione di due farmaci: il Pembrolizumab, che viene somministrato tramite infusione endovenosa, e il Lenvatinib, che viene assunto sotto forma di capsule. Lo scopo principale dello studio è determinare l’efficacia e la…
Farmaci studiati:
- Lenvatinib
- Pembrolizumab
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sulla vitamina D come trattamento aggiuntivo per polmonite e sepsi in pazienti anziani ricoverati: valutazione dell’efficacia e sicurezza del colecalciferolo ad alto dosaggio

Non ancora in reclutamento

1

Questo studio clinico esamina l’efficacia della vitamina D3 (colecalciferolo) come trattamento aggiuntivo in pazienti anziani ricoverati per polmonite da infezione (incluso COVID-19) o sepsi. La vitamina D3 viene somministrata in alte dosi attraverso una soluzione orale, insieme alle normali cure ospedaliere. Lo studio confronta questo trattamento con un placebo costituito da olio d’oliva raffinato. Lo…
Farmaci studiati:
- Colecalciferol